Επαναστατική θεραπεία εξαφάνισε τον ανίατο καρκίνο 13χρονης

Ο ανίατος καρκίνος μιας έφηβης εξαφανίστηκε από τον οργανισμό της με την πρώτη χρήση ενός επαναστατικού νέου τύπου φαρμάκου. Όλες οι άλλες θεραπείες για τη λευχαιμία της που είχαν εφαρμοστεί, είχαν αποτύχει.

Μετά από σειρά δοκιμασιών θεραπειών, οι γιατροί στο νοσοκομείο Great Ormond Street χρησιμοποίησαν την «επεξεργασία βάσης» για να εκτελέσουν ένα κατόρθωμα βιολογικής μηχανικής και να της φτιάξουν ένα νέο ζωντανό φάρμακο για την Alyssa, όπως μετέδωσε το BBC.Έξι μήνες αργότερα ο καρκίνος δεν ανιχνεύεται, αλλά οι γιατροί παρακολουθούν την πορεία της υγείας της σε περίπτωση που επιστρέψει.

Η 13χρονη διαγνώστηκε με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Τ-κυττάρων τον προηγούμενο Μάιο. Τα Τ-κύτταρα θεωρείται είναι οι φύλακες του οργανισμού που αναζητούν και καταστρέφουν τους κινδύνους,αλλά για την Alyssa είχαν γίνει ο κίνδυνος και αναπτύσσονταν εκτός ελέγχου. Ο καρκίνος της ήταν επιθετικός. Η χημειοθεραπεία και στη συνέχεια η μεταμόσχευση μυελού των οστών δεν μπόρεσαν να τον απαλλάξουν από το σώμα της. Χωρίς το πειραματικό φάρμακο, η μόνη επιλογή που είχε απομείνει θα ήταν απλώς να γίνει στην 13χρονη όσο το δυνατόν πιο άνετη η δυσμενης  πορεία της υγείας της.

Χάρη στις  εξελίξεις στη γενετική, η ομάδα της Great Ormond Street χρησιμοποίησε μια τεχνολογία που ονομάζεται επεξεργασία βάσης, η οποία εφευρέθηκε μόλις πριν από έξι χρόνια. Οι βάσεις είναι η γλώσσα της ζωής. Οι τέσσερις τύποι βάσεων – αδενίνη (Α), κυτοσίνη (C), γουανίνη (G) και θυμίνη (T), οι οποίες αποτελούν τα δομικά στοιχεία του γενετικού μας κώδικα. Ακριβώς όπως τα γράμματα στο αλφάβητο συλλαβίζουν λέξεις που φέρουν νόημα, τα δισεκατομμύρια βάσεις στο DNA μας συλλαβίζουν το εγχειρίδιο οδηγιών για το σώμα μας.Η επεξεργασία των βάσεων επιτρέπει στους επιστήμονες να εστιάζουν σε ένα ακριβές τμήμα του γενετικού κώδικα και στη συνέχεια να μεταβάλλουν τη μοριακή δομή μιας μόνο βάσης, μετατρέποντάς την σε μια άλλη και αλλάζοντας τις γενετικές οδηγίες.

Η μεγάλη ομάδα γιατρών και επιστημόνων χρησιμοποίησε αυτό το εργαλείο για να κατασκευάσει έναν νέο τύπο Τ-κυττάρων που ήταν ικανός να κυνηγάει και να σκοτώνει τα καρκινικά Τ-κύτταρα της Αλίσα. Οι επιστήμονες αξιοποίησαν  υγιή Τ-κύτταρα που προέρχονταν από έναν δότη και άρχισαν να τα τροποποιούν.Η πρώτη βασική τροποποίηση απενεργοποίησε τον μηχανισμό στόχευσης των Τ-κυττάρων, ώστε να μην επιτίθενται στο σώμα της Αλίσα.

Η δεύτερη αφαίρεσε μια χημική σήμανση, που ονομάζεται CD7, η οποία υπάρχει σε όλα τα Τ-κύτταρα. Η τρίτη τροποποίηση ήταν ένας μανδύας αορατότητας που εμπόδιζε τα κύτταρα να σκοτωθούν από ένα χημειοθεραπευτικό φάρμακοΤο τελικό στάδιο της γενετικής τροποποίησης έδωσε εντολή στα Τ-κύτταρα να κυνηγήσουν οτιδήποτε έχει πάνω του τη σήμανση CD7, ώστε να καταστρέψουν κάθε Τ-κύτταρο στο σώμα της – συμπεριλαμβανομένων των καρκινικών. Γι’ αυτό το λόγο αυτή η σήμανση πρέπει να αφαιρεθεί από τη θεραπεία, αλλιώς απλώς θα αυτοκαταστρεφόταν. Εάν η θεραπεία αποδώσει, το ανοσοποιητικό σύστημα της Alyssa – συμπεριλαμβανομένων των Τ-κυττάρων – θα αναδομηθεί με τη δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών.