Θεραπεία όγκων με σύντηξη γονιδίων NTRK

Το «πράσινο φως» έδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε την κυκλοφορία της θεραπείας ακριβείας λαροτρεκτινίμπη στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Πρόκειται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με συμπαγείς όγκους που παρουσιάζουν σύντηξη γονιδίων νευροτροφικών υποδοχέων.

Συγκεκριμένα αφορά τοπικά προχωρημένους ή μεταστατικούς συμπαγείς όγκους που φέρουν τη σπάνια γονιδιωματική αλλοίωση, που ονομάζεται σύντηξη γονιδίων NTRK.

Η λαροτρεκτινίμπη, η οποία σχεδιάστηκε αποκλειστικά για τη θεραπεία του καρκίνου με γονιδιακή σύντηξη TRK, είναι η πρώτη θεραπεία στην Ευρώπη με ένδειξη ανεξάρτητου ιστολογικού τύπου του πρωτοπαθούς όγκου.

Σύμφωνα με όσα ανακοίνωσε η Bayer AG, η  λαροτρεκτινίμπη, αποτελεί το πρώτο στην κατηγορία αναστολέας TRK που χορηγείται αποκλειστικά για τη θεραπεία όγκων που έχουν σύντηξη γονιδίων NTRK.

Μάλιστα, είναι η πρώτη θεραπεία στην Ε.Ε. που λαμβάνει ένδειξη ανεξάρτητου ιστολογικού τύπου του πρωτοπαθούς όγκου.

Σημειώνεται ότι η λαροτρεκτινίμπη έχει δείξει υψηλά ποσοστά ανταπόκρισης και αποτελέσματα που διαρκούν σε ενήλικες και παιδιά με καρκίνο που φέρει γονιδιακή σύντηξη TRK, συμπεριλαμβανομένων των όγκων του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ). Έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ, τη Βραζιλία και τον Καναδά.

Ο καθηγητής Jesus Garcia-Foncillas, Διευθυντής του Πανεπιστημιακού Ινστιτούτου Καρκίνου και του Τμήματος Ογκολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Fundacion Jimenez Diaz και Καθηγητής Ογκολογίας στο Πανεπιστήμιο της Μαδρίτης, κ.ά., επεσήμανε ότι «Οι υπάρχουσες θεραπείες που χρησιμοποιούνται συνήθως για τη θεραπεία ασθενών με καρκίνο που φέρει γονιδιακή σύντηξη TRK οι επιλογές χημειοθεραπείας ή ανοσο-ογκολογίας έχουν δείξει περιορισμένη αποτελεσματικότητα και μπορεί να έχουν σημαντικές παρενέργειες».

Αναλυτικότερα, η έγκριση της λαροτρεκτινίμπης από τον EMA βασίστηκε σε συγκεντρωτικά δεδομένα κλινικών δοκιμών 102 ασθενών (93 ασθενείς από τον πληθυσμό πρωτογενούς ανάλυσης και 9 επιπλέον ασθενείς με πρωτοπαθείς όγκους του κεντρικού νευρικού συστήματος) κατά τη διάρκεια της μελέτης Φάσης Ι των ενηλίκων ασθενών.

Σύμφωνα με τους ερευνητές διαπιστώθηκε  συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) 72% που περιλαμβάνει 16% πλήρεις ανταποκρίσεις (CR) και 55% μερικές ανταποκρίσεις (PR).

Η ασφάλεια της λαροτρεκτινίμπης αξιολογήθηκε σε 125 ασθενείς με σύντηξη NTRK γονιδίων.

Η λαροτρεκτινίμπη έδειξε ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας, με την πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών (ΑΕ) να είναι βαθμού 1 ή 2. Μόνο το 3% των ασθενών έπρεπε να διακόψει τη θεραπεία ανεπιθύμητων ενεργειών που συνδέονταν με αυτή.

Ο καρκίνος με γονιδιακή σύντηξη TRK είναι σπάνιος συνολικά και δεν επηρεάζει περισσότερο από μερικές χιλιάδες ασθενείς σε ολόκληρη την Ευρώπη ετησίως. Επηρεάζει τόσο τα παιδιά όσο και τους ενήλικες και παρουσιάζεται με ποικίλες συχνότητες σε διάφορους τύπους όγκων.

Μείζονος σημασίας θεωρείται η εν λόγω θεραπεία ο Robert LaCaze, μέλος της Εκτελεστικής Επιτροπής του Τομέα Φαρμάκων της Bayer και Επικεφαλής του Τμήματος Ογκολογίας «καθώς αντιμετωπίζει τον ογκογόνο παράγοντα που προκαλεί την εξάπλωση των όγκων και την ανάπτυξη, αντί του σημείου του σώματος από όπου προέρχεται ο όγκος ».

Η λαροτρεκτινίμπη έλαβε έγκριση με την εμπορική ονομασία Vitrakvi. Το προϊόν δεν κυκλοφορεί στη χώρα μας.