Έγκριση σε θεραπεία της CSL Behring για την αιμορροφιλία B στην Ε.Ε.

Έγκριση στο IDELVION (albutrepenonacog alfa), την καινοτόμο ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη με την τεχνολογία σύντηξης λευκωματίνης, η οποία αποτελεί προϊόν σύνδεσης ανασυνδυασμένου παράγοντα πήξης ΙΧ με ανασυνδυασμένη λευκωματίνη για την θεραπευτική αντιμετώπιση και την προφύλαξη από αιμορραγία των ασθενών με αιμορροφιλία B (συγγενής έλλειψη παράγοντα IX) χορήγησε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή στη φαρμακευτική επιχείρηση CSL Behring.
Σύμφωνα με ανακοίνωση της εταιρείας, το IDELVION μπορεί να χορηγηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες (παιδιά και ενηλίκους). Tο θεραπευτικό του σχήμα σε παιδιά και ενήλικες περιλαμβάνει προφύλαξη για τον εκμηδενισμό ή τη μείωση της συχνότητας των αιμορραγικών επεισοδίων, τη χορήγηση on demand, καθώς και την πρόληψη της περιεγχειριτικής αιμορραγίας.
Το IDELVION παρέχει προστασία υψηλού επιπέδου διατηρώντας τη δραστικότητα του παράγοντα ΙΧ σε ποσοστό άνω του 5% στην πλειονότητα των ασθενών επί 14 ημέρες. Ως αποτέλεσμα, σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, μπορεί να μεσολαβεί διάστημα έως και 14 ημερών μεταξύ των εγχύσεων και να επιτυγχάνεται άριστη πρόληψη της αιμορραγίας. Με αυτόν τον τρόπο μειώνεται επίσης ο μηνιαίος αριθμός μονάδων παράγοντα ΙΧ που απαιτούνται για την προφυλακτική θεραπεία.
Η Elena Santagostino, M.D., Ph.D., Καθηγήτρια Κλινικής και Πειραματικής Αιματολογίας της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Μιλάνου / Νοσοκομείο IRCCS Maggiore και επικεφαλής ερευνήτρια στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης PROLONG-9FP, δήλωσε: «Παρέχοντας δυνατότητα χορήγησης ανά 14 ημέρες, το IDELVION βοηθά τους ασθενείς να διατηρούν υψηλότερα επίπεδα του παράγοντα IX επί μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, προσφέροντάς τους μεγαλύτερη ελευθερία σε σχέση με τις συχνές εγχύσεις που απαιτούνταν μέχρι σήμερα. Αυτό είναι ένα σημαντικό στοιχείο για τους ασθενείς μου που έχουν ανάγκη προφυλακτικής θεραπείας αλλά δεν επιθυμούν να διαταράσσονται οι καθημερινές τους δραστηριότητες από τη θεραπεία».
Η έγκριση του IDELVION βασίζεται στα αποτελέσματα του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης PROLONG-9FP. Το PROLONG-9FP περιλαμβάνει ανοικτές, πολυκεντρικές μελέτες Φάσης Ι έως Φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του IDELVION σε παιδιά και ενηλίκους (ηλικίας 1 έως 61 ετών) με σοβαρή αιμορροφιλία B (επίπεδα παράγοντα IX ≤ 2%).
Ο Dr. Andrew Cuthbertson, Επικεφαλής Επιστημονικός Υπεύθυνος και Διευθυντής Έρευνας και Ανάπτυξης της CSL Limited, δήλωσε: «Το IDELVION παρέχει άριστο έλεγχο της αιμορραγικής διάθεσης μέσω της διατήρησης των επιπέδων δραστηριότητας του παράγοντα IX άνω του 5% επί παρατεταμένο χρονικό διάστημα. Το IDELVION ανταποκρίνεται στο όραμα της CSL για ανάπτυξη και παροχή καινοτόμων ειδικών βιολογικών θεραπειών που οι ασθενείς χρειάζονται και επιθυμούν, ένα όραμα που φέτος συμπληρώνει 100 χρόνια. Ανυπομονούμε να φέρουμε το IDELVION στην ευρωπαϊκή αγορά και είμαστε ιδιαίτερα ενθουσιασμένοι από τις θετικές επιπτώσεις που μπορεί να έχει αυτή η θεραπεία στη ζωή των ασθενών με αιμορροφιλία B, καθώς μπαίνουμε στο δεύτερο αιώνα ζωής της εταιρείας μας».
Το IDELVION θα κυκλοφορήσει στις Ευρωπαϊκές αγορές τους επόμενους μήνες.
Σχετικά με την Αιμορροφιλία B H Aιμορροφιλία B είναι μια συγγενής αιμορραγική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια ή μειωμένη δραστικότητα του παράγοντα IX. Σχεδόν όλοι οι προσβεβλημένοι ασθενείς είναι άρρενες. Τα άτομα με αιμορροφιλία Β είναι δυνατόν να εμφανίζουν παρατεταμένη ή αυτόματη αιμορραγία, ιδίως στους μύες, στις αρθρώσεις ή στα εσωτερικά όργανα. Περισσότερα από 10.000 άτομα σε όλη την Ευρώπη πάσχουν από Αιμορροφιλία Β σύμφωνα με την European Hemophilia Consortium.

Σχετικά με το PROLONG-9FP
Tα δεδομένα από το πρόγραμμα PROLONG-9FP έδειξαν μηδενικά διάμεσα ετησιοποιημένα ποσοστά αυτόματης αιμορραγίας (AsBR) και επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα IX άνω του 5% στην πλειονότητα των ασθενών που λαμβάνουν IDELVION ως προφυλακτική θεραπεία. Σύμφωνα με την Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας, οι ασθενείς με επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα IX μεταξύ 5% και 50% θεωρούνται ότι πάσχουν από ήπια αιμορροφιλία. Αυτό το αποτέλεσμα επιτεύχθηκε τόσο με τη χορήγηση του IDELVION ανά 14 ημέρες, όσο και με τη χορήγηση ανά 7 ημέρες. Tα δεδομένα από τη θεραπευτική αντιμετώπιση on demand έδειξαν ότι 94% των αιμορραγιών ελέγχθηκαν με μία έγχυση, ενώ 99% ελέγχθηκαν με μία ή δύο εγχύσεις. Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια κατά τις κλινικές μελέτες ήταν η κεφαλαλγία. Τα δεδομένα του προγράμματος PROLONG-9FP δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στο περιοδικό Blood που εκδίδει η Αμερικανική Εταιρεία Αιματολογίας.

Σχετικά με το IDELVION
Το IDELVION, albutrepenonacog alfa, ενδείκνυται για παιδιά και ενηλίκους με αιμορροφιλία B (συγγενής έλλειψη παράγοντα IX) για τη θεραπευτική αντιμετώπιση και την προφύλαξη από αιμορραγία.
Tο θεραπευτικό του σχήμα σε παιδιά & ενήλικες περιλαμβάνει προφύλαξη για τον εκμηδενισμό ή τη μείωση της συχνότητας των αιμορραγικών επεισοδίων, τη χορήγηση on demand, καθώς και την πρόληψη της περιεγχειριτικής αιμορραγίας. Το IDELVION δεν ενδείκνυται για την επαγωγή ανοσιακής ανοχής σε ασθενείς με αιμορροφιλία B. Το IDELVION αντενδείκνυται σε ασθενείς που έχουν υπερευαισθησία στο προϊόν ή στα συστατικά του. Η CSL Behring σχεδίασε το IDELVION με στόχο την παράταση του χρόνου ημίσειας ζωής του ανασυνδυασμένου παράγοντα IX μέσω σύντηξης με ανασυνδυασμένη λευκωματίνη. Η CSL Behring επέλεξε την ανασυνδυασμένη λευκωματίνη λόγω του μεγάλου φυσιολογικού χρόνου ημίσειας ζωής. Επιπλέον, έχει διαπιστωθεί ότι η ανασυνδυασμένη λευκωματίνη διαθέτει ικανοποιητικό προφίλ ανοχής, χαμηλό δυναμικό ανοσογονικότητας και ευρέως γνωστό μηχανισμό κάθαρσης.
Το IDELVION έχει επίσης εγκριθεί στις ΗΠΑ και στον Καναδά. Οι Ρυθμιστικές Αρχές της Αυστραλίας, της Ελβετίας και της Ιαπωνίας εξετάζουν επί του παρόντος τις αιτήσεις αδειοδότησης της CSL Behring για το IDELVION.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το IDELVION ως ορφανό φαρμακευτικό προϊόν – που έχει ως στόχο την ασφαλή και αποτελεσματική θεραπευτική αντιμετώπιση, πρόληψη ή διάγνωση μιας σπάνιας νόσου που είναι απειλητική για τη ζωή ή προκαλεί χρόνια αναπηρία σε περισσότερα από 5 άτομα ανά 10.000 πληθυσμού σε όλη την Ευρώπη. Ως ορφανό φαρμακευτικό προϊον, στο IDELVION έχει χορηγηθεί αποκλειστικότητα στην αγορά επί 10 έτη στην Ευρωπαϊκή Ένωση.