Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση του συνδρόμου Wiskott-Aldrich (WAS). Είναι μια σπάνια και σοβαρή κληρονομική ανοσοανεπάρκεια, που επηρεάζει κυρίως τα αγόρια.

Το σπάνιο αυτό σύνδρομο οφείλεται σε μετάλλαξη στο γονίδιο WAS, που επηρεάζει τα κύτταρα του αίματος και την ικανότητα πήξης του αίματος. Το εν λόγω γονίδιο κωδικοποιεί την πρωτεΐνη WASp. Η έλλειψη αυτής της πρωτεΐνης εμποδίζει την κανονική κίνηση και λειτουργία των κυττάρων του ανοσοποιητικού.

Κληρονομείται με φυλοσύνδετο υπολειπόμενο τρόπο (Χ-linked), πράγμα που σημαίνει ότι οι μητέρες είναι συνήθως φορείς και η νόσος εκδηλώνεται σχεδόν αποκλειστικά στα αγόρια. Η νόσος εκδηλώνεται συνήθως κατά τον πρώτο χρόνο της ζωής με τα εξής συμπτώματα: 

• Αιμορραγική διάθεση: Λόγω της θρομβοκυτταροπενίας (χαμηλά αιμοπετάλια), εμφανίζονται συχνά μώλωπες, πετέχειες (μικρά κόκκινα στίγματα στο δέρμα), ρινορραγίες ή αιματηρή διάρροια.
• Έκζεμα: Επίμονο και συχνά σοβαρό δερματικό εξάνθημα.
• Επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις: Αυξημένη ευπάθεια σε βακτηριακές, ιογενείς και μυκητιασικές λοιμώξεις, όπως ωτίτιδα, πνευμονία και ιγμορίτιδα.

Η νέα θεραπεία ενδείκνυται για παιδιά έξι μηνών και άνω και ενήλικες με WAS που έχουν μετάλλαξη στο γονίδιο WAS και για τους οποίους η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων είναι κατάλληλη και δεν υπάρχει διαθέσιμος κατάλληλος δότης βλαστικών κυττάρων, που να ταιριάζει με το ανθρώπινο λευκοκυταρικό αντιγόνο (HLA).