Νέα ενδιάμεσα δεδομένα από την εν εξελίξει κλινική δοκιμή Φάσης 3 STR1VE-EU για το onasemnogene abeparvovec-xioi, σύμφωνα με όσα ανακοίνωσε Novartis Gene Therapies, κατέδειξαν ότι ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) Τύπου 1 συνέχισαν να έχουν σημαντικό θεραπευτικό όφελος, το οποίο περιλαμβάνει την επιβίωση χωρίς την ανάγκη για μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη, ταχεία και διαρκή βελτίωση της κινητικής λειτουργίας και την επίτευξη κινητικών οροσήμων.
Από αυτά τα δεδομένα προκύπτει ότι επωφελήθηκαν και ορισμένοι ασθενείς με πιο επιθετική μορφή της νόσου κατά την ένταξη, σε σύγκριση με προηγούμενες μελέτες.
Τα στοιχεία αυτά, που αφορούν στην περίοδο μέχρι την 31η Δεκεμβρίου 2019, παρουσιάστηκαν κατά τη διάρκεια του επιστημονικού συνεδρίου της World Muscle Society (WMS), το οποίο έλαβε χώρα διαδικτυακά.
Υπενθυμίζεται ότι η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή νόσο που προκαλείται από την έλλειψη του λειτουργικού γονιδίου SMN1 με αποτέλεσμα την προοδευτική και μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων, επηρεάζοντας τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και της βασικής κίνησης.
Σύμφωνα με τον καθηγητή MD, PhD., του Τμήματος Παιδιατρικής Νευρολογίας στο Καθολικό Πανεπιστήμιο της Ρώμης στην Ιταλία, Eugenio Mercuri υπάρχουν ενδείξεις για τη δυνατότητα του onasemnogene abeparvovec-xioi να σταματήσει αποτελεσματικά την απώλεια κινητικών νευρώνων μετά από μια εφάπαξ, ενδοφλέβια έγχυση.
«Στην STR1VE-EU, οι ασθενείς πέτυχαν βελτιώσεις στην κινητική τους λειτουργία μετά από θεραπεία με onasemnogene abeparvovec-xioi και οι περισσότεροι έχουν ήδη επιτύχει κινητικά ορόσημα που δεν έχουν παρατηρηθεί βάσει των δεδομένων φυσικής ιστορίας της SMA Τύπου 1» πρόσθεσε ο Eugenio Mercuri.
Ο ίδιος επεσήμανε ότι «η STR1VE-EU περιλαμβάνει μερικούς ασθενείς με έναν πιο σοβαρό φαινότυπο συγκριτικά με τις μελέτες START και STR1VE-US, υποστηρίζοντας περαιτέρω το θετικό προφίλ οφέλους/κινδύνου της γονιδιακής θεραπείας, ακόμη και σε αυτόν τον ιδιαίτερα ευαίσθητο πληθυσμό».
Τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης STR1VE-EU δείχνουν «σταθερό και σημαντικό θεραπευτικό όφελος σε ασθενείς με SMA Τύπου 1, την πιο κοινή μορφή της νόσου, ενισχύοντας περαιτέρω τα υπάρχοντα ισχυρά κλινικά δεδομένα του onasemnogene abeparvovec-xioi» επεσήμανε και ο MD, SVP, Chief Medical Officer της Novartis Gene Therapies, Shephard Mpofu.
«Με περισσότερους από 600 ασθενείς να έχουν υποβληθεί σε θεραπεία, εκ των οποίων κάποιοι ξεπερνούν τα πέντε έτη παρακολούθησης και είναι μεγαλύτεροι της ηλικίας των πέντε ετών, έχουμε πλέον δεδομένα που ενισχύουν περαιτέρω το νοσοτροποποιητικό όφελος της μιας εφάπαξ δόσης του onasemnogene abeparvovec-xioi σε ασθενείς με SMA» τόνισε ο κ. Mpofu.
STR1VE-ΕU έως την 31η Δεκεμβρίου 2019
Η συγκεκριμένη Φάσης 3 κλινικής μελέτη έως την 31η Δεκεμβρίου 2019 περιελάβανε 600 ασθενείς με SMA Τύπου 1, ηλικίας κάτω των έξι μηνών κατά τη χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας, με ένα ή δύο αντίγραφα του αναπληρωματικού γονιδίου SMN2, που έχουν ομόζυγη έλλειψη του γονιδίου SMN1 ή σημειακές μεταλλάξεις.
Η μέση ηλικία κατά τη χορήγηση της δόσης ήταν 4,1 μήνες και η μέση ηλικία κατά την έναρξη των συμπτωμάτων ήταν 1,6 μήνες. Κατά την έναρξη της μελέτης η μέση βαθμολογία στην κλίμακα αξιολόγησης CHOP INTEND ήταν 28.
Η STR1VE-EU διαφοροποιείται στα κριτήρια ένταξης και αποκλεισμού, καθώς και στα βασικά κλινικά χαρακτηριστικά των ασθενών που εντάχθηκαν, σε σύγκριση με τη μελέτη START ή τη STR1VE-US.
Συγκεκριμένα, ορισμένοι ασθενείς στη STR1VE-EU είχαν έναν πιο σοβαρό φαινότυπο της νόσου κατά την έναρξη, που περιλάμβανε χαμηλότερες βαθμολογίες στην κλίμακα CHOP-INTEND και την ανάγκη για υποστήριξη στη σίτιση και την αναπνευστική λειτουργία.
Το virus.com.gr σας φέρνει καθημερινά τις πιο έγκυρες ειδησεις από τον χώρο της πολιτικής υγείας και φαρμάκου
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
