Έγκριση πρώτης γραμμής θεραπείας σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή επεκτείνει την έγκριση του luspatercept της Bristol Myers Squibb στην πρώτης γραμμής θεραπεία της εξαρτώμενης από μεταγγίσεις αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου. Με την απόφαση συμπεριλάβει στην πρώτης γραμμής θεραπεία τους ενήλικες ασθενείς με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που οφείλεται σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) πολύ χαμηλού, χαμηλού και ενδιάμεσου κινδύνου.

Η έγκριση του luspatercept βασίζεται στη συγκριτική, πιλοτική μελέτη Φάσης 3 COMMANDS. Από την μελέτη προέκυψε ότι το luspatercept σχεδόν διπλασίασε το ποσοστό των ασθενών που πέτυχαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις και αύξηση αιμοσφαιρίνης, καθώς και αυξημένη διατήρηση ανταπόκρισης σε σύγκριση με την εποετίνη άλφα

Πρόκειται για τη τέταρτη εγκεκριμένη ένδειξη στην Ευρώπη για το luspatercept, μία πρώτη στην κατηγορία της, θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με σχετιζόμενη με νόσο αναιμία και η πρώτη θεραπεία που καταδεικνύει μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα έναντι της εποετίνης άλφα σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου

«Χάρη σε αυτή την έγκριση του luspatercept ως πρώτης γραμμής θεραπείας για την αναιμία σε ενήλικους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου, περισσότεροι ασθενείς στην ΕΕ θα έχουν τη δυνατότητα να πετύχουν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις για μεγαλύτερα χρονικά διαστήματα σε σύγκριση με τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές», επεσήμανε  η Monica Shaw, M.D., Senior Vice President και επικεφαλής Ευρωπαϊκών Αγορών στην Bristol Myers Squibb. 

«Λιγότεροι από τους μισούς αναιμικούς ασθενείς με χαμηλότερο βαθμό κινδύνου ΜΔΣ αποκρίνονται στους ερυθροποιητικούς παράγοντες, τη μοναδική μέχρι σήμερα θεραπευτική επιλογή, ενώ η διάμεση διάρκεια απόκρισης είναι μόλις 2 έτη. Βάσει των αποτελεσμάτων της μελέτης COMMANDS, η έγκριση του luspatercept, ως αρχική θεραπεία της αναιμίας ασθενών με μικρό-ενδιάμεσο κίνδυνο ΜΔΣ έρχεται να καλύψει σε ικανό βαθμό αυτό το πολυετές θεραπευτικό κενό βελτιώνοντας το ποσοστό, αλλά και τη διάρκεια απόκρισης των ασθενών και αποτελώντας, έτσι, ορόσημο στην αντιμετώπιση των ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου» δήλωσε o Ιωάννης Κοτσιανίδης, Καθηγητής Αιματολογίας Δ.Π.Θ., Διευθυντής, Αιματολογική Κλινική, Π.Γ.Ν. Αλεξανδρούπολης.

 Μελέτη Φάσης 3 COMMANDS

Το luspatercept έδειξε μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα σε σύγκριση με την εποετίνη άλφα, έναν παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA), στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης που αφορά την ανεξαρτησία από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων σε συνδυασμό με την αύξηση αιμοσφαιρίνης. Τα αποτελέσματα ασφάλειας ήταν αντίστοιχα με τα αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν σε προηγούμενες μελέτες σε ΜΔΣ και ήταν συμβατά με τα αναμενόμενα συμπτώματα στον συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών.

«Στο πεδίο της αντιμετώπισης των μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων χαμηλότερου κινδύνου, ελάχιστοι ασθενείς εμφανίζουν σταθερή ανταπόκριση σε παράγοντες διέγερσης της ερυθροποίησης, γεγονός που δημιουργεί μια κρίσιμη ανάγκη για πιο αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές με σκοπό την αντιμετώπιση της επιβάρυνσης της αναιμίας», δήλωσε ο Matteo Giovanni Della Porta, M.D., ερευνητής της μελέτης και επικεφαλής της Μονάδας Λευχαιμίας στο Αντικαρκινικό Κέντρο Humanitas στο Μιλάνο της Ιταλίας.