Ελπίδες γεννούν οι εγκρίσεις νέων φαρμάκων για τους ασθενείς, αλλά η επιφυλακτικότητα των εγκριτικών αρχών έχει μεταφραστεί σε ένα πολύ μικρότερο εκτιμώμενο σύνολο για το δυναμικό πωλήσεων του top 10 σε σύγκριση με πέρυσι. Το 2022, το δυναμικό των εκτιμώμενων πωλήσεων για τα 10 κορυφαία φάρμακα από την ετήσια έκθεση της Evaluate Vantage ανήλθε σε 26,9 δισεκατομμύρια δολάρια, ενώ για το 2023, είναι μόλις 17,5 δισεκατομμύρια δολάρια.
Στο ομιχλώδες τοπίο για το Αλτσχάιμερ το Leqembi της Eisai λειτουργεί με παρόμοιο τρόπο με το donanemab, που δημιουργησε σχεδόν σκάνδαλο για τον FDA πέρυσι, φέρνει λίγο ήλιο, σύμφωνα με όσα δημοσιεύει το Fiercepharma. Στον ορίζοντα υπάρχουν αρκετές πρώτες εγκρίσεις, μεταξύ άλλων για τη θεραπεία της Apellis για τη γεωγραφική ατροφία (GA) και ένα εμβόλιο κατά του αναπνευστικού συγκυτιακού ιού που έρχεται από την GSK, προστατεύοντας από έναν κοινό ιό του κρυολογήματος που μπορεί να αποβεί μοιραίος για τους πολύ ηλικιωμένους και τους πολύ νέους καθώς και μια πειραματική γονιδιακή θεραπεία της Sarepta/Roche για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD), μια γενετική πάθηση που πλήττει τα νεαρά αγόρια και εξασθενεί σοβαρά τους μύες τους, αποβιώνοντας τελικά μοιραία πριν από τη μέση ηλικία. Ωστόσο, εκπληκτικές καινοτομίες σε αυτόν τον κατάλογο δεν σημαίνει ότι θα κατακτήσουν και την πρωτιά στη φαρμακοβιομηχανία, λόγω υψηλών κινδύνων όσον αφορά τη ρύθμιση και την αποζημίωση, καθώς και άγνωστα στοιχεία όσον αφορά τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα.
Στις εκτιμήσεις της ετήσιας έκθεσης της Evaluate Vantage όσον αφορά τις μελλοντικές δυνατότητες πωλήσεων είναι μια θεραπεία για τη νόσο του Alzheimer. Στην κορυφή βλέπει η Evaluate την Eisai και την Biogen με το lecanemab, για τη νόσο Αλτσχάιμερ που εγκρίθηκε τον Ιανουάριο ως Leqembi, με εκτιμώμενες πωλήσεις 3 δισεκατομμυρίων δολαρίων έως το 2028. Ωστόσο θα πρέπει να κρατούν «μικρό καλάθι» όπως έδειξε η πορεία του Aduhelm το οποίο είχε προδιαγραφεί ως ένα σημαντικό blockbuster, αλλά αμέσως μετά την έγκρισή του οι δημιουργοί του φαρμάκου Biogen και Eisai είδαν μια εμπορική αποτυχία . Η υψηλή τιμή του σε συνδυασμό με την αμφισβητούμενη ασφάλεια και αποτελεσματικότητά του ήταν απλά πολύ μεγάλη για να την αντέξει η αγορά και, παρά το γεγονός ότι ήταν το πρώτο νέο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ εδώ και περισσότερα από 15 χρόνια.
Είναι δεύτερο σε αυτόν τον κατάλογο, με εκτιμώμενες πωλήσεις ύψους 2,2 δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2028, η Evaluate Vantage προειδοποιεί ότι η εμπορική επιτυχία του SRP-9001 των Sarepta και Roche στις ΗΠΑ δεν είναι καθόλου εγγυημένη. (Hailshadow/iStock/Getty Images Plus)
Το SRP-9001 λειτουργεί ως γονιδιακή θεραπεία και έχει σχεδιαστεί για να παραδίδει το γονίδιο που κωδικοποιεί τη μικροδυστροφίνη στον μυϊκό ιστό, ώστε να προτρέπει την παραγωγή της πρωτεΐνης μικροδυστροφίνης. Οι ασθενείς με DMD έχουν μια μετάλλαξη στο γονίδιο DMD και δεν μπορούν να παράγουν την πρωτεΐνη από μόνοι τους, οδηγώντας σε προοδευτική απώλεια της μυϊκής δύναμης.
