Ένταξη πραγματικών κλινικών δεδομένων στην αξιολόγηση ΗΤΑ

Η σημασία της λήψης αποφάσεων, βασισμένων σε πραγματικά κλινικά δεδομένα (Real World Evidence-RWE) έρχεται στο επίκεντρο της συζήτησης, τη στιγμή που η λειτουργία της νεοσύστατης Επιτροπής ΗΤΑ για την καινοτομία και τον τρόπο αποζημίωσης των νέων θεραπειών είναι υπό διαμόρφωση, αλλά και το τοπίο της φαρμακευτικής πολιτικής εξαιρετικά ρευστό.

Σε πρόσφατο ετήσιο συνέδριο ΗΤΑ που έγινε στην Αθήνα, αρκετοί ομιλητές εστίασαν μεταξύ άλλων στα δεδομένα RWE, με αναφορές στην εμπειρία άλλων χωρών, οι οποίες συμπεριλαμβάνουν τα δεδομένα RWE στην αξιολόγηση ΗΤΑ. Στην Γερμανία για παράδειγμα, όπως τονίστηκε, από κοινού η κυβέρνηση και η φαρμακευτική βιομηχανία κατανοούν πλέον ολοένα και περισσότερο τη σημασία των δεδομένων που λαμβάνονται μετά την ολοκλήρωση των κλινικών μελετών και κατά τη διάρκεια της συνήθους κλινικής πρακτικής.  Δεδομένα τα οποία μπορούν να διαμορφώσουν καλύτερες και πιο ωφέλιμες στρατηγικές στα Συστήματα Υγείας, τόσο για τους ίδιους τους ασθενείς, όσο και προς την κατεύθυνση της εξοικονόμησης πόρων.

«Τα RWΕ είναι πράγματι πολύ σημαντικά σε μια αξιολόγηση ΗΤΑ, γιατί μας δείχνουν τι συμβαίνει από κλινικής -αλλά ενίοτε και από οικονομικής- πλευράς, όταν οι ασθενείς λαμβάνουν τη θεραπεία έξω από το αυστηρά ελεγχόμενο περιβάλλον μιας κλινικής μελέτης», επισημαίνει η κα. Μυρσίνη Ουζουνέλλη, γιατρός και CEO της εταιρείας MYO Health (www.myohealth.eu),  η οποία εξειδικεύεται στην κατάρτιση φακέλων-μελετών ΗΤΑ. Συνεχίζοντας, η κα Ουζουνέλλη εξηγεί ότι: «Τα RWΕ συμπληρώνουν τα στοιχεία που προκύπτουν από τις τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες κλινικές μελέτες και μας δίνουν πολύτιμες πληροφορίες για ομάδες ασθενών, που μπορεί να μην εκπροσωπούνται στις κλινικές μελέτες εξαιτίας των αυστηρών κριτηρίων επιλογής που συνήθως τις διέπουν, πχ για ασθενείς με συγκεκριμένες ή πολλαπλές συννοσηρότητες, ασθενείς που λαμβάνουν και άλλα σκευάσματα, ή που ανήκουν σε ηλικιακές ομάδες που πιθανόν εξαιρούνταν από την μελέτη, κλπ».

Πολλές ευρωπαϊκές χώρες έχουν προχωρήσει στην δημιουργία μεγάλων βάσεων RWE, που στηρίζονται σε συνδυαστική ανάλυση στοιχείων από μητρώα ασθενών, διαγνωστικά και θεραπευτικά πρωτόκολλα, κλινικές μελέτες και ηλεκτρονικούς φακέλους ασθενών. Στοιχεία τα οποία αξιολογεί και αξιοποιεί σε κεντρικό επίπεδο τo Ευρωπαϊκό δίκτυο EUnetHTA, προκειμένου να εξάγει συμπεράσματα για τα κλινικά δεδομένα, ενώ αφήνει τα υπόλοιπα -κυρίως τα οικονομικά στοιχεία- να εξεταστούν σε τοπικό επίπεδο από τις Επιτροπές ΗΤΑ κάθε χώρας.

Η Ελλάδα, όπως δήλωσε πρόσφατα και η ηγεσία του Υπουργείου Υγείας, φιλοδοξεί να συμμετάσχει ενεργά στις διαδικασίες του EUnetHTA, μέσω τη δημιουργίας αντίστοιχης τεχνολογίας ανάλυσης πραγματικών δεδομένων RWE. Πόσο εφικτό, όμως, είναι αυτό; Η CEO της ΜΥΟ Health αναφέρει: «Η ΕUnetHTA σωστά θωρεί ότι τα κλινικά της δεδομένα θα μπορούν να έχουν εφαρμογή σε όλες τις χώρες, χωρίς να είναι απαραίτητη η προσαρμογή τους σε εθνικό επίπεδο. Ακόμα και στους φακέλους που κατατίθενται στις ΗΠΑ, για να καταλάβετε, γίνονται αποδεκτά κάποια στοιχεία RWE που έχουν συλλεγεί σε χώρες της Ευρώπης. Πόσο μάλλον λοιπόν στην Ελλάδα. Ασφαλώς και θα πρέπει να γίνονται και εδώ αποδεκτά τέτοια στοιχεία. Όσον αφορά, όμως, τα οικονομικά στοιχεία RWΕ, τα οποία κυρίως αφορούν την συχνότητα χρήσης υπηρεσιών/προϊόντων υγείας και το κόστος αυτών, αυτά δεν είναι εξίσου μεταβιβάσιμα από χώρα σε χώρα.  Είναι πολύ σημαντικό, λοιπόν, να αποκτήσει η Ελλάδα, πρόσβαση σε τέτοιου είδους RWΕ πληροφορίες, εάν θέλει να έχει ένα αξιόπιστο σύστημα ΗΤΑ και πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμα φάρμακα, χωρίς τα αυστηρά οριζόντια μέτρα που αναγκάζεται να χρησιμοποιεί αυτή τη στιγμή, τα οποία γονατίζουν τις εταιρίες του χώρου, απειλώντας την εισαγωγή καινοτομίας στην χώρα».

