Νέα θεραπεία για λευχαιμία

Η πρώτη θεραπεία πέραν της χημειοθεραπείας για μία σπάνια και επιθετική μορφή οξείας λευχαιμίας θα είναι σύντομα διαθέσιμη στην Ε.Ε. Πρόκειται για το φάρμακο με την ονομασία Besponsa, το οποίο έλαβε έγκριση για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, οι οποίοι έχουν αποτύχει λαμβάνοντας την κλασική θεραπεία.
Ειδικότερα, οι ασθενείς για να λάβουν τη νέα θεραπεία θα πρέπει να έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία με έναν τουλάχιστον αναστολέα της κινάσης της τυροσίνης (TKI). Τέτοια φάρμακα είναι η Ιματινίμπη (GLIVEC) και η Δασατινίμπη (SPRYCEL).
Η νέα θεραπεία είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει στο αντιγόνο CD22, που βρίσκεται στην κυτταρική επιφάνεια και εκφράζεται στο 90% των Β-κυτταρικών κακοηθειών. Το αντίσωμα είναι ενωμένο με ένα κυτταροτοξικό παράγοντα, που ονομάζεται calicheamicin. Όταν λοιπόν ο ασθενής λαμβάνει το φάρμακο, αυτό δένεται με το αντιγόνο CD22 στα καρκινικά Β-κύτταρα, εισέρχεται σε αυτά και εκεί απελευθερώνεται ο κυτταροτοξικός παράγοντας για να τα καταστρέψει.
Κάθε χρόνο, υπολογίζεται ότι στις ΗΠΑ περίπου 6.250 άνθρωποι διαγιγνώσκονται με τη νόσο και μία στις τρεις περιπτώσεις αφορά ενήλικες. Για εκείνους με την υποτροπιάζουσα μορφή της νόσου ο μέσος χρόνος επιβίωσης είναι μόλις 3-6 μήνες, γεγονός που δείχνει την επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπείες.
Στις κλινικές δοκιμές με τη νέα θεραπεία, στην οποία συμμετείχαν 326 ενήλικες ασθενείς υπερδιπλασιάστηκαν τα ποσοστά υποχώρησης της νόσου. Το 80,7% που έλαβαν τη θεραπεία είχαν υποχώρηση έναντι μόλις 33,3% των ασθενών που έλαβαν την καθιερωμένη θεραπεία.
Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία είναι μια οξεία μορφή καρκίνου του αίματος, που χαρακτηρίζεται από την υπερπαραγωγή καρκινικών, ανώριμων λευκοκυττάρων του αίματος γνωστά ως λεμφοβλάστες. Σε άτομα με τη νόσο, οι λεμφοβλάστες υπερπαράγονται στο μυελό των οστών και συνεχώς πολλαπλασιάζονται, προκαλώντας αναστολή της παραγωγής των φυσιολογικών κυττάρων – όπως των ερυθρών, των λευκών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων στο μυελό των οστών και διασπορά σε άλλα όργανα.
To Besponsa ανήκει στη Pfizer, αλλά προέρχεται από τη συνεργασία της με τη βιοτεχνολογική εταιρεία CellTech, η οποία σήμερα ανήκει στην UCB.