Οι προβλέψει είναι δύσκολε λόγω περιορισμένου αριθμού ληπτών , του νέου θεραπευτικού τομέα και του κόστους. Ερωτήματα παραμένουν επίσης σχετικά με την ασφάλεια, ένα ζήτημα που έχει καταδιώξει τις γονιδιακές θεραπείες στο παρελθόν, καθώς και τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητά της. Η Sarepta εξακολουθεί να προχωράει, καθώς έλαβε ταχεία επανεξέταση από τον FDA πέρυσι, με ημερομηνία του Prescription Drug User Fee Act την 29η Μαΐου, αν και αυτή θα μπορούσε να παραταθεί ή ακόμη και να εγκριθεί νωρίτερα. Όσο για την χρηματοδότησηΟ διευθύνων σύμβουλος της βιοφαρμακευτικής εταιρείας Doug Ingram δήλωσε σε συνέντευξή του στο Fierce Biotech τον Νοέμβριο ότι η εταιρεία συγκέντρωσε περισσότερα από ένα δισεκατομμύριο δολάρια κατά τη διάρκεια του τρίτου τριμήνου “για να διασφαλίσουμε ότι διαθέτουμε τους απαραίτητους πόρους για την πλήρη προετοιμασία και την επιτυχή κυκλοφορία του SRP-9001”.
3. Apellis για ατροφία
Με δεδομένο ότι υπάρχει περίπου 1 εκατομμύριο Αμερικανών που ζει με ατροφία η Apellis Pharmaceutical εκτιμάται ότι θα μπορούσε να έχει πωλήσεις ύψους 2,2 δισεκατομμυρίων δολαρίων μέχρι το 2028. Η Apellis ελπίζει ότι η βελτιωμένη εκδοχή της πεγκετακοπλάνης, το δραστικό συστατικό του φαρμάκου Empaveli της φαρμακευτικής εταιρείας για σπάνιες ασθένειες, μπορεί να περάσει τη γραμμή τερματισμού του FDA φέτος και να γίνει το πρώτο νέο φάρμακο για τη γεωγραφική ατροφία (ΓΑ). Εφόσον συμβεί θα αποτελέσει έγκριση-σταθμό αφού δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για την πάθηση αυτή, μια προχωρημένη μορφή εκφύλισης της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία και οδηγεί τελικά σε απώλεια όρασης και τύφλωση στους ηλικιωμένους. Ωστόσο, οι αναλυτές της Evaluate σημειώνουν ότι εξακολουθεί να υπάρχει μεγάλος κίνδυνος εδώ για την Apellis, όχι μόνο από προηγούμενες αποτυχίες στον κλάδο, αλλά και από εσωτερικά ζητήματα. Ακόμη, υπάρχει αβεβαιότητα όσον αφορά τα κλινικά δεδομένα του φαρμάκου, καθώς έχουμε δεδομένα μόνο από μία από τις δύο δοκιμές φάσης 3 της εταιρείας. Επίσης η οφθαλμολογική επιτροπή του FDA δεν έχει ακόμη επαναλάβει τις ακροάσεις της επιτροπής της στον απόηχο του COVID-19.
