Νέο φάρμακο για σπάνιο λέμφωμα

Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ μία νέα θεραπεία που αφορά ενήλικες που πάσχουν από μία σπάνια μορφή λεμφώματος (mantle cell lymphoma). Πρόκειται για το φάρμακο Calquence (acalabrutinib) της εταιρείας AstraZeneca, που έλαβε έγκριση με επιταχυνόμενη διαδικασία.

Η εν λόγω νόσος (Mantle cell lymphoma) είναι ένας σπάνιος, αλλά ραγδαία αναπτυσσόμενος τύπος λεμφώματος non-Hodgkin. Αντιπροσωπεύει περίπου 3-10% όλων των περιπτώσεων non-Hodgkin λεμφωμάτων στις ΗΠΑ, σύμφωνα με τα στοιχεία του National Cancer Institute.

Σε αυτή τη μορφή λεμφώματος, τα Β κύτταρα πολλαπλασιάζονται πολύ γρήγορα και ζουν περισσότερο, με συνέπεια να συσσωρεύονται στους λεμφαδένες. Το πρώτο σημάδι της νόσου είναι συνήθως ένα πρήξιμο στο λαιμό, κάτω από τα χέρια ή στη βουβωνική χώρα. Οι ασθενείς μπορεί να έχουν πυρετό, απώλεια βάρους, κόπωση και νυχτερινή εφίδρωση.

Η επιταχυνόμενη διαδικασία έγκρισης αφορά φάρμακα, τα οποία αντιμετωπίζουν πολύ σοβαρά νοσήματα και αφορούν ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες. Τα φάρμακα εγκρίνονται ταχύτερα, ώστε οι ασθενείς να αποκτήσουν πρόσβαση, αλλά η έγκριση τελεί υπό τελική αξιολόγηση, αφού επιβεβαιωθούν τα οφέλη.

Η επιταχυνόμενη έγκριση του Calquence εκδόθηκε με βάση τα αποτελέσματα μελέτης, στην οποία πήραν μέρος 124 ασθενείς. Η μελέτη έδειξε ότι στο 81% των ασθενών υπήρξε συρρίκνωση του όγκου (40% πλήρη ανταπόκριση και 41% μερική). Οι συνήθειες παρενέργειες είναι: διάρροια, κόπωση και μυϊκοί πόνοι, αναιμία, θρομβοκυτοπενία.

«Η έγκριση του acalabrutinib αποτελεί μία σημαντική εξέλιξη για τους ασθενείς, οι οποίοι μάχονται αυτή την επιθετική μορφή αιματολογικού καρκίνου, η οποία συνήθως διαγιγνώσκεται σε προχωρημένη μορφή και συνδέεται με υψηλό ποσοστό υποτροπής», τονίζει ο Michael Wang, καθηγητής του πανεπιστημίου του Τέξας.

Στην Ε.Ε. το acalabrutinib έχει λάβει το χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμάκου από το Μάιο του 2016. Όμως, δεν έχει λάβει ακόμη έγκριση κυκλοφορίας.