Έντεκα θεραπείες, από τις οποίες πέντε αφορούν σπάνια νοσήματα, βρίσκονται ένα βήμα πριν λάβουν έγκριση κυκλοφορίας στην Ε.Ε. Τα υπό έγκριση φάρμακα έλαβαν πρόσφατα το πράσινο φως από την αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) και εκτός απροόπτου αναμένεται να εγκριθούν μέχρι το Φθινόπωρο.
Πρώτο στη λίστα είναι το σκεύασμα Verkazia (ciclosporin), το οποίο αφορά τη σοβαρή εποχική κερατοεπιπεφυκίτιδα, μία σπάνια μορφή χρόνιας αλλεργίας των ματιών, που μπορεί να οδηγήσει σε έλκη του κερατοειδή χιτώνα και απώλεια όρασης, πλήττοντας 1-3 άτομα ανά 10.000 πληθυσμού στην Ε.Ε.
Η πάθηση εμφανίζεται περισσότερο σε παιδιά και εφήβους με άλλες αλλεργικές παθήσεις, όπως έκζεμα και άσθμα. Υπάρχει μεγάλη ανάγκη για νέες θεραπείες καθώς οι ήδη διαθέσιμες (ανάμεσα τους και τα κορτικοειδή) συνήθως δεν είναι αποτελεσματικά στον έλεγχο των σοβαρών μορφών της νόσου.
Ακόμη, περιλαμβάνονται 4 φάρμακα για σπάνια νοσήματα:

• Bavencio (avelumab)για τη θεραπεία ενός σπάνιου καρκινώματος )Merkel Cell Carcinoma).
• Lutathera (lutetium oxodotreotide) για την αντιμετώπιση νευροενδοκρινών όγκων που εμφανίζονται στο γαστρο-εντερικο-πανγκρεατικό σύστημα.
• Rydapt (midostaurin) για την οξεία μυελοειδή λευχαιμία, την επιθετιτκή συστημική μαστοκύτοση κλπ.
• Xermelo (telotristat ethyl) για ένα σπάνιο σύνδρομο (carcinoid syndrome).
• Dupixent (dupilumab)για τη θεραπεία μέτριας προς σοβαρή ατοπική δερματίτιδα.

Κατά τα άλλα, η επιτροπή CHMP του ΕΜΑ γνωμοδότησε θετικά και για:

• το σκεύασμα Symtuza, που περιέχει συνδυασμό 4 ουσιών darunavir, cobicistat, emtricitabine και tenofovir alafenamide για τη θεραπεία της λοίμωξης με τον ιό HIV του
• Τη νέα ανοσοθεραπεία Tecentriq (atezolizumab)για τον τοπικό ή μεταστατικό καρκίνο του ουροθηλίου και το τοπικό ή μεταστατικό μη-μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα.

Παράλληλα, εγκρίθηκαν 3 γενόσημα φάρμακα, δύο για τη θεραπεία της χρόνιας ηπατίτιδας Β: Entecavir Accord (entecavir) και Entecavir Mylan (entecavir) και το Lacosamide Accord (lacosamide) για την επιληψία.