Πόσο έτοιμη είναι, όμως, η Ελλάδα να συμμετάσχει σε αυτές τις διαδικασίες; Ο δρόμος είναι μακρύς. Οι προσπάθειες να αξιοποιηθούν τα στοιχεία των ηλεκτρονικών φακέλων ασθενών από την ΗΔΙΚΑ και να καταρτιστούν μητρώα ασθενών βρίσκονται ακόμη στα σπάργανα, καθώς τα ολοκληρωμένα μητρώα σήμερα, είναι μόλις δύο. Αυτό της ηπατίτιδας και της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας. Όσο για τα θεραπευτικά πρωτόκολλα; Αυτή τη στιγμή δεν ξεπερνούν τα 60. Όπως επισημαίνει η κα.Ουζουνέλλη, «στους φακέλους ΗΤΑ που καταθέτουμε στις ΗΠΑ χρησιμοποιούμε ανελλιπώς RWΕ εδώ και χρόνια, είτε από δημοσιευμένες πηγές, είτε δεδομένα που συλλέγουμε εμείς οι ίδιοι αναπτύσσοντας για τις ανάγκες των έργων κλινικούς αλγόριθμους και εφαρμόζοντας τους σε βάσεις δεδομένων που περιέχουν στοιχεία από εκατομμύρια ανωνυμοποιημένους ηλεκτρονικούς φακέλους ασθενών. Συλλέγουμε έτσι πρωτογενή στοιχεία RWE που μας δίνουν πολύτιμες πληροφορίες για το ΗΤΑ, όπως στοιχεία νοσηλειών, τον αριθμό ή την συχνότητα επισκέψεων σε επείγοντα ή εξωτερικά ιατρεία, τη συχνότητα επιπλοκών, τις συγκεκριμένες ιατρικές παρεμβάσεις που γίνονται για την αντιμετώπιση τους και το κόστος αυτών, τη μέση διάρκεια νοσηλείας, τη χρήση ΜΕΘ κλπ».

Τέτοια στοιχεία RWE, όπως επισημαίνει η κα.Ουζουνέλλη, είναι υψηλής αξιοπιστίας, δυνητικά δημοσιεύσιμα και επιτρέπουν αξιόπιστους υπολογισμούς για την εξοικονόμηση πόρων, που μπορεί να προκύπτει  από ένα καινοτόμο φάρμακο, η οποία είναι ιδιαίτερα δύσκολο να στοιχειοθετηθεί χωρίς αυτά: «Για να φτάσουμε επομένως και στην Ελλάδα να έχουμε πρόσβαση σε τέτοια στοιχεία, αυτό που προέχει είναι να εξελιχθούν περαιτέρω οι ψηφιακές υποδομές του συστήματος υγείας και κυρίως το σύστημα ΚΕΝ (Κλειστών Ενοποιημένων Νοσηλείων), οι ανωνυμοποιημένοι ηλεκτρονικοί φάκελοι των ασθενών, τα μητρώα ασθενών, τα κλινικά πρωτόκολλα, κλπ. Επομένως είναι κάτι που θα πάρει αρκετό χρόνο. Αλλά είναι σημαντικό οι εμπλεκόμενοι φορείς να κατανοούν τη σημαντικότητα αυτών των υποδομών, ώστε να κινηθούν προς την σωστή κατεύθυνση».

«Εν τω μεταξύ, έως ότου εξελιχθεί αυτού του είδους η υποδομή στην χώρα», αναφέρει η κα.Ουζουνέλλη «κάποιας μορφής στοιχεία RWE, μπορούν και τώρα να συλλέγονται με άλλες μεθόδους, όπως π.χ. με ερωτηματολόγια, μέσω Συλλόγων Ασθενών, ή με τη χρήση apps κινητών τηλεφώνων, κλπ. To σημαντικότερο μειονέκτημα, όμως, αυτών των μεθόδων είναι ότι δεν παράγουν ιδιαίτερα αξιόπιστα συμπεράσματα, ενώ άλλες μέθοδοι όπως η συλλογή στοιχείων για το μερίδιο αγοράς φαρμακευτικών σκευασμάτων, συνήθως δεν έχουν χρησιμότητα σε ένα φάκελο ΗΤΑ», καταλήγει η CEO της MYO Health.