Το φάρμακο αυτό βρισκόταν στην πραγματικότητα και στη λίστα με τα 10 κορυφαία φάρμακα της Evaluate για το 2022. Από πέρυσι είχαν δοθεί προβλέψεις για το φάρμακο της Eli Lilly donanemab με εκτιμώμενες πωλήσεις το 2026 αξίας τεράστιων 6 δισεκατομμυρίων δολαρίων. Ωστόσο, δεν έλαβε έγκριση και επιστρέφει και πάλι στη φετινή λίστα, καταλαμβάνοντας την 4η θέση, αλλά με σημαντικά χαμηλότερες εκτιμήσεις για τις πωλήσεις, μόλις 1,9 δισ. δολάρια έως το 2028. Σημειώνεται ότι ο FDA απέρριψε την έγκριση ταχείας παρακολούθησης της Lilly για το donanemab, λέγοντας ότι χρειάζονται περισσότερα δεδομένα και ότι η εταιρεία θα πρέπει να υποβάλει αίτηση για παραδοσιακή επανεξέταση, κάτι που θα μεταθέσει το όποιο «ναι»του FDA για το επόμενο έτος. Η Lilly αποφάσισε να κρατήσει τα πυρά της στην αναζήτηση έγκρισης για το φάρμακο, που ήρθε μετά την εμπορική αποτυχία του φαρμάκου Aduhelm της Eisai και της Biogen για τη νόσο Alzheimer και η ρυθμιστική διαμάχη γύρω από αυτό προώθησε σαφώς μια παύση.
Η GSK ελπίζει να λάβει φέτος την πρώτη έγκριση για ένα εμβόλιο για τον αναπνευστικό συγκυτιακό ιό (RSV), το οποίο θα μπορούσε να αποφέρει πωλήσεις blockbuster για τη μεγάλη φαρμακευτική εταιρεία του Ηνωμένου Βασιλείου.Η GSK θα αντιμετωπίσει σχεδόν αμέσως μια βασική μάχη στις ΗΠΑ με την Pfizer για μερίδιο αγοράς, η οποία παρασκευάζει το δικό της αντίπαλο εμβόλιο RSV, με αμφότερα να μπορούν ενδεχομένως να εγκριθούν τον Μάιο. Το RSVPreF3 OA, εμβόλιο για ηλικιωμένους ενήλικες για τον αναπνευστικό συγκυτιακό ιό εκτιμάται ότι μπορεί να φθάσει πωλήσεις το 2028 αξίας 1,8 δισ. δολάρια. Έως τώρα έχουν γίνει αρκετές απόπειρες για ένα εμβόλιο, αλλά ο δρόμος ήταν γεμάτος με πισωγυρίσματα και αποτυχίες. Η GSK ελπίζει σε μια απόφαση του FDA μέχρι τις 3 Μαΐου. Το εμβόλιό της πέτυχε το στόχο σε μια δοκιμή φάσης 3 σε ενήλικες μεγαλύτερης ηλικίας το περασμένο καλοκαίρι, η οποία έδειξε ότι το ερευνητικό της εμβόλιο παρήγαγε στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική μείωση των περιπτώσεων νόσου του κατώτερου αναπνευστικού συστήματος που προκαλείται από τον RSV σε ενήλικες ηλικίας 60 ετών και άνω.Η GSK ήλπιζε να αναπτύξει ένα εμβόλιο τόσο για τα βρέφη όσο και για τα άτομα ηλικίας 60 ετών και άνω, αλλά μια ανησυχία για την ασφάλεια στη δοκιμή του εμβολίου για τις μητέρες κατέστρεψε τα σχέδια για τα πρώτα.
