Νέα ένδειξη για τη λεναλιδομίδη της Celgene υποδεικνύει ο CHPM

Την επέκταση της ένδειξης της λεναλιδομίδης (lenalidomide) ως μονοθεραπείας για τη θεραπεία συντήρησης ασθενών με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα, μετά από αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων, προτείνει η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η λεναλιδομίδη της Celgene International Sàrl (θυγατρική εταιρεία της Celgene Corporation) είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που λαμβάνει θετική γνωμοδότηση από την CHMP για θεραπεία συντήρησης μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων στο πολλαπλό μυέλωμα. Η νέα ένδειξη επεκτείνει τη διαθεσιμότητα της λεναλιδομίδης σε ολόκληρο το φάσμα της νόσου του πολλαπλού μυελώματος.

«Μελέτες καταδεικνύουν ότι η θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση μπορεί να συμβάλει στον έλεγχο των υπολειπόμενων κακοήθων κυττάρων και να καθυστερήσει την ανάπτυξη του όγκου μέσω της ενίσχυσης της λειτουργίας του ανοσοποιητικού συστήματος», αναφέρει σχετικά ο Καθηγητής  Michel Attal, Executive Director του Institut Universitaire du Cancer Toulouse Oncopole και Institut Claudius Regaud στη Γαλλία. «Ο πρωταρχικός στόχος μας είναι η καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου για όσο το δυνατόν περισσότερο χρονικό διάστημα και έχουμε παρατηρήσει σε πολλές ανεξάρτητες μελέτες ότι η θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη, μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση, μπορεί να μειώσει κατά το ήμισυ τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου, μέσω της διατήρησης της ανταπόκρισης» συνπληρώνει.

Η γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση βασίστηκε στα αποτελέσματα δύο μελετών από συνεργατικές ομάδες, της μελέτης CALGB 100104 και της μελέτης IFM 2005-02:

• Η μελέτη CALGB 100104 ήταν μία ελεγχόμενη, διπλά τυφλή, πολυκεντρική μελέτη φάσης III σε 460 ασθενείς με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα που είχαν υποβληθεί σε αυτόλογη μεταμόσχευση και λάμβαναν συνεχή θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη άπαξ ημερησίως ή εικονικό φάρμακο έως την υποτροπή της νόσου.
• Η μελέτη IFM 2005-02 ήταν μία διεθνής, ελεγχόμενη, διπλά τυφλή, πολυκεντρική μελέτη φάσης III, σε 614 νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα που τυχαιοποιήθηκαν σε σχήμα εδραίωσης με μονοθεραπεία λεναλιδομίδης για 2 μήνες μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση, ακολουθούμενο από θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη άπαξ ημερησίως ή με εικονικό φάρμακο έως την εμφάνιση υποτροπής.

Στις δύο μελέτες φάσης III, η μονοθεραπεία με λεναλιδομίδη ως θεραπεία συντήρησης μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, έχοντας ως αποτέλεσμα την άρση του τυφλού των μελετών με βάση την ικανοποίηση του προκαθορισμένου ορίου ανωτερότητας στην ενδιάμεση ανάλυση.

Σε αυτές τις μελέτες, το προφίλ ασφαλείας ήταν αντίστοιχο με άλλα κλινικά δεδομένα σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς μη-κατάλληλους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων και στη μετεγκριτική μελέτη ασφαλείας στο υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Και στις δύο κλινικές μελέτες φάσης III, οι πιο συχνά αναφερθείσες ανεπιθύμητες ενέργειες (ΑΕ) ήταν αιματολογικές και περιλάμβαναν την ουδετεροπενία και τη θρομβοπενία. Οι πιο συχνά αναφερθείσες μη-αιματολογικές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν οι λοιμώξεις. Και στις δύο δοκιμές, ένα αυξημένο ποσοστό επίπτωσης αιματολογικών δεύτερων πρωτοπαθών κακοηθειών έχει παρατηρηθεί στην ομάδα της λεναλιδομίδης σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Ωστόσο, η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση επιβεβαιώνει ότι η σχέση οφέλους/κινδύνου για τη λεναλιδομίδη είναι θετική σε αυτή την επεκταθείσα ένδειξη.

Ο Tuomo Pätsi, Πρόεδρος της Celgene σε Ευρώπη, Μέση Ανατολή και Αφρική (EMEA), δηλώνει σχετικά: «Αν και έχει σημειωθεί ουσιαστική πρόοδος στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος, παραμένει μια ανίατη νόσος. Καλωσορίζουμε τη γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση, καθώς επιβεβαιώνει το σημαντικό ρόλο που διαδραματίζει η λεναλιδομίδη στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος, επεκτείνοντας πλέον τη χρήση της σε ολόκληρο το φάσμα της νόσου. Στη Celgene φιλοδοξούμε να μετατρέψουμε ορισμένα από τα πλέον δύσκολα νοσήματα, όπως το πολλαπλό μυέλωμα, σε αντιμετωπίσιμες παθήσεις. Κατά συνέπεια, θα συνεχίσουμε να επενδύουμε περισσότερο από το ένα τρίτο των εσόδων μας στην έρευνα και ανάπτυξη».

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση εξετάζει τις αιτήσεις και για τα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και την Ισλανδία. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία συνήθως ακολουθεί τις συστάσεις της CHMP, αναμένεται να λάβει την τελική απόφασή της σε περίπου 2 μήνες. Εάν δοθεί έγκριση, οι λεπτομερείς όροι για τη χρήση αυτού του προϊόντος θα περιγράφονται στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος (ΠΧΠ), η οποία θα δημοσιευθεί στην αναθεωρημένη Ευρωπαϊκή Δημόσια Αναφορά Αξιολόγησης (EPAR).

Σχετικά με το Πολλαπλό Μυέλωμα

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας ανίατος και απειλητικός για τη ζωή αιματολογικός καρκίνος, ο οποίος χαρακτηρίζεται από υπερπλασία του όγκου και καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος. Είναι μία σπάνια αλλά θανατηφόρα νόσος: περίπου 39.000 άνθρωποι διαγιγνώσκονται με πολλαπλό μυέλωμα στην Ευρώπη, ενώ περίπου 24.000 ασθενείς καταλήγουν από τη νόσο ετησίως. Η διάμεση ηλικία διάγνωσης στην Ευρώπη είναι τα 65-70 έτη. Στην Ευρώπη, ασθενείς ηλικίας κάτω των 65 ετών, με καλή φυσική και κλινική κατάσταση, θεωρούνται κατά κανόνα κατάλληλοι για αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων.

Για τους νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς που είναι κατάλληλοι για μεταμόσχευση, οι βασικοί θεραπευτικοί στόχοι είναι η επίτευξη και η διατήρηση μίας βαθιάς ανταπόκρισης, με τελικό στόχο την καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου. Αυτοί οι ασθενείς συνήθως λαμβάνουν μια αρχική θεραπεία εφόδου και χημειοθεραπεία με υψηλή δόση μελφαλάνης και ακολουθεί η αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων. Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση αποτελεί τη θεραπεία εκλογής για περισσότερο από μία 20ετία. Λαμβάνοντας υπόψη ότι, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς υποτροπιάζουν εντός 2 έως 3 ετών μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση, έχουν διεξαχθεί δοκιμές για την αξιολόγηση του κατά πόσον η θεραπεία συντήρησης μετά τη μεταμόσχευση θα μπορούσε να οδηγήσει σε πιο διατηρήσιμες υφέσεις.