Έγκριση φαρμάκου της Amgen από την Ε.Ε. για το πολλαπλό μυέλωμα

Την άδεια κυκλοφορίας του carfilzomib της Amgen σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC).
Το carfilzomib είναι ο πρώτος μη αναστρέψιμος αναστολέας πρωτεασώματος που εγκρίνεται στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για χρήση σε συνδυαστική θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα.
«Η έγκριση του carfilzomib για χρήση σε συνδυαστική θεραπεία παρέχει στους γιατρούς και τους ασθενείς σε ολόκληρη την Ευρώπη μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για το υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα, βοηθώντας στην αντιμετώπιση μιας πραγματικής μη καλυπτόμενης ανάγκης για αυτόν τον σπάνιο τύπο καρκίνου του αίματος», δήλωσε ο Sean E. Harper, M.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen. «Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας σύνθετος καρκίνος του αίματος που καθίσταται συχνά ανθεκτικός στη θεραπεία, γεγονός που δημιουργεί ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές, οι οποίες θα παρέχουν σαφή και διατηρούμενη ανταπόκριση και θα παρατείνουν τον χρόνο επιβίωσης των ασθενών χωρίς εξέλιξη της νόσου τους».
Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας μη ιάσιμος καρκίνος του αίματος, ο οποίος χαρακτηρίζεται από ένα επαναλαμβανόμενο μοτίβο ύφεσης και υποτροπής. Είναι μια σπάνια και πολύ επιθετική ορφανή νόσος που ευθύνεται για περίπου το 1% όλων των καρκίνων. Στην Ευρώπη, περίπου 39.000 ασθενείς διαγιγνώσκονται με πολλαπλό μυέλωμα ετησίως και 24.000 θάνατοι ασθενών αναφέρονται σε ετήσια βάση.
«Στις κλινικές μελέτες, περίπου ένας στους τρεις ασθενείς πέτυχε πλήρη ανταπόκριση ή καλύτερη ανταπόκριση στο σκέλος του carfilzomib σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη, δηλαδή με τρεις φορές μεγαλύτερη συχνότητα από ό,τι στο σκέλος λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης», δήλωσε ο Καθηγητής Μελέτιος Α. Δημόπουλος, M.D., Τμήμα Κλινικής Θεραπευτικής, Εθνικό και Καποδιστριακό Πανεπιστήμιο Αθηνών, Ιατρική Σχολή. «Επιπροσθέτως, το σχήμα παρείχε στους ασθενείς περισσότερα από δύο έτη χωρίς εξέλιξη της νόσου. Αυτά τα αποτελέσματα είναι σημαντικά για τους ασθενείς με υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα, οι οποίοι έρχονται αντιμέτωποι με χειρότερη έκβαση κάθε φορά που εμφανίζουν μία υποτροπή».
Το carfilzomib υποβλήθηκε σε εσπευσμένη αξιολόγηση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) και του αποδόθηκε χαρακτηρισμός «ορφανού φαρμάκου» το 2008, ο οποίος παρέχεται σε φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση μιας νόσου που είναι απειλητική για τη ζωή και εμφανίζει επιπολασμό κάτω από 5 στα 10.000 άτομα στην ΕΕ.

Σχετικά με το carfilzomib
Τα πρωτεασώματα διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην κυτταρική λειτουργία και ανάπτυξη μέσω της αποδόμησης πρωτεϊνών που έχουν καταστραφεί ή δεν είναι πλέον απαραίτητες. Το carfilzomib έχει καταδειχθεί ότι εμποδίζει τα πρωτεασώματα, οδηγώντας σε υπερβολική συσσώρευση πρωτεϊνών εντός των κυττάρων. Σε ορισμένα κύτταρα, το carfilzomib μπορεί να προκαλέσει κυτταρικό θάνατο, ιδιαίτερα στα κύτταρα του μυελώματος, λόγω του ότι είναι πιο πιθανό να περιέχουν υψηλότερη ποσότητα μη φυσιολογικών πρωτεϊνών. Η μη αναστρεψιμότητα της σύνδεσης του carfilzomib έχει επίσης καταδειχθεί ότι διατηρει την αναστολή των στοχευμένων ενζύμων για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.
Το carfilzomib είναι ήδη εγκεκριμένο στις ΗΠΑ σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, οι οποίοι έχουν λάβει μία έως τρεις προηγούμενες γραμμές θεραπείας.
Το carfilzomib ενδείκνυται επίσης, με βάση εσπευσμένη έγκριση από τον FDA, ως μονοθεραπεία για την αντιμετώπιση ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες.

Σχετικά με την Amgen
Η Amgen, παραμένοντας πιστή στη δέσμευσή της να αξιοποιεί στο έπακρο τη δυναμική της βιοτεχνολογίας, διερευνώντας τα πολύπλοκα μονοπάτια της νόσου στους ασθενείς που πάσχουν από σοβαρές ασθένειες, εστιάζεται στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη, την παραγωγή και διάθεση καινοτόμων θεραπειών. Η προσέγγιση αυτή, με γνώμονα τη χρήση εργαλείων όπως η προηγμένη ανθρώπινη γενετική, στοχεύει στη διαλεύκανση της πολυπλοκότητας της νόσου και την κατανόηση των βασικών αρχών της ανθρώπινης βιολογίας.
Η Amgen, επικεντρώνεται σε θεραπευτικές περιοχές όπου εντοπίζεται ακάλυπτη ιατρική ανάγκη, αξιοποιώντας την πολύχρονη εξειδίκευση και βαθιά γνώση της παραγωγής βιολογικών φαρμάκων προς όφελος της βελτίωσης της ζωής των ασθενών. Πρωτοπόρος στο χώρο της βιοτεχνολογίας και της έρευνας από το 1980, η Amgen είναι σήμερα μια από τις ηγέτιδες ανεξάρτητες εταιρείες βιοτεχνολογίας παγκοσμίως, με θεραπείες που έχουν βοηθήσει εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο, αναπτύσσοντας παράλληλα ένα από τα πιο πρωτοποριακά χαρτοφυλάκια νέων μορίων στη βιοφαρμακευτική βιομηχανία με δυναμική να οδηγήσουν σε νέες, επαναστατικές θεραπευτικές προσεγγίσεις στην μελλοντική αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών.