Θετική γνωμοδότηση της CHMP για υποψήφια θεραπεία έναντι της νόσου Fabry

Η νέα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης για τη νόσο Fabry της Chiesi Global Rare Diseases και της Protalix BioTherapeutics έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ. Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Eπιτροπής  για την άδεια κυκλοφορίας αναμένεται τον προσεχή Μάιο.

Εφόσον δοθεί η άδεια θα είναι το πρώτο πεγκυλιωμένο ένζυμο για την θεραπεία ενηλίκων ασθενών με  σπάνια νόσο Fabry. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στην αίτηση της άδειας κυκλοφορίας (MAA), η οποία περιλαμβάνει δεδομένα κλινικών μελετών στις οποίες συμμετείχαν περισσότεροι από 140 ασθενείς. Η απόφαση της CHMP παραπέμπεται στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική αξιολόγηση. Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται στις αρχές Μαΐου 202

Επιδίωξη είναι η νέα θεραπεία να καλύψει ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες, όπως επεσήμανε ο Giacomo Chiesi, Επικεφαλής της Chiesi Global Rare Diseases, τονίζοντας την ευγνωμοσύνη του σε όλους τους ασθενείς με τη νόσο Fabry που συμμετείχαν στις κλινικές μελέτες.

Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP έφερε ένα «βήμα πιο κοντά στην έγκριση της άδειας κυκλοφορίας στην Ευρώπη μιας νέας θεραπείας, η οποία απευθύνεται σε ενήλικους ασθενείς με νόσο Fabry» επεσήμμανε ο Dror Bashan, πρόεδρος και Γενικός Διευθυντής της Protalix. Με βάση τα  ευρήματα ο Dror Bashan  υποστήριξε ότι «τα επιστημονικά δεδομένα από το κλινικό μας πρόγραμμα υποδεικνύουν πως αυτή η νέα θεραπεία μπορεί να αποτελέσει μια μακροπρόθεσμη αγωγή, με καλή ανεκτικότητα και καλό ανοσολογικό προφίλ».

Υπενθυμιζεται ότι η «η νόσος Fabry είναι ένα κληρονομικό νόσημα που έχει ως αποτέλεσμα την πλήρη έλλειψη ή ανεπάρκεια ενός λυσοσωμικού ενζύμου που οδηγεί σε συσσώρευση βλαβερών ουσιών σε διάφορα όργανα. Η διαταραχή αυτή μπορεί να εξελιχθεί σε μια σοβαρή πολυοργανική πάθηση, με πολλές επιπλοκές στα όργανα στόχους. Η έγκαιρη διάγνωση και θεραπεία είναι σημαντική για τον περιορισμό των βλαβών. Οι θεραπείες περιλαμβάνουν την ενδοφλέβια χορήγηση του ενζύμου σε νοσοκομειακό περιβάλλον δύο φορές το μήνα ή σε ορισμένες περιπτώσεις αγωγή με δισκία. Η διάθεση μιας νέας θεραπείας ενζύμου πεγκυλιωμένης μορφής, η οποία υποστηρίζεται από ένα ισχυρό και αξιόπιστο κλινικό πρόγραμμα, είναι σημαντική για ασθενείς με Fabry» εξήγησεο Δημήτριος Πετράς, MD, PhD, Διευθυντής Νεφρολογικού Τμήματος Γ.Ν.Α. «Ιπποκράτειο» και Πρόεδρος της Ελληνικής Νεφρολογικής Εταιρείας.