Το epcoritamab της AbbVie και της Genmab θα εισέλθει σε μια αγορά που θερμαίνεται για τα διειδικά αντισώματα με στόχο τον καρκίνο. Η μάχη των διειδικών για την αγορά των CD20 διειδικών λεμφωμάτων μαίνεται εδώ και καιρό κάπως αθόρυβα. Η ημερομηνία ένα Prescription Drug User Fee Act ορίστηκε στις 21 Μαΐου. Το διειδικό αντίσωμα CD3xCD20 φαίνεται ότι είναι έτοιμο να ανταγωνιστεί το Lunsumio της Roche, το πρώτο στην κατηγορία του, μαζί με ένα υποψήφιο της Regeneron, το odronextamab. Οι θεραπείες λειτουργούν με τη σύνδεση με το CD20 στα κακοήθη Β κύτταρα και το CD3 στα Τ κύτταρα για τη θανάτωση των καρκινικών κυττάρων, προσφέροντας αποτελεσματικότητα όπως οι CAR-T χωρίς την πολυπλοκότητα των κυτταρικών θεραπειών. Εάν εγκριθεί, το epcoritamab μπορεί να ξεχωρίσει ως το πρώτο υποδόριο διειδικό αντίσωμα που θα εγκριθεί στην αγορά του λεμφώματος μεγάλων Β-κυττάρων.Τον περασμένο Ιούνιο, οι εταίροι αποκάλυψαν ελπιδοφόρα αποτελέσματα από μια δοκιμή φάσης 2 στο λέμφωμα. Το epcoritamab απέδειξε ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης 63% και ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 39% με διάμεση διάρκεια της ανταπόκρισης ήταν 12 μήνες. Σχεδόν το 90% των ατόμων με πλήρη ανταπόκριση δεν είχαν υποτροπιάσει έως τους εννέα μήνες, πράγμα που σημαίνει ότι η ομάδα αυτή δεν είχε ακόμη φτάσει τη διάμεση διάρκεια της ανταπόκρισης. Όσον αφορά την ασφάλεια, το 2,5% των συμμετεχόντων υπέστη σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών βαθμού 3 με διάμεση έναρξη 20 ώρες μετά την υποδόρια ένεση και διάμεσο χρόνο υποχώρησης 48 ώρες.Τώρα, οι εταιρείες δοκιμάζουν την υποδόρια epcoritamab σε διάφορους τύπους λεμφώματος. Στο ASH 2022, οι δύο ανακοίνωσαν τα πρώτα αποτελέσματα για έναν συνδυασμό epcoritamab συν Rituxan και Revlimid της Bristol Myers Squibb σε νεοδιαγνωσθέν οζώδες λέμφωμα, ο οποίος απέδειξε ποσοστό ανταπόκρισης 90%. Το odronextamab της Regeneron επιδιώκει επίσης αυτή την ένδειξη, έχοντας συγκεντρώσει ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης 82% σε δοκιμή φάσης 2. Ωστόσο, οι μελέτες της Regeneron έχουν αμαυρωθεί από ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία, θανάτους και εγκαταλείψεις.Όσον αφορά τις προσφορές της AbbVie και της Genmab, οι δύο εταιρείες υπέβαλαν αιτήσεις στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων τον Οκτώβριο για τη χρήση των θεραπειών σε υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο λέμφωμα μεγάλων κυττάρων Β μετά από δύο ή περισσότερες σειρές συστηματικής θεραπείας.
Η Ζουρανολόνη έχει στόχο την κατάθλιψη εν γένει και την κατάθλιψη μετά τον τοκετό. Η αγορά ψυχικής υγείας είναι ιστορικά γεμάτη με κενά στις θεραπευτικές επιλογές. Από τότε που οι εκλεκτικοί αναστολείς επαναπρόσληψης σεροτονίνης (SSRIs) εμφανίστηκαν στην αγορά τη δεκαετία του ’90, οι εγκρίσεις για καινοτόμες θεραπείες ήταν ελάχιστες και πολύ σπάνιες, αφήνοντας μια μεγάλη ανεκπλήρωτη ανάγκη για τους ασθενείς με καταθλιπτικές διαταραχές. Εφόσον λάβουν έγκριση οι Biogen και Sage Therapeutics, η ζουρανολόνη θα αποτελέσει μια πρωτοποριακή επιλογή για δύο υποεξυπηρετούμενες αγορές. Εκτιμάται ότι θα μπορούσε να αποφέρει έως το 2028 1,5 δισ. δολάρια.
