Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το νέο σχήμα υψηλής δόσης του nusinersen, προσφέροντας μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για άτομα με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Η απόφαση βασίζεται σε νέα κλινικά δεδομένα που δείχνουν βελτιωμένη αποτελεσματικότητα και σταθερό προφίλ ασφάλειας.

Πρόκειτια για νέα θεραπευτική επιλογή για τη συχνότερη μορφή SMA. Ειδικότερα, η Biogen ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το σχήμα υψηλής δόσης του nusinersen για τη θεραπεία της 5q SMA, της μορφής που αφορά περίπου το 95% των περιστατικών. Η άδεια κυκλοφορίας επικαιροποιήθηκε ώστε να περιλαμβάνει τις νέες δόσεις των 50 mg και 28 mg, οι οποίες χορηγούνται ενδορραχιαία από εξειδικευμένους επαγγελματίες υγείας.

Το νέο θεραπευτικό σχήμα περιλαμβάνει δύο δόσεις φόρτισης των 50 mg με διαφορά 14 ημερών και στη συνέχεια δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Για όσους ήδη λαμβάνουν τη δόση των 12 mg, η μετάβαση γίνεται με μία δόση των 50 mg πριν από την έναρξη του νέου προγράμματος συντήρησης.

Τα δεδομένα της μελέτης DEVOTE

Η έγκριση στηρίχθηκε στα αποτελέσματα της μελέτης DEVOTE Φάσης 2/3, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του νέου σχήματος. Η βασική κοόρτη της μελέτης έδειξε ότι βρέφη με συμπτωματική SMA που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία παρουσίασαν σημαντικές βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία, όπως αυτή μετρήθηκε με τη δοκιμασία CHOP-INTEND. Η μέση διαφορά των 26,19 βαθμών σε σύγκριση με ομάδα εικονικού φαρμάκου υπογραμμίζει την κλινική σημασία της νέας δοσολογίας. Βελτιώσεις καταγράφηκαν και σε μεγαλύτερους ασθενείς που μετέβησαν από το χαμηλότερο σχήμα δόσης. Στην κοόρτη ανοιχτής παρακολούθησης, οι συμμετέχοντες παρουσίασαν μέση αύξηση 1,8 βαθμών στη Διευρυμένη Κλίμακα Λειτουργικής Κινητικότητας του Hammersmith έως την Ημέρα 302.

Σχόλια ειδικών και σημασία της έγκρισης
Η Priya Singhal, επικεφαλής του τμήματος Ανάπτυξης της Biogen, τόνισε ότι το nusinersen έχει ήδη χορηγηθεί σε περισσότερους από 10.000 ασθενείς παγκοσμίως  από το 2017 και αποτελεί θεμέλιο στη θεραπεία της SMA. Η νέα υψηλή δόση αναπτύχθηκε για να ανταποκριθεί στις εξελισσόμενες ανάγκες των ασθενών και αναμένεται να ενισχύσει περαιτέρω τις θεραπευτικές δυνατότητες.

Ο καθηγητής Παιδιατρικής Νευρολογίας Eugenio Mercuri σημείωσε ότι τα δεδομένα της DEVOTE δείχνουν πως η νέα δοσολογία μπορεί να προσφέρει ουσιαστικά κλινικά οφέλη, με προφίλ ασφάλειας αντίστοιχο της καθιερωμένης δόσης των 12 mg. Η έγκριση θεωρείται σημαντικό βήμα για την αντιμετώπιση των προκλήσεων που παραμένουν στη θεραπεία της SMA.

Ασφάλεια και επόμενα βήματα

Το σχήμα υψηλής δόσης ήταν γενικά καλά ανεκτό, ενώ οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες περιλάμβαναν πνευμονία, COVID-19, πνευμονία από εισρόφηση και δυσθρεψία. Δεν εντοπίστηκαν νέα ζητήματα ασφάλειας στη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης.

Η επικαιροποιημένη Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος θα δημοσιευθεί στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Το νέο σχήμα έχει εγκριθεί ήδη στην Ιαπωνία και βρίσκεται υπό αξιολόγηση από τον FDA, με απόφαση που αναμένεται έως τις 3 Απριλίου 2026.