Αποτελεσματική η Φινγκολιμόδη για το 44,8% των ασθενών

Τα νέα δεδομένα από τις κλινικές μελέτες φάσης ΙΙΙ FREEDOMS και FREEDOMS ΙΙ ανακοίνωσε η Novartis, τα οποία ενισχύουν τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα της Φινγκολιμόδης.
Η ανάλυση αξιολόγησε το ποσοστό των ασθενών υπό θεραπεία με Φινγκολιμόδη για υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RMS) που πέτυχαν να εμφανίζουν «καμία ένδειξη δραστηριότητας της νόσου (ΝΕDΑ-4)» κάθε έτος επί επτά έτη1. Το ΝΕDΑ-4 επιτυγχάνεται όταν ο ασθενής δεν έχει υποτροπές, βλάβες στην MRI, μείωση του εγκεφαλικού όγκου, που σχετίζεται με τη ΠΣ και εξέλιξη της αναπηρίας. Τα δεδομένα αυτά παρουσιάστηκαν στο 31ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη Θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ECTRIMS) στη Βαρκελώνη της Ισπανίας.
Η ανάλυση παρακολούθησης των συγκεντρωτικών δεδομένων από τις βασικές κλινικές μελέτες και μελέτες επέκτασης FREEDOMS και FREEDOMS ΙΙ πραγματοποιήθηκε προκειμένου να αξιολογηθεί το ΝΕDΑ-4 ανά έτος επί επτά έτη σε ασθενείς με RMS. Τα στοιχεία έδειξαν ότι κατά το πρώτο έτος, το 27,1% των ασθενών που έλαβαν Φινγκολιμόδη εμφάνισαν ΝΕDΑ-4 σε σύγκριση με το 9,1% του εικονικού φαρμάκου. Η μετάβαση από το εικονικό φάρμακο στη Φινγκολιμόδη μετά το δεύτερο έτος διπλασίασε το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν ΝΕDΑ-4 (από 12,7% σε 27,4%) το τρίτο έτος. Από τους ασθενείς υπό συνεχή θεραπεία με Φινγκολιμόδη, ποσοστό 31,2% ως 44,8% εμφάνισε ΝΕDΑ-4 σε καθένα από τα έτη τρία ως επτά.
Ο Vas Narasimhan, Novartis Global Head of Development, δήλωσε: «Η ΠΣ είναι μια χρόνια νόσος που προκαλεί σοβαρή αναπηρία και τα δεδομένα αυτά είναι σημαντικά για την επιβεβαίωση της μακροχρόνιας αποτελεσματικότητας της Φινγκολιμόδης και της σημασίας που έχει η έγκαιρη θεραπεία στον μακροχρόνιο έλεγχο της νόσου. Η καλύτερη κατανόηση της πορείας ενός ασθενή με ΠΣ μέσα από την αξιολόγηση της ΝΕDΑ-4 μπορεί να βοηθήσει τους ιατρούς στον εντοπισμό της βέλτιστης και αποτελεσματικής θεραπευτικής προσέγγισης όσο το δυνατόν νωρίτερα για τους ασθενείς τους».
Μια ανεξάρτητη ανάλυση παρακολούθησης των δεδομένων από τις κλινικές μελέτες FREEDOMS και FREEDOMS II επιβεβαίωσε επίσης για πρώτη φορά ότι η αξιολόγηση της RMS που βασίζεται σε ΝΕDΑ-4 επέτρεψε στους ιατρούς να προβλέψουν καλύτερα την μακροχρόνια εξέλιξη της αναπηρίας και της μείωσης εγκεφαλικού όγκου σε σύγκριση με την απλή αξιολόγηση των υποτροπών, των βλαβών στην MRI και της εξέλιξης της αναπηρίας. Η επίτευξη ΝΕDΑ-4 κατά το πρώτο έτος ήταν σημαντικά καλύτερος προγνωστικός παράγοντας εξέλιξης της αναπηρίας και της μείωσης εγκεφαλικού όγκου στη διάρκεια των επόμενων πέντε ετών, όπως μετρήθηκε με την εξέλιξη των ασθενών οι οποίοι εμφάνισαν σοβαρή αναπηρία (EDSS ≥6: οι ασθενείς χρειάζονται μονόπλευρη στήριξη/μπαστούνι για να περπατήσουν περίπου 100 μέτρα) (p <0,0127) ή με την απώλεια άνω του 0,4% μέσης ετήσιας απώλειας εγκεφαλικού όγκου στους ασθενείς2. Τα ευρήματα αυτά υποστηρίζουν τη σημασία της αξιολόγησης της RMS με το ΝΕDΑ-4 ώστε να καταστεί δυνατή μια πιο αξιόπιστη πρόβλεψη των μακροπρόθεσμων εκβάσεων της νόσου. Σχετικά με την Πολλαπλή Σκλήρυνση Η Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια διαταραχή του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος (ΚΝΣ) που επηρεάζει τη φυσιολογική λειτουργικότητα του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού μέσω φλεγμονής και απώλειας ιστού. Η εξέλιξη της ΠΣ έχει ως αποτέλεσμα αυξανόμενη απώλεια σωματικών όσο και νοητικών (π.χ. μνήμη) λειτουργιών. Αυτό έχει σημαντικό αρνητικό αντίκτυπο για τα περίπου 2,3 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως που πάσχουν από ΠΣ5, μια νόσο που συνήθως ξεκινά στην πρώιμη ενήλικη ζωή. Τα άτομα με ΠΣ δύναται να διαγνωσθούν ως πάσχοντα από υποτροπιάζουσες μορφές ΠΣ (RMS), στις οποίες περιλαμβάνεται η υποτροπιάζουσα διαλείπουσα ΠΣ (RRMS) και η δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ (SPMS)7 ή από πρωτοπαθώς προϊούσα ΠΣ (PPMS). Η απώλεια σωματικών και νοητικών λειτουργιών στην RMS προκαλείται από δύο τύπους βλαβών που έχουν ως αποτέλεσμα την απώλεια νευρώνων και εγκεφαλικού ιστού - διακριτές φλεγμονώδεις αλλοιώσεις (που αναφέρονται ως εστιακές βλάβες) και πιο εκτεταμένες φλεγμονώδεις νευροεκφυλιστικές διεργασίες (που αναφέρονται ως διάχυτη βλάβη). Οι εστιακές βλάβες έχουν ως αποτέλεσμα την απώλεια εγκεφαλικού ιστού και μπορούν να εκδηλωθούν κλινικά ως υποτροπές. Η διάχυτη βλάβη ξεκινά από νωρίς στην πορεία της νόσου, συχνά περνά απαρατήρητη και συνδέεται επίσης με απώλεια εγκεφαλικού ιστού και αθροιστική λειτουργική απώλεια. Σχετικά με τη Φινγκολιμόδη Η Φινγκολιμόδη είναι η μόνη από του στόματος τροποποιητική της νόσου θεραπεία (DMT) που επηρεάζει την πορεία της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας ΠΣ (RMS) με υψηλή αποτελεσματικότητα στο σύνολο των τεσσάρων βασικών μέσων μέτρησης της δραστηριότητας της νόσου: υποτροπές, βλάβες στην MRI, απώλεια εγκεφαλικού όγκου και εξέλιξη της αναπηρίας. Έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ ως θεραπεία πρώτης γραμμής για τις υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ σε ενηλίκους και στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ενήλικους ασθενείς με υψηλής ενεργότητας υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS), η οποία ορίζεται είτε ως υψηλή ενεργότητα της νόσου παρά τη θεραπεία με τουλάχιστον μία DMT ή ως σοβαρή RRMS με ταχεία εξέλιξη. Η Φινγκολιμόδη στοχεύει τόσο τις εστιακές βλάβες όσο και τη διάχυτη βλάβη του ΚΝΣ. Το φάρμακο εμποδίζει τα κύτταρα που προκαλούν εστιακή φλεγμονή από το να φθάσουν στον εγκέφαλο (δράση που αναφέρεται ως «περιφερική»), αλλά επίσης εισέρχεται στο ΚΝΣ και μειώνει την διάχυτη βλάβη προλαμβάνοντας την ενεργοποίηση βλαπτικών κυττάρων που υπάρχουν στο ΚΝΣ (δράση που αναφέρεται ως «κεντρική»)18-20. Είναι σημαντικό να αντιμετωπίζονται τόσο οι εστιακές βλάβες όσο και η διάχυτη βλάβη στην RMS ώστε να επηρεάζεται αποτελεσματικά η δραστηριότητα της νόσου και να διαφυλάσσονται οι λειτουργίες του ασθενούς. Η Φινγκολιμόδη έχει χρησιμοποιηθεί για την θεραπευτική αντιμετώπιση περίπου 125.000 ασθενών τόσο σε κλινικές μελέτες όσο και μετά την εμπορική κυκλοφορία του περισσότερα από δέκα έτη, με περισσότερα από 240.000 έτη εμπειρίας σε ασθενείς.Tο συνολικό προφίλ οφέλους-κινδύνου της Φινγκολιμόδης παραμένει θετικό. Σχετικά με τη Novartis στην Πολλαπλή Σκλήρυνση Το χαρτοφυλάκιο της Novartis για την πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) περιλαμβάνει τη Φινγκολιμόδη, η οποία ενδείκνυται για τις υποτροπιάζουσες-διαλείπουσες μορφές της ΠΣ και βρίσκεται υπό ανάπτυξη για την παιδιατρική ΠΣ και για την χρόνια φλεγμονώδη απομυελινωτική πολυνευροπάθεια (CIDP). Η Ιντερφερόνη βήτα-1b για υποδόρια ένεση έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ ως θεραπεία για τις υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ. Στην Ευρώπη η Ιντερφερόνη βήτα-1b για υποδόρια ένεση έχει εγκριθεί για τη θεραπευτική αντιμετώπιση ατόμων με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα ΠΣ, δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ με ενεργή νόσο και για άτομα που έχουν εμφανίσει μεμονωμένο κλινικό συμβάν ενδεικτικό ΠΣ. Στις ερευνητικές χημικές ενώσεις περιλαμβάνεται το BAF312, που επί του παρόντος βρίσκεται σε φάση III κλινικής ανάπτυξης και διερευνάται ως από του στόματος θεραπεία για την δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ (SPMS). Η Novartis διερευνά επίσης το μονοπάτι της IL-17 στην ΠΣ με το CJM112. Η Novartis ανακοίνωσε επίσης πρόσφατα μια συμφωνία για την απόκτηση όλων των υπόλοιπων δικαιωμάτων της Οφατουμουμάμπης, ένα πλήρους ανθρωποποιημένου μονοκλωνικού αντισώματος υπό ανάπτυξη για την RRMS, από την GlaxoSmithKline. Η οφατουμουμάμπη στοχεύει τα κύτταρα CD20 και είναι έτοιμη για την έναρξη βασικών μελετών φάσης ΙΙΙ. Αυτή η συμφωνία υπόκειται στις συνήθεις απαιτήσεις ολοκλήρωσης και έγκρισης από την Ομοσπονδιακή Επιτροπή Εμπορίου των ΗΠΑ. Ειπρόσθετα, στις ΗΠΑ το Τμήμα Sandoz της Novartis κυκλοφορεί εμπορικά την πρώτη γενόσημη εκδοχή του Glatiramer acetate 20mg.