Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε το Vyndaqel (tafamidis) για ενήλικες με μία σπάνια μορφή αμυλοείδωσης, που ονομάζεται κληρονομική αμυλοείδωση από τρανσθυρετίνη με μυοκαρδιοπάθεια (ATTR-CM).

Πρόκειται για μία πολύ σπάνια ασθένεια, στην οποία ίνες, που ονομάζονται αμυλοειδή, συσσωρεύονται σε ιστούς του σώματος, καθώς και γύρω από τα νεύρα. Από τη στιγμή της διάγνωσης, το μέσο προσδόκιμο επιβίωσης είναι 2-3,5 έτη.

Μέχρι πρότινος, οι επιλογές θεραπείας για την ασθένεια περιορίζονταν στη διαχείριση των συμπτωμάτων ή στη μεταμόσχευση καρδιάς και ήπατος. Η έγκριση του νέου φαρμάκου στα αποτελέσματα της μελέτης ATTR-ACT, που είναι η πρώτη και μοναδική ολοκληρωμένη, διπλή-τυφλή, τυχαιοποιημένη κλινική, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο.

Η κατέδειξε στατιστικά σημαντική μείωση στο συνδυασμό της θνησιμότητας από οποιαδήποτε αιτία και της συχνότητας νοσηλειών λόγω καρδιαγγειακών συμπτωμάτων στους ασθενείς, σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο στους 30 μήνες θεραπείας.

Ο καθηγητής Zaheer Yousef, από το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ουαλίας σχολίασε επίσης: «Οι ασθενείς ταλαιπωρούνται επί χρόνια με συχνές επισκέψεις στο νοσοκομείο, έρευνες και μακροχρόνιες νοσηλείες πριν επιτευχθεί η διάγνωση. Παρόλο που η εμφάνιση νέων ισχυρών θεραπειών για αυτήν την κατά τα άλλα δύσκολη στη θεραπεία κατάσταση είναι ευπρόσδεκτη, πρέπει να εντατικοποιηθούν οι πρωτοβουλίες για τη διευκόλυνση της έγκαιρης διάγνωσης, ώστε οι ασθενείς να επωφεληθούν από αυτές τις θεραπείες».

Το Vyndaqel έχει αναπτυχθεί από τη Pfizer. Kυκλοφορεί στην Ελλάδα από το Φεβρουάριο του 2014 για την θεραπεία μίας άλλης σπάνιας νόσου, της σχετιζόμενης με την τρανσθυρετίνη οικογενούς αμυλοειδικής πολυνευροπάθειας (TTR-FAP).