CHMP: Συνιστώμενη έγκριση σε θεραπεία της Novartis για τρεις σπάνιες νόσους

Την έγκριση της κανακινουμάμπης (canacinumab) στην Ευρώπη για την αντιμετώπιση τριών σπάνιων και διακριτών Συνδρόμων Περιοδικού Πυρετού, συνιστά η Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP).

Εάν λάβει έγκριση, η κανακινουμάμπη θα είναι η πρώτη και η μόνη εγκεκριμένη βιολογική θεραπεία στην Ευρώπη για το σχετιζόμενο με τον υποδοχέα του παράγοντα νέκρωσης των όγκων περιοδικό σύνδρομο (TRAPS), το σύνδρομο υπερέκκρισης IgD με περιοδικό πυρετό (HIDS)/την ανεπάρκεια της μεβαλονικής κινάσης (MKD) και τον οικογενή μεσογειακό πυρετό (FMF).

«Είναι λίγες οι θεραπείες που υπάρχουν για τους ανθρώπους με αυτές τις δυνητικά απειλητικές για τη ζωή παθήσεις. Η σημερινή θετική γνωμοδότηση είναι ένα πολύ σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για τους ασθενείς που χρειάζονται επειγόντως νέες θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO της Novartis Pharmaceuticals. «Η Novartis δεσμεύεται να ανοίξει τον δρόμο για την αντιμετώπιση των σπάνιων νοσημάτων, ειδικά μέσω θεραπειών όπως η κανακινουμάμπη η οποία έχει τη δυνατότητα να ανεβάσει το επίπεδο του προτύπου φροντίδας» πρόσθεσε.

Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP, η οποία επίσης συνιστά τη χρήση μιας νέας μορφής που είναι ενέσιμο διάλυμα 150 mg/ml, βασίζεται στα αποτελέσματα της βασικής μελέτης CLUSTER Φάσης ΙΙΙ. Τα αποτελέσματα κατέδειξαν ταχύ (την Ημέρα 15) και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου με τη κανακινουμάμπη σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο για διάστημα 16 εβδομάδων, σε ασθενείς που πάσχουν από TRAPS, HIDS/MKD ή FMF3. Τα δεδομένα δείχνουν ότι η κανακινουμάμπη είναι μια καλά ανεκτή και αποτελεσματική θεραπεία για αυτές τις τρεις σπάνιες παθήσεις.

Και οι τρεις παθήσεις ανήκουν σε μια ομάδα σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που ονομάζονται Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού, τα οποία αναφέρονται επίσης και ως Κληρονομικοί Περιοδικοί Πυρετοί (HPF). Τα νοσήματα αυτά προκαλούν εξουθενωτικά και επαναλαμβανόμενα επεισόδια πυρετού που μπορεί να συνοδεύονται από άλγος στις αρθρώσεις, οίδημα, μυϊκό άλγος και δερματικά εξανθήματα, με επιπλοκές οι οποίες πιθανώς να είναι απειλητικές για τη ζωή2. Το πιο συχνό σύνδρομο είναι ο FMF, ο οποίος προσβάλλει κυρίως άτομα που προέρχονται από την περιοχή της Ανατολικής Μεσογείου. Προσβάλλει από 1 στα 250 έως 1 στα 1.000 άτομα σε αυτούς τους πληθυσμούς, πολλά από τα οποία είναι παιδιά1.

Τον Αύγουστο του 2016, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση της άδειας της κανακινουμάμπης για την θεραπεία ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Still των ενηλίκων (AOSD), μία σπάνια μορφή φλεγμονώδους αρθρίτιδας. Τον Σεπτέμβριο του 2016 ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τρεις ταυτόχρονες εγκρίσεις της κανακινουμάμπης για τη θεραπεία των TRAPS, HIDS/MKD και FMF.

