Έγκριση νέας θεραπείας για ενεργή ελκώδη κολίτιδα

Το «πράσινο φως» έδωσε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το ozanimod, προκειμένου να χρησιμοποιηθεί σε ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή ενεργή ελκώδη κολίτιδα. Σύμφωνα με τη Bristol Myers Squibb το ozanimod παρέχει έναν νέο τρόπο αντιμετώπισης αυτής της χρόνιας νόσου.

Η εν λόγω θεραπεία απευθύνεται σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ενεργή ελκώδη κολίτιδα οι οποίοι εμφάνισαν ανεπαρκή ανταπόκριση, απώλεια ανταπόκρισης ή μη ανεκτικότητα στη συμβατική θεραπεία ή σε βιολογικό παράγοντα. Η έγκριση  δόθηκε με βάση τη μελέτη Φάσης 3 True North στην οποία καταδείχθηκε κλινικά σημαντική βελτίωση σε κύρια κλινικά και ενδοσκοπικά καταληκτικά σημεία καθώς και στην επούλωση του βλεννογόνου, χωρίς να παρατηρηθούν νέα συμβάντα ασφάλειας.

Το ozanimod

«Με την έγκριση του ozanimod από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την ελκώδη κολίτιδα, οι ασθενείς και οι ιατροί έχουν πλέον στη διάθεσή τους μία θεραπευτική επιλογή που χορηγείται από του στόματος μία φορά την ημέρα και μπορεί να συμβάλει στην αντιμετώπιση αυτής της εξουθενωτικής νόσου. Το ozanimod διαθέτει αποδεδειγμένο προφίλ αποτελεσματικότητας και ασφάλειας και έναν διαφορετικό μηχανισμό δράσης σε σχέση με άλλες διαθέσιμες θεραπείες», δήλωσε ο Jonathan Sadeh, M.D., MSc., ανώτερος αντιπρόεδρος του τμήματος Ανάπτυξης Ανοσολογίας και Ίνωσης της Bristol Myers Squibb.

Μελέτη  True North

Η πιλοτική μελέτη Φάσης 3 έδειξε τα εξής:

• Κατά τη διάρκεια της φάσης εφόδου την Εβδομάδα 10 (ozanimod N=429 έναντι εικονικού φαρμάκου N=216), η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της κλινικής ύφεσης(18% έναντι 6%, p<0,0001) καθώς και τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία στα οποία περιλαμβάνονται η κλινική ανταπόκριση (48% έναντι 26%, p<0,0001), η ενδοσκοπική βελτίωση (27% έναντι 12%, p<0,0001) και η ενδοσκοπική-ιστολογική βελτίωση του βλεννογόνου(13% έναντι 4%, p<0,001) για το ozanimod σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.
• Κατά τη διάρκεια της φάσης συντήρησης την Εβδομάδα 52 (ozanimod N=230 έναντι εικονικού φαρμάκου N=227), η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της κλινικής ύφεσης (37% έναντι 19%, p<0,0001) καθώς και τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία στα οποία περιλαμβάνονται η κλινική ανταπόκριση (60% έναντι 41%, p<0,0001), η ενδοσκοπική βελτίωση(46% έναντι 26%, p<0,0001), η κλινική ύφεση χωρίς κορτικοστεροειδή(32% έναντι 17%, p<0,001) και η ενδοσκοπική-ιστολογική βελτίωση του βλεννογόνου (30% έναντι 14%, p<0,001) για το ozanimod σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα. Παρατηρήθηκε μείωση στην επιμέρους βαθμολογία για την αιμορραγία από το ορθό και τη συχνότητα κενώσεων ήδη από την Εβδομάδα 2 (δηλαδή 1 εβδομάδα μετά την ολοκλήρωση της απαιτούμενης τιτλοποίησης δόσης διάρκειας 7 ημερών) στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ozanimod.
• Το συνολικό προφίλ ασφάλειας ήταν αντίστοιχο με το γνωστό προφίλ ασφάλειας για το ozanimod και τους ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ελκώδη κολίτιδα. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες (>5%) σε ελεγχόμενες περιόδους των κλινικών μελετών ενηλίκων με πολλαπλή σκλήρυνση και ελκώδη κολίτιδα είναι ρινοφαρυγγίτιδα, αυξημένα επίπεδα αλανινικής αμινοτρανσφεράσης (ALT) και αυξημένα επίπεδα γ-γλουταμυλοτρανσφεράσης. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας σχετίζονταν με αυξημένα επίπεδα ηπατικών ενζύμων (1,1%) στις κλινικές μελέτες της πολλαπλής σκλήρυνσης. Τα αυξημένα επίπεδα ηπατικών ενζύμων που οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας παρατηρήθηκαν στο 0,4% των ασθενών στις ελεγχόμενες κλινικές μελέτες της ελκώδους κολίτιδας. Το συνολικό προφίλ ασφάλειας ήταν παρόμοιο για τους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και ελκώδη κολίτιδα.