Επαναστατική γονιδιακή θεραπεία σταματά τη τύφλωση

Σύμφωνα με τους επιστήμονες, η θεραπεία μελλοντικά θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί και σε πιο κοινές μορφές απώλειας της όρασης, όπως η εκφύλιση της ωχράς κηλίδος λόγω γήρανσης, η οποία πλήττει περίπου έναν στους τέσσερις ανθρώπους άνω των 75 ετών.
Στους ασθενείς με χοριοειδερημία (η οποία πλήττει περίπου έναν άνθρωπο στους 50.000) τα φωτο-ευαίσθητα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς φακού σταδιακά καταστρέφονται και ο ασθενής σιγά-σιγά χάνει την όρασή του. Η ασθένεια, που πλήττει κυρίως τους άνδρες, προκαλείται από ένα ελαττωματικό γονίδιο, το CHM, στο χρωμόσωμα Χ. Η νέα θεραπεία -που «δουλεύει» μόνο αν τα κύτταρα του ματιού δεν έχουν καταστραφεί τελείως από τη νόσο- δεν αποκατέστησε πλήρως την όραση, αλλά τη βελτίωσε σημαντικά.
Οι έξι ασθενείς θα παρακολουθούνται και αν η βελτίωσή της όρασής τους αποδειχτεί μόνιμη, τότε η γονιδιακή θεραπεία θα εφαρμοστεί έγκαιρα και σε πιο νέους ασθενείς, ώστε να μη χάσουν σχεδόν καθόλου το φως τους. Αν και οι μελλοντικές κλινικές δοκιμές είναι επιτυχείς, τότε η νέα θεραπεία αναμένεται να λάβει επίσημη έγκριση μετά από πέντε περίπου χρόνια.