Συναρπαστικά νέα για τους μικρούς ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση!

Το να ζει κανείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια τεράστια πρόκληση σε οποιαδήποτε ηλικία. Πολύ περισσότερο όταν η νόσος εμφανίζεται σε νεαρά άτομα, καθώς δεν υπάρχουν ειδικά εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές που να βασίζονται σε μια λεπτομερή μελέτη, με αποτέλεσμα ο κίνδυνος μακροπρόθεσμης εξέλιξης της ΠΣ να είναι πολύ μεγαλύτερος σε αυτούς τους ασθενείς.

Τα δεδομένα αυτά φιλοδοξεί να αλλάξει η πρώτη τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ PARADIGMS, για μια τροποποιητική θεραπεία στην παιδιατρική ΠΣ.

Η μελέτη διερευνά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της από του στόματος χορήγησης φινγκολιμόδης, άπαξ ημερησίως, σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 έως 17 ετών) με ΠΣ. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν, η από του στόματος χορήγηση φινγκολιμόδης σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών για χρονικό διάστημα δύο ετών, οδήγησε σε ουσιαστική και κλινικά σημαντική μείωση του αριθμού των υποτροπών (ετησιοποιημένο ποσοστό υποτροπών), σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α. Το προφίλ ασφαλείας της φινγκολιμόδης συμβάδιζε με εκείνο που απαντάται σε άλλες κλινικές μελέτες, ενώ συνολικά αναφέρθηκαν περισσότερα ανεπιθύμητα συμβάντα στην ομάδα της ιντερφερόνης.

«Τα νέα από την έκβαση αυτής της μελέτης είναι πολύ συναρπαστικά για την κοινότητα των ασθενών με ΠΣ, καθώς επωφελούνται συνολικά από ενδεχόμενες εξελίξεις, σε ό,τι αφορά την υψηλής ποιότητας, τεκμηριωμένη φροντίδα όπως αυτή. Θα ήθελα να ευχαριστήσω τους νέους ανθρώπους που πάσχουν από ΠΣ και τις οικογένειές τους, καθώς και το ιατρικό και νοσηλευτικό προσωπικό που συμμετείχε και κατέστησε δυνατή αυτήν τη μελέτη-ορόσημο»  δηλώνει ο Vas Narasimhan, Global Head of Drug Development και Chief Medical Officer της Novartis.

Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης ΙΙΙ PARADIGMS θα παρουσιαστούν στο 7ο κοινό συνέδριο της ECTRIMS (Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης) και της ACTRIMS (Αμερικανική Επιτροπή για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης), που θα πραγματοποιηθεί στις 25-28 Οκτωβρίου 2017 στο Παρίσι.

Η παιδιατρική ΠΣ, η οποία συνήθως διαγιγνώσκεται κατά την εφηβεία, συσχετίζεται με υποτροπές που είναι πιο συχνές και πολλές φορές πιο σοβαρές, από ό,τι εκείνες που εμφανίζονται στους ενήλικες με ΠΣ. Οι υποτροπές προκαλούν διαταραχές στην κινητικότητα, την ισορροπία και τη νοητική λειτουργία, ενώ οι ασθενείς με παιδιατρική ΠΣ είναι πιθανό να εμφανίσουν σωματική αναπηρία σε μικρότερη ηλικία από ό,τι οι ασθενείς στους οποίους διαγιγνώσκεται η νόσος στην ενήλικη  ζωή τους. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία για παιδιά και εφήβους με ΠΣ που να βασίζεται σε δεδομένα τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης κλινικής μελέτης.

Η φινγκολιμόδη δεν έχει προς  το παρόν εγκριθεί για τη θεραπεία της παιδιατρικής ΠΣ. Η Novartis σκοπεύει να προβεί σε λεπτομερή ανάλυση αυτών των σημαντικών δεδομένων και  να απευθυνθεί στις υγειονομικές αρχές  προκειμένου να καθοριστούν  τα επόμενα βήματα για  την υποβολή του φαρμάκου προς έγκριση.