Σχετικά με τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού

Τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού είναι μια ομάδα νοσημάτων που προκαλούν σοβαρό υποτροπιάζοντα πυρετό και παθογόνο φλεγμονή μέσω μη λοιμώδους ενεργοποίησης του ανοσοποιητικού συστήματος. Οι περισσότεροι ασθενείς παρουσιάζουν συμπτώματα κατά τη βρεφική ή την παιδική ηλικία, ωστόσο σε κάποιους ασθενείς η πάθηση καθίσταται εμφανής ή διαγιγνώσκεται στην ενήλικη ζωή1.

Οι προηγούμενες θεραπείες για αυτά τα σπάνια νοσήματα περιελάμβαναν από του στόματος αντιφλεγμονώδη φάρμακα, όπως κορτικοστεροειδή, τα οποία χρησιμοποιούνταν μόνο για τη διαχείριση των συμπτωμάτων. Ενώ άλλα φάρμακα, όπως τα μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα, έχουν χρησιμοποιηθεί επίσης για τη μείωση των συμπτωμάτων, δεν βοηθούν στην αποτροπή ή τη μεταβολή της συνολικής πορείας μιας έξαρσης2.

Σχετικά με την κανακινουμάμπη

Η κανακινουμάμπη είναι ένα εκλεκτικό, υψηλής συγγένειας, ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την ιντερλευκίνη-1 (IL-1) βήτα, η οποία αποτελεί σημαντικό μέρος των αμυνών του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος4. Η υπερβολική παραγωγή IL-1 βήτα παίζει εξέχοντα ρόλο σε ορισμένες φλεγμονώδεις νόσους5,6. Η κανακινουμάμπη δρα αναστέλλοντας τη δράση της IL-1 βήτα για παρατεταμένο χρονικό διάστημα, και κατ’επέκταση τη φλεγμονή που προκαλείται από την υπερπαραγωγή αυτής4. Η Novartis προχώρησε σε ανασύνθεση της κανακινουμάμπης από κόνι που έπρεπε να ανασυσταθεί σε διάλυμα πριν τη χρήση, σε ενέσιμο διάλυμα (έτοιμο προς χρήση), κάτι που θα διευκολύνει τη χορήγηση του προϊόντος.

Η κανακινουμάμπη έχει επί του παρόντος λάβει έγκριση και κυκλοφορεί στην αγορά για τη θεραπεία της συστημικής νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας (SJIA) στις ΗΠΑ και την ΕΕ, καθώς και για τη θεραπεία της AOSD και τη συμπτωματική θεραπεία της ανθεκτικής οξείας ουρικής αρθρίτιδας στην ΕΕ. Η κανακινουμάμπη έχει επίσης λάβει έγκριση σε πάνω από 70 χώρες, όπως οι χώρες της ΕΕ, η Ελβετία, οι ΗΠΑ, ο Καναδάς και η Ιαπωνία, για τη θεραπεία των σχετιζόμενων με την κρυοπυρίνη περιοδικών συνδρόμων (CAPS): σπάνιες, χρόνιες, γενετικές διαταραχές με εξουθενωτικά συμπτώματα. Στην ΕΕ, η κανακινουμάμπη έχει λάβει έγκριση για τους εξής ειδικούς τύπους CAPS: σύνδρομο Muckle-Wells (MWS), πολυσυστηματική φλεγμονώδης νόσος νεογνικής έναρξης (NOMID)/χρόνιο παιδικό νευρολογικό, δερματικό, αρθρικό σύνδρομο (CINCA), σοβαρές μορφές του οικογενούς αυτοφλεγμονώδους συνδρόμου εκ ψύχους (FCAS)/οικογενής κνίδωση εκ ψύχους (FCU), που εμφανίζονται με σημεία και συμπτώματα πέραν του προκαλούμενου εκ του ψύχους κνιδωτικού δερματικού εξανθήματος. Οι εγκεκριμένες ενδείξεις ενδέχεται να διαφέρουν ανάλογα με την εκάστοτε χώρα.