Αίτημα στον ΕΜΑ πόσιμης ριβαροξαμπάνης για την φλεβική θρομβοεμβολή σε παιδιά

Η Bayer υπέβαλε αίτηση στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) για την επέκταση της άδειας κυκλοφορίας της ριβαροξαμπάνης για παιδιατρική χρήση.

Συγκεκριμένα, πρόκειται για αίτημα χορήγησης σε παιδιά ηλικίας έως 17 ετών με ΦΘΕ, ενώ η θεραπεία αυτή εξετάζεται και  για περιπτώσεις θρόμβωσης των εγκεφαλικών φλεβών και των φλεβωδών κόλπων του εγκεφάλου. Επίσης, η αίτηση αφορά τη θεραπεία της φλεβικής θρομβοεμβολής (ΦΘΕ) και την πρόληψη της υποτροπής της ΦΘΕ και βασίζεται στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III EINSTEIN-Jr.

Ειδικότερα, η μελέτη κατέδειξε ικανοποιητικά αποτελέσματα, τόσο σε σχέση με την αποτελεσματικότητα, όσο και με το προφίλ ασφάλειας της ριβαροξαμπάνης σε παιδιά με ΦΘΕ. Για να διευκολυνθεί η παιδιατρική χρήση, αναπτύχθηκε μία νέα υγρή μορφή ριβαροξαμπάνης.

Σύμφωνα με τη Bayer, είναι μεγαλύτερη παιδιατρική μελέτη που διεξήχθη ποτέ για τη θεραπεία της ΦΘΕ και απέδειξε μικρότερη εμφάνιση ΦΘΕ σε παιδιά που έλαβαν ριβαροξαμπάνη, σε σύγκριση με τη θεραπεία εκλογής (ενέσεις ηπαρίνης μόνο ή σε συνδυασμό με ανταγωνιστή βιταμίνης Κ όπως η βαρφαρίνη). Στη μελέτη EINSTEIN-Jr. τα παιδιά έλαβαν ριβαροξαμπάνη ως δισκία ή ως τη νέα μορφή πόσιμου εναιωρήματος.

Η Bayer προχωρά την αίτηση για επέκταση της πατέντας κατά έξι μήνες μόλις ολοκληρωθεί η ανασκόπηση της παιδιατρικής ένδειξης από τον EMA και επικαιροποιηθεί η Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος για την ΕΕ. Με την επέκταση αυτή, η πατέντα της ριβαροξαμπάνης θα ισχύει έως και τον Απρίλιο του 2024.

«Η συγκεκριμένη αίτηση έγκρισης αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς τη διάθεση μιας νέας θεραπευτικής επιλογής σε παιδιά με ΦΘΕ και σε κίνδυνο υποτροπής ΦΘΕ, για τα οποία υπάρχουν επί του παρόντος περιορισμένες επιλογές», δήλωσε ο μέλος της Εκτελεστικής Επιτροπής του Τομέα Pharmaceuticals της Bayer AG και επικεφαλής του τμήματος Έρευνας και Ανάπτυξης, Δρ Joerg Moeller.

«Προσβλέπουμε στη συνεργασία με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για να θέσουμε τη θεραπεία αυτή στη διάθεση των ασθενών όσο το δυνατόν γρηγορότερα» σχολίασε ο ίδιος.

Η υφυστάμενη θεραπεία

Σημειώνεται ότι η υπάρχουσα θεραπεία επιλογής της ΦΘE περιβάλλεται από αβεβαιότητα, καθώς βασίζεται σε μεγάλο βαθμό σε στοιχεία παρατήρησης και σε αναγωγή  των αποτελεσμάτων των μελετών σε ενήλικες με ΦΘΕ.

Μέχρι σήμερα δεν υπήρχε διαθέσιμη κάποια θεραπευτική επιλογή που να μην απαιτεί παρατεταμένες υποδόριες ή ενδοφλέβιες ενέσεις και τακτική παρακολούθηση.

Ωστόσο, οι ενέσεις κατά τη διάρκεια μιας εκτεταμένης περιόδου είναι ένα τεράστιο βάρος ειδικά για τα μωρά και τα μικρά παιδιά. Αντίθετα, το πόσιμο εναιώρημα που δεν απαιτεί ενέσεις και τακτική παρακολούθηση, θα αποτελέσει σημαντικό πλεονέκτημα στην παιδιατρική πρακτική.Η

Η αθένεια

Η ΦΘΕ περιλαμβάνει την εγκεφαλική φλεβική θρόμβωση, την πνευμονική εμβολή (ΠE), και την εν τω βάθει φλεβική θρόμβωση (ΕΒΦΘ). Η ΦΘΕ είναι μια ολοένα και συχνότερη επιπλοκή στα νοσηλευόμενα παιδιά, με πιο συνηθισμένο παράγοντα κινδύνου για ΦΘΕ τον φλεβικό καθετηριασμό. Οι συνιστώμενες σήμερα θεραπευτικές επιλογές για τη ΦΘΕ περιλαμβάνουν μη κλασματοποιημένη ηπαρίνη, ηπαρίνη μικρού μοριακού βάρους και fondaparinux, με ή χωρίς θεραπεία ανταγωνιστή βιταμίνης Κ. Επί του παρόντος,  οι μόνες διαθέσιμες από του στόματος επιλογές αντιπηκτικής θεραπείας στους παιδιατρικούς ασθενείς είναι οι ανταγωνιστές της βιταμίνης Κ.