Έγκριση σε νέα αγωγή της Amgen για την χοληστερόλη

Την άδεια κυκλοφορίας του Εvolocumab, του πρώτου αναστολέα της προ-πρωτεΐνης κονβερτάσης σουμπτιλισίνης/κεξίνης τύπου 9 (PCSK9) ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, για τη θεραπεία ασθενών με μη ελεγχόμενη χοληστερόλη που έχουν ανάγκη επιπρόσθετης εντατικής μείωσης της χαμηλής πυκνότητας λιποπρωτεΐνης χοληστερόλης (LDL-C).
Όπως ανακοίνωσε η Amgen, το evolocumab είναι ένα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την PCSK9, μία πρωτεΐνη που μειώνει την ικανότητα του ήπατος να απομακρύνει την LDL-C, δηλαδή την “κακή” χοληστερόλη, από το αίμα.1 Η αυξημένη LDL-C είναι μία παθολογική κατάσταση της χοληστερόλης ή/και των λιπιδίων στο αίμα 2,3 και αναγνωρίζεται ως ένας μείζων παράγοντας κινδύνου για καρδιαγγειακή νόσο (CVD).4,5
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Evolocumab για:
– Τη θεραπεία ενηλίκων με πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία (ετερόζυγη οικογενή και μη οικογενή [HeFH]) ή μικτή δυσλιπιδαιμία, ως συμπλήρωμα της διατροφής: α) σε συνδυασμό με στατίνη ή με στατίνη και άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες σε ασθενείς που δεν μπορούν να επιτευχθούν οι στόχοι της LDL-C με τη μέγιστη ανεκτή δόση μίας στατίνης, ή β) ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες σε ασθενείς που παρουσιάζουν δυσανεξία στις στατίνες ή για τους οποίους αντενδείκνοται οι στατίνες.
– Τη θεραπεία ενηλίκων και εφήβων ηλικίας άνω των 12 ετών με ομόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HoFH) σε συνδυασμό με άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες.
Η επίδραση του Evolocumab στην καρδιαγγειακή νοσηρότητα και θνησιμότητα δεν έχει ακόμη προσδιοριστεί.
Περισσότεροι από το 60% των ασθενών υψηλού κινδύνου στην Ευρώπη εξακολουθούν να μην είναι σε θέση να μειώσουν επαρκώς τα επίπεδα της LDL-C με στατίνες ή άλλους επί του παρόντος εγκεκριμένους υπολιπιδαιμικούς παράγοντες. Μεταξύ των ασθενών πολύ υψηλού κινδύνου, το ποσοστό αυτό αυξάνεται σε άνω του 80%.6 Το κόστος υγειονομικής φροντίδας της CVD στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) είναι περίπου 106 δισεκατομμύρια Ευρώ ετησίως.7
“Είμαστε υπερήφανοι για το ότι η υπολιπιδαιμική φαρμακευτική αγωγή μας, το Evolocumab, είναι ο πρώτος αναστολέας της PCSK9 που εγκρίνεται από οποιαδήποτε ρυθμιστική υπηρεσία παγκοσμίως”, δήλωσε ο Sean E. Harper, M.D., εκτελεστικός αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen. “Η υψηλή LDL χοληστερόλη είναι ένα μείζον πρόβλημα υγείας παγκοσμίως και πολλοί ασθενείς δεν είναι σε θέση να ελέγξουν κατάλληλα την LDL χοληστερόλη τους με τη μέγιστη ανεκτή δόση μίας στατίνης ή δεν είναι σε θέση να πάρουν στατίνες λόγω δυσανεξίας ή αντενδείξεων. Είμαστε ενθουσιασμένοι για το ότι μπορούμε να διαθέσουμε αυτή τη νέα υπολιπιδαιμική φαρμακευτική αγωγή στους ασθενείς στην Ευρώπη”.
Μία ομάδα ασθενών υψηλού κινδύνου περιλαμβάνει εκείνους τους ασθενείς με οικογενή υπερχοληστερολαιμία (FH), μία κληρονομική πάθηση η οποία προκαλείται από γενετικές μεταλλάξεις που οδηγούν σε υψηλά επίπεδα LDL-C σε νεαρή ηλικία.8 Εκτιμάται ότι λιγότερα από το 1% των ατόμων με FH (ετερόζυγη μορφή και ομόζυγη μορφή) διαγιγνώσκονται στις περισσότερες χώρες.9
“Πολλοί ασθενείς που λαμβάνουν υπολιπιδαιμικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων με οικογενή υπερχοληστερολαιμία, εξακολουθούν να αντιμετωπίζουν μεγάλες δυσκολίες στον έλεγχο των επιπέδων της LDL χοληστερόλης τους”, δήλωσε ο John J.P. Kastelein, Καθηγητής Ιατρικής και Πρόεδρος του Τμήματος Αγγειακής Ιατρικής στο Ακαδημαϊκό Ιατρικό Κέντρο (AMC) του Πανεπιστημίου του Άμστερνταμ. “Ως το πρώτο μίας νέας κατηγορίας φαρμάκων στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το evolocumab θα προσφέρει στους γιατρούς μία σημαντική και καινοτόμο θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με μη ελεγχόμενη χοληστερόλη που έχουν ανάγκη επιπρόσθετης μείωσης της LDL χοληστερόλης τους”.
Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή παρέχει μία κεντρική άδεια κυκλοφορίας με ενοποιημένη επισήμανση στις 28 χώρες-μέλη της ΕΕ. Η Νορβηγία, η Ισλανδία και το Λιχτενστάιν, ως μέλη του Ευρωπαϊκού Οικονομικού Χώρου (ΕΟΧ), θα λάβουν αντίστοιχες αποφάσεις στη βάση της απόφασης της Ευρωπαϊκής Επιτροπής.

Σχετικά με το evolocumab
Το evolocumab είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την προπρωτεΐνη κονβερτάσης σουμπτιλισίνης/κεξίνης τύπου 9 (PCSK9).1 Η PCSK9 είναι μία πρωτεΐνη που στοχεύει τους υποδοχείς LDL για την αποδόμησή τους και κατά συνέπεια μειώνει την ικανότητα του ήπατος να απομακρύνει την LDL-C, δηλαδή την “κακή” χοληστερόλη, από το αίμα.10 Το evolocumab, το οποίο αναπτύχθηκε από επιστήμονες της Amgen, έχει σχεδιαστεί για να προσδένεται στην PCSK9 και να αναστέλλει την πρόσδεση της PCSK9 στους υποδοχείς LDL στην επιφάνεια του ήπατος. Η απουσία της PCSK9 σημαίνει ότι υπάρχουν περισσότεροι υποδοχείς LDL στην επιφάνεια του ήπατος για την απομάκρυνση της LDL-C από το αίμα.
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχουν κατ’ αρχήν εγκρίνει τη χρήση της εμπορικής ονομασίας του evolocumab.

Σχετικά με την Amgen Cardiovascular
Εκμεταλλευόμενη περισσότερες από τρεις δεκαετίες πείρας στην ανάπτυξη βιοτεχνολογικών φαρμάκων για ασθενείς με σοβαρά νοσήματα, η Amgen έχει δεσμευτεί στην απάντηση σημαντικών επιστημονικών ερωτημάτων για την προώθηση της φροντίδας και τη βελτίωση της ζωής των ασθενών με καρδιαγγειακή νόσο, την κυρίαρχη αιτία νοσηρότητας και θνησιμότητας παγκοσμίως.11 Η έρευνα της Amgen στην καρδιαγγειακή νόσο, καθώς και στις δυνητικές θεραπευτικές επιλογές, είναι μέρος μίας αυξανόμενης εξειδίκευσης της Amgen που χρησιμοποιεί τη γενετική του ανθρώπου για την ταυτοποίηση και την επικύρωση συγκεκριμένων φαρμακευτικών στόχων. Μέσα από τις δικές της προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης, καθώς και μέσω συνεργασιών, η Amgen οικοδομεί ένα εύρωστο χαρτοφυλάκιο υπό ανάπτυξη προϊόντων, αποτελούμενο από πολλά ερευνητικά μόρια, σε μία προσπάθεια καταπολέμησης σοβαρών ασθενειών για τις οποίες δεν υπάρχει επαρκής θεραπευτική αντιμετώπιση, όπως η υψηλή χοληστερόλη και η καρδιακή ανεπάρκεια.

Σχετικά με την Amgen
Η Amgen, παραμένοντας πιστή στη δέσμευσή της να αξιοποιεί στο έπακρο τη δυναμική της βιοτεχνολογίας, διερευνώντας τα πολύπλοκα μονοπάτια της νόσου στους ασθενείς που πάσχουν από σοβαρές ασθένειες, εστιάζεται στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη, την παραγωγή και διάθεση καινοτόμων θεραπειών. Η προσέγγιση αυτή, με γνώμονα τη χρήση εργαλείων όπως η προηγμένη ανθρώπινη γενετική, στοχεύει στη διαλεύκανση της πολυπλοκότητας της νόσου και την κατανόηση των βασικών αρχών της ανθρώπινης βιολογίας.
Η Amgen, επικεντρώνεται σε θεραπευτικές περιοχές όπου εντοπίζεται ακάλυπτη ιατρική ανάγκη, αξιοποιώντας την πολύχρονη εξειδίκευση και βαθιά γνώση της παραγωγής βιολογικών φαρμάκων προς όφελος της βελτίωσης της ζωής των ασθενών. Πρωτοπόρος στο χώρο της βιοτεχνολογίας και της έρευνας από το 1980, η Amgen αποτελεί σήμερα την μεγαλύτερη ανεξάρτητη εταιρεία βιοτεχνολογίας παγκοσμίως, με θεραπείες που έχουν βοηθήσει εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο, αναπτύσσοντας παράλληλα ένα από τα πιο πρωτοποριακά χαρτοφυλάκια νέων μορίων στη βιοφαρμακευτική βιομηχανία με δυναμική να οδηγήσουν σε νέες, επαναστατικές θεραπευτικές προσεγγίσεις στην μελλοντική αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών.