Αίτηση για νέα ένδειξη σε σπάνια πάθηση των ματιών σε βρέφη καταθέτει η Νovartis

Στη μάχη κατά μιας σπάνιας νόσου, που μπορεί να προκαλέσει ακόμη και τύφλωση σε πρόωρα βρέφη, μπαίνει η  Νοvartis.

Η αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας προσβάλλει πρόωρα βρέφη τόσο στις αναπτυγμένες όσο και στις αναπτυσσόμενες χώρες, ενώ βάσει των εκτιμήσεων 23.800 έως 45.600 βρέφη διαγιγνώσκονται ετησίως με μη αναστρέψιμη διαταραχή της όρασης εξαιτίας της πάθησης  ΑτΠ.

Η εξέλιξη της νόσου, η οποία προκαλείται από τη μη φυσιολογική ανάπτυξη αιμοφόρων αγγείων του αμφιβληστροειδούς στα πρόωρα βρέφη, οφείλεται στα υψηλά επίπεδα ενός αυξητικού παράγοντα που ονομάζεται VEGF. Η υψηλή συγκέντρωση του παράγοντα αυτού μπορεί να εμποδίσει τη φυσιολογική ανάπτυξη των αιμοφόρων αγγείων στον αμφιβληστροειδή, οδηγώντας σε δομικές διαταραχές, όπως αποκόλληση του αμφιβληστροειδούς, με αποτέλεσμα την απώλεια όρασης ή την τυφλότητα.

Τρέχουσα θεραπεία εκλογής είναι η χρήση λέιζερ, με πιθανές σοβαρές επιπλοκές στην όραση του βρέφους. Ωστόσο η Novartis διεξήγαγε κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ για τη χρήση της ρανιμπιζουμάμπης, σε σύγκριση με τη χρήση λέιζερ, σε πρόωρα βρέφη με αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας (ΑτΠ).

Τα αποτελέσματα της μελέτης ανακοινώθηκαν στο 18ο Συνέδριο της European Society of Retina Specialists (EURETINA).

Σε αντίθεση, λοιπόν, με τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, η οποία προκαλεί βλάβη στον οφθαλμικό ιστό και μπορεί να συσχετίζεται με σημαντικές επιπλοκές όπως η υψηλή μυωπία, η ρανιμπιζουμάμπη στοχεύει φαρμακολογικά και μειώνει το αυξημένο ενδοφθάλμιο επίπεδο του αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα (VEGF).

Παρότι η μελέτη Φάσης ΙΙΙ (RAINBOW) υπολείπεται οριακά στατιστικής σημαντικότητας ως προς το πρωτεύον καταληκτικό σημείο (p=0,0254, σε αντίθεση με το επίπεδο σημασίας p=0,025), η διαφορά στην επιτυχία της θεραπείας μεταξύ των ομάδων ρανιμπιζουμάμπης 0,2 mg και 0,1 mg, σε σύγκριση με την διεγχειρητική χρήση λέιζερ (80%, 75% και 66,2% αντίστοιχα) θεωρείται παρόλα αυτά κλινικά βάσιμη από την Novartis. Βάσει του ευνοϊκού προφίλ οφέλους-κινδύνου, η Novartis σχεδιάζει να καταθέσει αίτηση έγκρισης για μια νέα ένδειξη για της ρανιμπιζουμάμπης για τη θεραπεία της ΑτΠ, ώστε να υποστηρίξει αυτόν τον ολιγάριθμο ,αλλά σημαντικό πληθυσμό ασθενών.

«Η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, που είναι η τρέχουσα θεραπεία εκλογής, καταστρέφει τον οφθαλμικο ιστό  που συμβάλλει στην αύξηση του VEGF. Αν και είναι αποτελεσματική ως θεραπεία, υπάρχει ξεκάθαρη ανάγκη  για καινοτόμους τρόπους αντιμετώπισης της ΑτΠ χωρίς καταστροφή του  αμφιβληστροειδούς. Η ρανιμπιζουμάμπη επέδειξε στη μελέτη RAINBOW ότι είναι μια αποτελεσματική και καλά ανεκτή επιλογή για την αντιμετώπιση της, η οποία μπορεί να προσφέρει νέα ελπίδα στους γονείς αυτού του ευαίσθητου πληθυσμού ασθενών», δήλωσε ο Καθηγητής Andreas Stahl, Αρχίατρος της Χειρουργικής του Αμφιβληστροειδούς και Επικεφαλής της Ομάδας Έρευνας της Αγγειογένεσης στο Οφθαλμολογικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Freiburg στη Γερμανία.