Πρόκειται για από του στόματος φάρμακο και θα χορηγείται σε θεραπεία δύο εβδομάδων, μία φορά την ημέρα. Στοχεύοντας στον υποδοχέα GABA-A, το φάρμακο θα αλλάζει το «παιχνίδι», αντιμετωπίζοντας ένα καταθλιπτικό επεισόδιο με μια σύντομη πορεία «κατά περίπτωση». Σε μια δοκιμή φάσης 3 της ζουρανολόνης στη ΜΔΣ πέτυχε τον κύριο στόχο της, δηλαδή τη βελτίωση των συμπτωμάτων της κατάθλιψης σε σχέση με το εικονικό φάρμακο, έχασε ορισμένα δευτερεύοντα τελικά σημεία και οι επιδράσεις του φαρμάκου άρχισαν να μειώνονται γύρω στην 42η ημέρα. Όμως το φάρμακο απέδειξε αναμφίβολα την αξία του στην PPD σε μια δοκιμή φάσης 3, ξεπερνώντας το εικονικό φάρμακο σε μια κλίμακα κατάθλιψης σε τέσσερα διαφορετικά χρονικά σημεία.
Σε μια δοκιμή φάσης 3 πριν από τρία χρόνια, η mirikizumab έχει δοκιμαστεί και για την ψωρίαση πλάκας, στοχεύει στην υπομονάδα p19 της IL-23- το μιρικιζουμάμπη έχει την ευκαιρία να κάνει θραύση ως πρώτη στην κατηγορία της θεραπείας στην UC και τρίτη στην κατηγορία της στη νόσο του Crohn. Εικτιμάται ότι θα φέρει στα ταμεία της εταιρείας έως το 2028: 1,2 δισ. δολάρια.
Για την αντιμετώπιση της συγκεκριμένης νόσου, η Lilly δίνει αγώνα δρόμου με περισσότερους από 12 υποψήφιους που βρίσκονται τώρα σε δοκιμές φάσης 2β ή φάσης 3, πολλοί από τους οποίους έχουν υποσχόμενους νέους μηχανισμούς δράσης και νέες οδούς χορήγησης, σύμφωνα με την εταιρεία αναλύσεων GlobalData. Το mirikizumab εκτιμάται ότι θα εγκριθεί πρώτο και θα ανταγωνιστεί τις δυνατότητες του obefazimod της Abivax και του cobitolimod της InDex Pharmaceuticals. Επίσης, το Entyvio της Takeda μαζί με το Skyrizi και το Tremfya είναι υποψήφια. Ωστόσο, εάν εγκριθεί πρώτο ως αναστολέας της IL-23 θα συμβάλει στην καθιέρωση της Eli Lilly ως βασικού παίκτη στην αγορά UC.
Επειδή πολλοί ασθενείς χάνουν την ανταπόκριση στα βιολογικά φάρμακα, το mirikizumab θα μπορούσε να καλύψει ένα θεραπευτικό κενό. Επίσης ως εναλλακτικός μηχανισμός δράσης του θα μπορούσε να είναι η απάντηση για ασθενείς που έχουν δυσανεξία ή αντοχή σε αναστολείς του TNF, όπως το Humira της AbbVie ή το Enbrel της Amgen.
Με την εξαγοράς της Arena Pharmaceuticals έναντι 6,7 δισεκατομμυρίων δολαρίων, η Pfizer απέκτησετο υποψήφιο φάρμακο για την ελκώδη κολίτιδα (UC) etrasimod, το οποίο πέτυχε σε ένα ζευγάρι δοκιμών φάσης 3, υποδηλώνοντας ότι ο επιλεκτικός διαμορφωτής της 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης (S1P-1) έχει δυνατότητες για να καταστεί blockbuster, με εκτιμώμενες πωλήσεις έως το 2028 1,2 δισ. δολάρια.Τον Δεκέμβριο του 2022, ο FDA αποδέχθηκε την αίτηση της Pfizer για νέο φάρμακο, θέτοντας την σε τροχιά έγκρισης το δεύτερο εξάμηνο του 2023. Οι ρυθμιστικές αρχές στην Ευρώπη έκαναν το ίδιο, με την απόφαση να αναμένεται το πρώτο εξάμηνο του 2024. Οι αποδοχές βασίστηκαν σε δεδομένα από τις μελέτες ELEVATE UC 12 και ELEVATE UC 52, οι οποίες έδειξαν ποσοστά κλινικής ύφεσης 25% και 32% στις 12 και 52 εβδομάδες, αντίστοιχα, σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή UC, σε σύγκριση με ποσοστά 15% την Εβδομάδα 12 και 6,7% την Εβδομάδα 52 σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Ακόμη επιτεύχθηκαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένης της ενδοσκοπικής βελτίωσης, της συμπτωματικής ύφεσης και της επούλωσης του βλεννογόνου στις εβδομάδες 12 και 52, καθώς και της ύφεσης χωρίς κορτικοστεροειδή και της παρατεταμένης κλινικής ύφεσης την εβδομάδα 52.
