Απέτυχε θεραπεία για το σύνδρομο Hunter

Η εταιρεία Shire έκανε γνωστό ότι δυστυχώς απέτυχαν οι δοκιμές μίας νέας θεραπείας σε παιδιά, που πάσχουν από το σύνδρομο Hunter. Το σύνδρομο αυτό, που είναι επίσης γνωστό ως βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου ΙΙ, είναι μια σπάνια κληρονομική ασθένεια που προσβάλλει κυρίως αγόρια.

Οι ασθενείς με σύνδρομο Hunter δεν παράγουν ένα ένζυμο που ονομάζεται 2-σουλφατάση ιδουρονίκου. Το ένζυμο αυτό είναι απαραίτητο για τη διάσπαση ουσιών του οργανισμού (των γλυκοζαμινογλυκανών, GAG). Δεδομένου ότι στους ασθενείς με σύνδρομο Hunter οι γλυκοζαμινογλυκάνες δεν μπορούν να διασπαστούν, οι ουσίες αυτές συσσωρεύονται προοδευτικά στα περισσότερα από τα όργανα του οργανισμού και τα καταστρέφουν.

Το γεγονός αυτό προκαλεί ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων, ιδίως αναπνευστικές δυσκολίες και δυσκολίες στο βάδισμα. Χωρίς θεραπευτική αγωγή, τα συμπτώματα αυτά επιδεινώνονται με τον χρόνο. Επίσης, 2 στους 3 ασθενείς αντιμετωπίζουν προοδευτικά νοητική έκπτωση.

Η εταιρεία Shire έχει αναπτύξει την ουσία SHP609, το οποίο εγχύεται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, ώστε να δράσει απευθείας στο κεντρικό νευρικό σύστημα. Ωστόσο, μετά από 12 μήνες δοκιμών, αποδείχθηκε ότι η ουσία δεν μπορεί να βοηθήσει αποτελεσματικά τους μικρούς ασθενείς.

«Η εταιρεία μας είναι απογοητευμένη από τα δεδομένα της μελέτης, αλλά παραμένουμε προσηλωμένοι στο πλευρό των ασθενών και των οικογενειών τους. Είμαστε ευγνώμονες στα παιδιά και τους γονείς τους, που πήραν μέρος και θα συνεχίσουμε το διάλογο με την ιατρική κοινότητα, αναλύοντας πλήρως τα δεδομένα της μελέτης», δήλωσε ο Howard Mayer, επικεφαλής του τμήματος έρευνας και ανάπτυξης της εταιρείας.