Έγκριση μονοθεραπείας για ασθενείς με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία

Το πράσινο φως έλαβε η  Novartis από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία. Η έγκριση  δόθηκε με βάση ισχυρά δεδομένα μελετών Φάσης III APPLY-PNH.

Ειδικότερα η μελέτη έδειξε βελτίωση της αιμοσφαιρίνης επί απουσίας μεταγγίσεων, ανώτερη με iptacopan σε σύγκριση με τη θεραπεία με C5 αναστολείς 1-4. Σημειώνεται πως παρά τη θεραπεία με C5 αναστολείς, ένα μεγάλο ποσοστό ασθενών συνεχίζει να βιώνει αναιμία, κόπωση και παραμένει εξαρτώμενο από μεταγγίσεις αίματος 5

Όπως ανακοίνωσε η Novartis, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ). Η έγκριση αφορά σε θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ΠΝΑ, οι οποίοι παρουσιάζουν αιμολυτική αναιμία, ανεξαρτήτως αν έχουν λάβει ή όχι προηγουμένως θεραπεία με αναστολείς συμπληρώματος.
Για την έγκριση η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έλαβε υπόψη της τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) τον Μάρτιο, η οποία βασίστηκε σε ισχυρά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ APPLY-PNH. Αναλυτικά, η μελέτη κατέδειξε:

• υπεροχή στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης (Hb) επί απουσίας μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων, καθώς και
• στο ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων έναντι των ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία στο σκέλος ελέγχου.
• οι ασθενείς ανέφεραν βελτίωση στην κόπωση, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωση [FACIT-F].

Σημειώνεται ότι για τη θετική γνωμοδότηση αντλήθηκαν στοιχεία και από τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III APPOINT-PNH σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος.«Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι που ο EMA ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για άτομα που ζουν με ΠΝΑ σε όλη την Ευρώπη, παρέχοντας μια πολυπόθητη εναλλακτική σε ασθενείς που συχνά έπρεπε να δομήσουν τη ζωή τους γύρω από τη διαχείριση της νόσου.» επεσήμανε η διευθύντρια του τμήματος ιατρικών υποθέσεων της Novartis Hellas Λευκοθέα Σταθέλου.

Παροξυσμική Νυκτερινή Αιμοσφαιρινουρία

Πρόκειγια για μια σπάνια και εξουθενωτική χρόνια διαταραχή του αίματος η οποία χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια του μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας.Παρά τις θεραπευτικές παρεμβάσεις ενδέχεται τα συμπτώματα της ΠΝΑ να παραμείνουν ανεξέλεγκτα.