Αρνητικές εξελίξεις για τη νόσο Αλτζχάιμερ

Η έρευνα για τη θεραπευτική αντιμετώπιση της νόσου του Αλτσχάιμερ έλαβε ένα άλλο χτύπημα με την αποτυχία ενός πειραματικού φαρμάκου, το οποίο ήταν υπό ανάπτυξη από τις εταιρείες AstraZeneca και Eli Lilly.

Πρόκειται για την ουσία lanabecestat, που ανήκει σε μία νέα κατηγορία φαρμάκων, που ονομάζονται αναστολείς του ενζύμου BACE (Beta Amyloid precursor protein site-Cleaving Enzyme inhibitor). Είναι ένα ένζυμο το οποίο απομακρύνει τις πλάκες β-αμυλοειδούς από τον εγκέφαλο, που πιστεύεται ότι ευθύνεται για την εμφάνιση της νόσου

Οι εταιρείες AstraZeneca και Eli Lilly ανακοίνωσαν ότι θα διακόψουν δύο δοκιμές φάσης ΙΙΙ του πειραματικού φαρμάκου, αφού μια ανεξάρτητη επιτροπή παρακολούθησης δεδομένων διαπίστωσε ότι είναι απίθανο να πετύχουν τους πρωταρχικούς τους στόχους.

Η πρώτη δοκιμή με την ονομασία AMARANTH τυχαιοποίησε ασθενείς με πρώιμη νόσο του Alzheimer για να λάβουν lanabecestat, 20mg ή 50mg ή εικονικό φάρμακο από του στόματος μία φορά την ημέρα για 104 εβδομάδες. Η δεύτερη δοκιμή με την ονομασία DAYBREAK-ALZ, η οποία είχε το ίδιο τελικό σημείο, τυχαιοποίησε ασθενείς με ήπια νόσο Alzheimer για να λάβουν είτε lanabecestat, 20mg ή 50mg, είτε εικονικό φάρμακο μία φορά την ημέρα για 156 εβδομάδες.

«Είμαστε λυπημένοι από αυτό το αποτέλεσμα καθώς οι ερευνητές μας εργάζονται ακούραστα για να βρουν μια λύση για τους πολλούς ανθρώπους που έχουν πληγεί από αυτή την καταστροφική ασθένεια. Δεσμευόμαστε να εξασφαλίσουμε ότι τα ευρήματά μας μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την ενημέρωση περαιτέρω έρευνας στην κοινότητα του Αλτσχάιμερ, δεδομένης της σημασίας που έχει η εξεύρεση θεραπείας για αυτή την ασθένεια», δήλωσε ο ελληνικής καταγωγής Menelas Pangalos, εκτελεστικός αντιπρόεδρος του τμήματος έρευνας και ανάπτυξης της AstraZeneca.

Τα στοιχεία δείχνουν ότι η αναστολή του BACE θα μπορούσε να μειώσει τον σχηματισμό αμυλοειδούς πλάκας και να τροποποιήσει την εξέλιξη της νόσου του Alzheimer. Ωστόσο, τα τελευταία χρόνια, αυτός ο τομέας έρευνας έχει αμαυρωθεί από μερικές σημαντικές αποτυχίες.

Οι ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια οδήγησαν τη Janssen να διακόψει το αναπτυξιακό πρόγραμμα που δοκιμάζει έναν αναστολέα BACE για την ασθένεια του Alzheimer τον Μάιο, ενώ η MSD τερμάτισε δεύτερη δοκιμή με τον αναστολέα BACE verubecestat τον Φεβρουάριο.

Η μόνη θετική εξέλιξη είναι ότι ένα φάρμακο της ίδιας κατηγορίας με την ονομασία elenbecestat της εταιρείας Biogen, έχει δείξει ότι είναι ασφαλής καθώς και αποτελεσματικός στη μείωση των επιπέδων βήτα αμυλοειδούς του εγκεφάλου σε πρόσφατη κλινική δοκιμή Φάσης ΙΙ.