Ανοίγει ο δρόμος για την θεραπεία ανίατων παθήσεων

Η τεχνική δοκιμάσθηκε με επιτυχία σε πειραματόζωα και σε επόμενη φάση θα δοκιμασθεί σε ανθρώπους. Είναι η πρώτη φορά που έγινε κάτι τέτοιο σε ένα έμβρυο, έστω και ζώου.
Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον αναπτυξιακό βιολόγο, Χουάν Κάρλος Μπελμόντε, του Ινστιτούτου Βιολογικών Επιστημών Salk της Καλιφόρνια, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο περιοδικό βιολογίας Cell (Κύτταρο), σύμφωνα με το «Science», το «Nature» και το «New Scientist», εισήγαγαν στο ωάριο της μητέρας ή στο πρώιμο έμβρυο ειδικά ένζυμα (ενδονουκλεάσες), που λειτουργούν ως μοριακά «ψαλίδια» και -μέσω «κοπτοραπτικής»- διόρθωσαν τα γενετικά σφάλματα στα μιτοχόνδρια. Η μέθοδος είναι αρκετά απλή και θα μπορούσε να εφαρμοσθεί εύκολα στις κλινικές γονιμότητας σε όλο τον κόσμο.
Τα περισσότερα κύτταρα στο σώμα περιέχουν εκατοντάδες χιλιάδες μιτοχόνδρια (τα «εργοστάσια» παραγωγής ενέργειας), τα οποία κληρονομούνται αποκλειστικά μέσω των μητέρων, επειδή το έμβρυο κρατά μόνο τα μιτοχόνδρια που προέρχονται από το ωάριο της μητέρας και όχι από το σπερματοζωάριο του πατέρα. Περίπου ένας άνθρωπος στους 5.000 παγκοσμίως πάσχει από κάποια πάθηση, επειδή κληρονόμησε ελαττωματικά μητρικά μιτοχόνδρια.
Πάντως εάν τουλάχιστον τα μισά από τα μητρικά μιτοχόνδρια παραμείνουν υγιή, τότε, παρά τις μεταλλάξεις, η γενετική πάθηση είναι αμελητέα. Για να εκδηλωθεί μια γενετική πάθηση, πρέπει να είναι ελαττωματικά το 60% έως 95% των μιτοχονδρίων ενός κυττάρου (ανάλογα με την κάθε πάθηση).
Τα πειράματα με ποντίκια έδειξαν ότι, χάρη στη νέα τεχνική, περιορίζονται δραστικά (έως 60%) οι μεταλλάξεις στο μιτοχονδριακό DNA, με αποτέλεσμα -παρά το αρχικό πρόβλημα των μητέρων- να γεννιούνται υγιείς απόγονοι, οι οποίοι πλέον δεν κινδυνεύουν να κληροδοτήσουν ασθένειες στην επόμενη γενιά.