Νανοσωματίδια mRNA χρησιμοποιούνται για τον επαναπρογραμματισμό των κυττάρων του μυελού των οστών απευθείας μέσα στο σώμα του ποντικιού. Το εντυπωσιακό επίτευγμα αυτό μπορεί να αλλάξει τη γονιδιακή θεραπεία με αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα.
Η μεταμόσχευση μυελού των οστών μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία κακοηθειών αιμοσφαιρινοπαθειών και μερικές φορές για τη θεραπεία ορισμένων μη κακοήθων διαταραχών των κυττάρων του αίματος, αλλά η εύρεση ή η δημιουργία κατάλληλων κυττάρων μυελού των οστών δότη και η προετοιμασία του σώματος για τη λήψη αυτής της δωρεάς παραμένουν προκλητικά εμπόδια για τη θεραπεία.
Σε πρόσφατο άρθρο*, η Laura Breda και οι συνεργάτες της έχουν αναπτύξει μια στρατηγική για την παροχή mRNA απευθείας σε βλαστοκύτταρα μυελού των οστών όπου μπορεί να επεξεργαστεί γενετικά ελαττώματα και να βοηθήσει στον επαναπληθυσμό του μυελού των οστών με υγιή κύτταρα αίματος.
Οι ερευνητές έδειξαν τη λειτουργία της τεχνικής στον μυελό των οστών ζωντανών ποντικών και σε ανθρώπινα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα που ελήφθησαν από τέσσερις ασθενείς με δρεπανοκυτταρική διαταραχή. Στα ανθρώπινα δείγματα, οι ερευνητές ήταν σε θέση να διορθώσουν το γενετικό ελάττωμα των δρεπανοκυτταρικών κυττάρων, οδηγώντας σε σχεδόν απουσία δρεπανοκυτταρικών κυττάρων.
Μαζί, τα ευρήματα προσφέρουν μια πιθανή οδό για γονιδιακή επεξεργασία κυττάρων μυελού των οστών χωρίς την ανάγκη για τις συνήθεις διαδικασίες μεταμόσχευσης για εύρεση κατάλληλου δότη μυελού των οστών ή επανασχεδιασμό των κυττάρων του ίδιου του ασθενούς έξω από το σώμα πριν από την επαναμεταμόσχευση και χωρίς την ανάγκη για τοξική χημειοθεραπεία ή ακτινοβολία για την προετοιμασία της θέσης του μυελού των οστών πριν από τη μεταμόσχευση.
Το νέο σύστημα γονιδιακής επεξεργασίας αποτελείται από mRNA μέσα σε μια λιπιδική νανοκάψουλα – παρόμοια με την τεχνολογία που χρησιμοποιείται στα εμβόλια mRNA SARS-CoV-2 – που περιέχει ένα αντίσωμα που στοχεύει τις νανοκάψουλες ειδικά σε αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα.
Σε ένα σχετικό άρθρο, ο Samuele Ferrari και ο Luigi Naldini προειδοποιούν ότι μπορεί να υπάρχει «ένας μακρύς δρόμος» για την εφαρμογή αυτής της τεχνικής στους ανθρώπους και ότι θα χρειαστούν περαιτέρω προκλινικές μελέτες για να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της σε πρωτεύοντα πλην του ανθρώπου.
Δευθυντής Σύνταξης, virus.com.gr & Pharma Health Business magazine
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
