Έρευνα Ελλήνων επιστημόνων για πρωτοποριακή θεραπεία της θαλασσαιμίας

Σημαντική επιτυχία σημείωσε η Ελληνίδα ερευνήτρια Νικολέττα Ψαθά, η οποία κέρδισε ένα Research Grant από την Ευρωπαϊκή Αιματολογική Εταιρείας  για την υλοποίηση έρευνας στη Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας (ΜΓΚΘ) του Αιματολογικού Τμήματος του νοσοκομείου Γεώργιος Παπανικολάου με μέντορα την Ευαγγελία (Λίλα) Γιαννάκη.

Όπως ανακοινώθηκε στις 9 Ιουνίου στο ετήσιο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας η μελέτη με τίτλο «Development of new generation, erythroid specific gene therapy vectors for β–hemoglobinopathies» επιδοτείται με  ποσό ύψους 160.000 ευρώ. Στόχος της έρευνας είναι η ανάπτυξη μιας καινοτόμου θεραπείας για τη μείζονα β–θαλασσαιμία μέσω της ενσωμάτωσης συμπαγών, ερυθροειδικών και ισχυρών ενισχυτών της διαγονιδιακής έκφρασης σε ιικούς θεραπευτικούς φορείς.

Η επιστημονική ομάδα θα σχεδιάσει, θα παράγει και θα ελέγξει λεντι-ιικούς φορείς νέας γενιάς, που χαρακτηρίζονται από υψηλή ειδικότητα αυξάνοντας την ασφάλεια της μεθόδου, καθώς και από ικανότητα ενίσχυσης της έκφρασης θεραπευτικού διαγονιδίου αυξάνοντας την αποτελεσματικότητα και μειώνοντας το κόστος της θεραπείας, όπως εξηγεί σε σχετική ανάρτησή του ο  Διευθυντής Αιματολογικής Κλινικής, Μονάδας Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Μονάδας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Δημόσιας Τράπεζας Ομφαλιοπλακουντικού Αίματος Γ.Ν.Θ. Γ. Παπανικολάου, Αχιλλέας Αναγνωστόπουλος,

«Η βελτιωμένη ειδικότητα των ιικών φορέων προκύπτει από την εισαγωγή ερυθροειδικών ενισχυτών που ταυτοποιήθηκαν μετά από αλληλούχιση προσβάσιμων γενετικών τόπων κατά την ενήλικη ερυθροειδική διαφοροποίηση» σημειώνει ο κ. Αναγνωστόπουλος. Η  εν λόγω  μέθοδος εκτιμάται πως θα βελτιωθεί με την προσθήκη ενός υβριδικού διαγονιδίου που θα επιτρέπει την ανάπτυξη και τον πολλαπλασιασμό των γενετικά τροποποιημένων κυττάρων, όπως διασαφηνίζει ο  Διευθυντής Αιματολογικής Κλινικής.

Άξιο λόγου  είναι ότι η έρευνα  συμπεριλαμβάνεται στη γενικότερη και διαρκή προσπάθεια του Τμήματος και της Μονάδας να αναπτύξουν μια ριζική θεραπεία για τη μείζονα β–θαλασσαιμία με απώτερο σκοπό να «απελευθερωθούν» οι ασθενείς από την ανάγκη των συνεχών μεταγγίσεων.

Σημειώνεται πως η ερευνήτρια Νικολέττα Ψαθά  διέγραψε μια αξιοσημείωτη ερευνητική πορεία στο Κέντρο Γενετικής του πανεπιστημίου «Ουάσιγκτον», που επί μακρόν διηύθυνε ο Γιώργος Σταματογιαννόπουλος. Στην χώρα μας επέστρεψε από το Seattle μετά την εκλογή και τον διορισμό της ως Επίκουρη Καθηγήτρια στο Τμήμα Βιολογίας του ΑΠΘ,  στο οποίο φοίτησε. Την διπλωματική της εργασία και την διατριβή της πραγματοποίησε στη ΜΓΚΘ με επιβλέπουσα την υπεύθυνη της Μονάδας Λίλα Γιαννάκη.

Ιδιαίτερης μνείας χρήζει το γεγονός ότι η  κ. Γιαννάκη είναι Αιματολόγος, Διευθύντρια ΕΣΥ και Affiliate Καθηγήτρια στο University of Washington, Seattle, ενώ τον προσεχή μήνα αλαμβάνει την προεδία του ΔΣ της Ελληνικής Εταιρείας Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής.

Άξιο αναφοράς είναι  ότι τη τελευταία πενταετία άλλα τρία μέλη του Αιματολογικού Τμήματος πήραν παρόμοιο Grant, η Αναστασία Παπαδοπούλου, η Ελένη Γαβριηλάκη και η Άννα Βαρδή. «Όλες γυναίκες, το μέλλον το χαράσσουν αυτές!» αναφέρει χαρακτηριστικά ο κ. Αναγνωστόπουλος.