Nέα θεραπεία στην Ευρώπη για τη θεραπεία της θεραπεία της σπογγοειδούς μυκητίασης

Το «πράσινο φως» για την κυκλοφορία του gel μεχλωραιθαμίνης σε δοσολογία 160 μικρογραμμαρίων/γραμμάριο  για την τοπική θεραπεία της σπογγοειδούς μυκητίασης (δερματικό Τ-λέμφωμα, MF-CTCL) σε ενήλικες ασθενείς, «άναψε» η Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της Πιλοτικής Μελέτης 201, της μεγαλύτερης τυχαιοποιημένης και ελεγχόμενης μελέτης που διεξήχθη ποτέ στο πρώιμο στάδιο της σπογγοειδούς μυκητίασης (MF-CTCL), στην οποία συμμετείχαν 260 ασθενείς.

Η σπογγοειδής μυκητίαση (MF-CTCL) είναι μια σπάνια, δυνητικά απειλητική για τη ζωή μορφή καρκίνου του ανοσοποιητικού συστήματος, η οποία είναι χρόνια και συνήθως εξελίσσεται αργά. Η έκβαση της ασθένειας στον κάθε ασθενή είναι απρόβλεπτη. Σε περίπου 34% των περιπτώσεων, παρατηρείται εξέλιξη της νόσου και σε πιο προχωρημένα στάδια μπορεί να γίνει μετάσταση των MF-CTCL κυττάρων και σε άλλους ιστούς του σώματος, συμπεριλαμβανομένων  του ήπατος, του σπλήνα και των πνευμόνων.

Όπως ανακοίνωσε η παραγωγός εταιρεία, στην πιλοτική μελέτη 201, στον πληθυσμό που αξιολογήθηκε, το 77% των ασθενών που έλαβε θεραπεία με gel μεχλωραιθαμίνης για τουλάχιστον 6 μήνες εμφάνισε κλινική ανταπόκριση με βάση την εκτίμηση της βαθμολογίας της κλίμακας CAILS (Composite Assessment of Index Lesion Severity). Κλινική ανταπόκριση εμφάνισε το 59% των ασθενών της ομάδας ελέγχου. Ως ανταπόκριση ορίστηκε η βελτίωση κατά τουλάχιστον 50% στη βαθμολογία της κλίμακας CAILS  σε σχέση με την αρχική εκτίμηση. Πλήρης ανταπόκριση επετεύχθη στο 19% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με gel μεχλωραιθαμίνης έναντι 15% των  ασθενών της ομάδας ελέγχου. Μειώσεις στη μέση τιμή της βαθμολογίας CAILS παρατηρήθηκαν ήδη κατά τις 4 εβδομάδες από την έναρξη της μελέτης, ενώ περαιτέρω μειώσεις παρατηρήθηκαν κατά τη συνέχιση της θεραπείας.

Σύμφωνα με την Πιλοτική Μελέτη 201, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το gel μεχλωραιθαμίνης, σχετίζονταν με το δέρμα: δερματίτιδα (54,7%, π.χ. ερεθισμός της επιδερμίδας, ερύθημα, εξάνθημα, κνίδωση, αίσθηση καψίματος στο δέρμα, δερματικός πόνος), κνησμός (20,3%), λοιμώξεις του δέρματος (11,7%), εξέλκωση του δέρματος και φλύκταινες (6,3%) και υπέρχρωση του δέρματος (5,5%). Δεν ανιχνεύθηκε συστηματική απορρόφηση της μεχλωραιθαμίνης με τη θεραπεία.

Καθώς η παραγωγός φαρμακοβιομηχανία του gel μεχλωραιθαμίνης έχει συμφωνήσει με την Επιστημονική Επιτροπή (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για μια σειρά από μετεγκριτικά μέτρα, η πρώτη κυκλοφορία του προϊόντος δεν αναμένεται να λάβει χώρα  πριν τον Ιανουάριο του 2018.