Επιταχύνει ο FDA την αξιολόγηση του eliglustat

Σύμφωνα με ανακοίνωση της Genzyme, εταιρείας του ομίλου Sanofi, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αξιολόγησε την αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) για το eliglustat στην ΕΕ στα τέλη Οκτωβρίου.
Η Genzyme αναπτύσσει το eliglustat, μια κάψουλα χορηγούμενη δύο φορές την ημέρα, για να παρέχει μια αποτελεσματική από του στόματος εναλλακτική θεραπεία σε ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1 και να προσφέρει ένα ευρύτερο φάσμα θεραπευτικών επιλογών σε ασθενείς και ιατρούς. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της Genzyme για το eliglustat αντιπροσωπεύει το μεγαλύτερο κλινικό πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες.
“Η αποδοχή των φακέλων προς έγκριση για το eliglustat συνιστά ένα ακόμη σημαντικό ορόσημο στη δέσμευσή μας να κατανοήσουμε και να ανταποκριθούμε στις ανάγκες της κοινότητας της νόσου Gaucher, προσφέροντας περισσότερες επιλογές για την θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών,” δήλωσε ο Πρόεδρος και CEO της Genzyme, David Meeker, M.D.
Οι αιτήσεις για άδεια κυκλοφορίας του eliglustat βασίζονται σε δύο θετικές μελέτες Φάσης 3 για την eliglustat, την ENGAGE, η οποία περιλάμβανε ασθενείς που λάμβαναν για πρώτη φορά θεραπεία, και την ENCORE η οποία περιλάμβανε ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία υποκατάστασης ενζύμου. Ο κατατεθειμένος φάκελος περιλαμβάνει επίσης δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που καταγράφηκαν σε διάστημα τεσσάρων ετών στο πλαίσιο της μελέτης Φάσης 2 για το eliglustat.

Σχετικά με τη νόσο Gaucher
Η νόσος Gaucher είναι μία κληρονομική διαταραχή από την οποία πάσχουν λιγότεροι από 10.000 άνθρωποι παγκοσμίως. Οι άνθρωποι με τη νόσο Gaucher έχουν ανεπάρκεια ενός ενζύμου, της β-γλυκοσιδάσης (γλυκοκερεβροσιδάση) που οδηγεί στην συσσώρευση του υποστρώματος του γλυκοκερεβροσιδίου . Ως αποτέλεσμα, τα διογκωμένα με λιπίδια κύτταρα (που ονομάζονται κύτταρα Gaucher) συσσωρεύονται σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως στο σπλήνα, το ήπαρ και το μυελό των οστών. Η συσσώρευση κυττάρων Gaucher μπορεί να προκαλέσει διόγκωση του σπλήνα και του ήπατος (σπληνομεγαλία και ηπατομεγαλία), αναιμία, υπερβολική αιμορραγία και μώλωπες, νόσο των οστών και έναν αριθμό άλλων σημείων και συμπτωμάτων. Η πιο κοινή μορφή της νόσου Gaucher, ο τύπος 1, γενικά δεν επηρεάζει τον εγκέφαλο.

Σχετικά με το eliglustat
Το eliglustat, είναι ένα νέο υπό διερεύνηση φάρμακο, ένα καινοτόμο, ανάλογο του γλυκοσυλοκεραμιδίου που χορηγείται από το στόμα, έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει μερικώς το ένζυμο συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου, που οδηγεί στη μειωμένη παραγωγή γλυκοσυλοκεραμιδίου. Το γλυκοσυλοκεραμίδιο είναι η ουσία που συσσωρεύεται στα κύτταρα και τους ιστούς των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher. Η σύλληψη της αρχικής ιδέας ανήκει στον αείμνηστο Norman Radin, MD, από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν. Σε προκλινικές μελέτες, το μόριο, που αναπτύχθηκε μαζί με τον James A. Shayman, MD, επίσης από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, έχει εμφανίσει υψηλή ικανότητα και εξειδίκευση.