Έγκριση της Ε.Ε. στο blinatumomab της Amgen

Ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) την άδεια κυκλοφορίας υπό όρους για το blinatumomab για τη θεραπεία ενηλίκων με αρνητική στο χρωμόσωμα Philadelphia (Ph-), υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική, πρόδρομη Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ).
Σύμφωνα με την Amgen, η ΟΛΛ είναι ένας σπάνιος και ταχέως εξελισσόμενος καρκίνος του αίματος και του μυελού των οστών. Για ενηλίκους με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΟΛΛ, η διάμεση συνολική επιβίωση είναι μόλις τρεις έως πέντε μήνες. Εκτιμάται ότι η επίπτωση Ph- υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής πρόδρομης Β ΟΛΛ στους ενηλίκους στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) είναι περίπου 900 ασθενείς ανά έτος.
«Είμαστε ικανοποιημένοι για το ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την άδεια κυκλοφορίας υπό όρους για το blinatumomab», δήλωσε ο Sean E. Harper, M.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen. «Το blinatumomab έχει επιδείξει αποτελεσματικότητα στη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής ΟΛΛ, μιας πολύ δύσκολα αντιμετωπίσιμης νόσου, για την οποία οι ασθενείς είχαν ιστορικά περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Αυτή η έγκριση αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό ορόσημο στην έρευνα της ανοσοθεραπείας. Το blinatumomab είναι η πρώτη κλινική επικύρωση της πλατφόρμας BiTE®, μιας νέας και καινοτόμου προσέγγισης που βοηθά το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του οργανισμού στην καταπολέμηση του καρκίνου.»
Η έγκριση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους για το blinatumomab βασίζεται στα αποτελέσματα δύο μελετών Φάσης 2, της μελέτης ‘211 και της μελέτης ‘206. Στην εγκριτική μελέτη ‘211, στο 42,9% των ασθενών επιτεύχθηκε πλήρης ύφεση (CR) ή CR με μερική αιματολογική αποκατάσταση (CRh*) με τη μονοθεραπεία με blinatumomab.
Οι πιο σοβαρές ανεπιθύμητες αντιδράσεις που εμφανίστηκαν κατά τη διάρκεια της θεραπείας με blinatumomab στην εγκριτική μελέτη ‘211 περιελάμβαναν λοιμώξεις, νευρολογικά συμβάντα, ουδετεροπενία/εμπύρετη ουδετεροπενία, σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών και σύνδρομο λύσης του όγκου.
«Δοκιμάσαμε το blinatumomab στην ΟΛΛ, την πιο επιθετική κακοήθεια Β-κυττάρων που γνωρίζουμε, και παρατηρήσαμε ένα κλινικά σημαντικό ποσοστό ύφεσης», δήλωσε ο Max S. Topp, M.D., Καθηγητής, Νοσοκομείο Wuerzburg, Γερμανία. «Πρόκειται για το πρώτο μεγάλο βήμα προόδου σε περισσότερες από δύο δεκαετίες για τους ασθενείς με αυτόν τον δύσκολα αντιμετωπίσιμο τύπο καρκίνου.»
«Η πρόγνωση για τους ενηλίκους ασθενείς με ΟΛΛ που είναι ανθεκτικοί σε θεραπεία ή εμφανίζουν υποτροπή είναι πτωχή και το blinatumomab αποτελεί μια νέα θεραπευτική επιλογή για αυτούς τους ασθενείς», δήλωσε ο Hervé Dombret, M.D., Καθηγητής, Πανεπιστήμιο Παρισιού, Νοσοκομείο Saint Louis, Παρίσι. «Είναι σημαντικό για τους γιατρούς και τους ασθενείς να έχουν περισσότερες επιλογές θεραπείας σε αυτή την οξεία μορφή λευχαιμίας.»
Η έγκριση από την EC διασφαλίζει κεντρική άδεια κυκλοφορίας υπό όρους με ενοποιημένη επισήμανση στις 28 χώρες-μέλη της ΕΕ. Η Νορβηγία, η Ισλανδία και το Λιχτενστάιν, ως μέλη του Ευρωπαϊκού Οικονομικού Χώρου (ΕΟΧ), θα λάβουν αντίστοιχες αποφάσεις με βάση την απόφαση της EC. Η άδεια κυκλοφορίας υπό όρους απαιτεί ανανέωση της άδειας σε ετήσια βάση και θα μετατραπεί σε πλήρη πρότυπη άδεια κυκλοφορίας μετά την εκπλήρωση των μετεγκριτικών δεσμεύσεων.
Στο blinatumomab αποδόθηκε χαρακτηρισμός «ορφανού φαρμάκου» από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων το 2009 για τη θεραπεία της ΟΛΛ.

Σχετικά με το blinatumomab
Το blinatumomab είναι ένα παρασκεύασμα CD19/CD3-αμφιειδικού αντισώματος στρατολόγησης Τ-κυττάρων (BiTE®), το οποίο συνδέεται ειδικά στο CD19 που εκφράζεται στην επιφάνεια των κυττάρων με προέλευση Β-κυτταρικής σειράς και στο CD3 που εκφράζεται στην επιφάνεια των Τ-κυττάρων. Το blinatumomab έλαβε τους χαρακτηρισμούς της «επαναστατικής θεραπείας» και «αναθεώρησης κατά προτεραιότητα» από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και είναι πλέον εγκεκριμένο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της Ph- υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής, πρόδρομης Β ΟΛΛ. Αυτή η ένδειξη έλαβε εσπευσμένη έγκριση. Η συνέχιση της έγκρισης για αυτή την ένδειξη μπορεί να εξαρτηθεί από την επικύρωση του κλινικού οφέλους σε επακόλουθες μελέτες.