Έγκριση του Kymriah από το NICE

Το βρετανικό ινστιτούτο αξιολόγησης των φαρμάκων NICE εξέδωσε τις τελικές αποφάσεις του για την πρωτοποριακή CAR-T θεραπεία Kymriah, συστήνοντάς τη σε άτομα ηλικίας κάτω των 25 ετών με λεμφοβλαστική λευχαιμία.

Η νέα θεραπεία θα είναι διαθέσιμη σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 25 ετών που δεν έχουν ανταποκριθεί στην τρέχουσα θεραπεία ή έχουν υποτροπιάσει μετά από μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Εκτιμάται ότι περίπου 25-30 άτομα θα είναι επιλέξιμα για θεραπεία με το Kymriah κάθε χρόνο στην Αγγλία και αναπτύσσεται μια εξειδικευμένη υπηρεσία στο βρετανικό ΕΣΥ για τη διαχείριση της πρόσβασης στη νέα θεραπεία.

Τα νοσοκομεία που θα παρέχουν θεραπεία CAR-T πρέπει να ολοκληρώσουν μια διεθνή διαδικασία διαπίστευσης. Στην Αγγλία, τα πρώτα νοσοκομεία που υποβάλλονται σε αυτή τη διαδικασία βρίσκονται στο Λονδίνο, το Μάντσεστερ και το Νιουκάσλ. Αν όλα εξελιχθούν, αυτά τα νοσοκομεία θα μπορούσαν να προσφέρουν τις πρώτες θεραπείες σε διάστημα μερικών εβδομάδων.

Η CAR-T θεραπεία περιλαμβάνει τη λήψη κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενή, την κατάλληλη τροποποίησή τους γενετικά και την επανατοποθέτησή τους στον ασθενή, ώστε να καταπολεμηθούν τα καρκινικά κύτταρα!

Πρόκειται για μία πανάκριβη θεραπεία, το αρχικό κόστος της οποίας ξεπερνά τις 350.000 ευρώ! Όμως, το Σεπτέμβριο, το βρετανικό ΕΣΥ κατέληξε σε εμπορική συμφωνία με τη Novartis, ανοίγοντας το δρόμο για την προσφορά της στους ασθενείς.

Το Kymriah είναι επίσης εγκεκριμένο στην Ευρώπη για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο μεγάλο λέμφωμα των κυττάρων Β (DLBCL), αλλά η αρχική εκτίμηση από το NICE ήταν αρνητική. Το Ινστιτούτο κατέληξε στο συμπέρασμα ότι δεν είναι οικονομικά αποδοτικό για χρηματοδότηση από το Ταμείο για τα Φάρμακα του Καρκίνου (CDF).

Το βασικό πρόβλημα είναι το γεγονός ότι δεν υπάρχουν στοιχεία που να συγκρίνουν το Kymriah με τη χημειοθεραπεία, που είναι η συνηθέστερη θεραπεία που χρησιμοποιείται σήμερα, καθιστώντας δύσκολο τον προσδιορισμό των ακριβών οφελών της θεραπείας, δήλωσε το NICE.

Από την πλευρά της, η Novartis τόνισε ότι συνεχίζει να «συνεργάζεται στενά με το NICE και το NHS για την παροχή πρόσβασης σε ενήλικες ασθενείς με αυτή τη μορφή λεμφώματος, που αποτελεί το συνηθέστερο λέμφωμα μη Hodgkin, όπου υπάρχει επίσης μεγάλο θεραπευτικό κενό για ασθενείς οι οποίοι έχουν υποτροπιάσει και δεν έχουν άλλες θεραπευτικές επιλογές».