Θα μπορούσε να είναι η αρχή για μια άπαξ ημερησίως χορηγούμενη θεραπεία ανοσοφλεγμονωδών νόσων, ενδεχόμενο που βρίσκεται επίσης υπό διερεύνηση για την γυροειδή αλωπεκία, την ατοπική δερματίτιδα, τη νόσο του Crohn και την ηωσινοφιλική οισοφαγίτιδα. Ο πρωταρχικός ανταγωνισμός της etrasimod στην UC φαίνεται να είναι το φάρμακο S1P Zeposia της Bristol Myers Squibb, το οποίο εγκρίθηκε για την UC τον Μάιο του 2021 και διερευνάται στις ίδιες ενδείξεις με την etrasimod.
Η απόκτηση της σοτατερσέπτη ήταν ο κύριος στόχος της συμφωνίας ύψους 11,5 δισεκατομμυρίων δολαρίων της Merck για την εξαγορά της Acceleron το 2021. Θεωρήθηκε ότι μπορεί να αποτελέσει την αναγκαία επανάσταση για τη διαμόρφωση της νόσου στην πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ). Σύμφωνα με την ετήσια έκθεση μπορεί να διασφαλίσει πωλήσεις έως το 2028 1 δισ. δολάρια. Η Sotatercept, μια πρωτεΐνη σύντηξης πρώτης στην κατηγορία της, αποτέλεσε στόχο της Merck στην προσπάθειά της να διαφοροποιηθεί από την ανοσο-ογκολογία και τη θεραπεία σούπερ σταρ για τον καρκίνο Keytruda. Τα θετικά κορυφαία στοιχεία που δημοσιεύθηκαν από μια δοκιμή φάσης 3 τον Οκτώβριο του 2022 έχουν προωθήσει τους αναλυτές να προσδιορίσουν τότε τις μέγιστες πωλήσεις της sotatercept στα 2 δισεκατομμύρια δολάρια.
Η σοτατερσέπτη είναι μια πρόσθετη θεραπεία στην καθιερωμένη θεραπεία. Με τον νέο μηχανισμό δράσης του, που στοχεύει στη σηματοδότηση του BMPR-II, το sotatercept θα μπορούσε ενδεχομένως να αντιμετωπίσει την υποκείμενη αιτία της ΠΑΥ σε αντίθεση με τις τρέχουσες θεραπείες που στοχεύουν απλώς στα συμπτώματα μέσω της διαστολής των αιμοφόρων αγγείων. Ενώ οι τρέχουσες θεραπείες προσφέρουν ανακούφιση, δεν είναι θεραπευτικές. Η αξία του sotatercept ενισχύεται επίσης από το γεγονός ότι χορηγείται με ένεση κάτω από το δέρμα. Στην καταχωριστική μελέτη STELLAR με 324 ασθενείς, εκείνοι που έλαβαν σοτατερσέπτη παρουσίασαν βελτίωση στη δοκιμασία περπατήματος έξι λεπτών σε σχέση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο σε 24 εβδομάδες. Οι ασθενείς με σοτατερσέπτη είδαν επίσης στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις σε οκτώ από τις εννέα δευτερογενείς μετρήσεις.Η Merck αναμένει να καταθέσει αίτηση για έγκριση στις αρχές του 2023.
Το virus.com.gr σας φέρνει καθημερινά τις πιο έγκυρες ειδησεις από τον χώρο της πολιτικής υγείας και φαρμάκου
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
