Σημαντική μείωση παραμέτρων της δραστηριότητας νόσου, οι οποίες περιλαμβάνουν υποτροπές και εμφάνιση εστιών στον εγκέφαλο, όπως και της εξέλιξης της αναπηρίας, ενώ παράλληλα παρουσιάζει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής, έχει αποδείξει κλινικά ότι επιτυγχάνει η θεραπεία.
Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε πρόγραμμα που περιελάμβανε δύο κλινικές μελέτες φάσης ΙΙΙ, καθώς και μία τρέχουσα μελέτη ανοιχτής επέκτασης, στην οποία ασθενείς παρακολουθούνται μέχρι και ως 6,5 χρόνια.
«Ως γιατρός, γνωρίζω πολύ καλά τις προκλήσεις που καλούνται να αντιμετωπίσουν οι ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση. Η θεραπεία πρώτης γραμμής με φουμαρικό διμεθυλεστέρα μπορεί να μειώσει αυτό το φορτίο για πολλούς, καθώς είναι μια από του στόματος θεραπεία που έχει εγκριθεί για την αποτελεσματική μείωση της δραστηριότητας της νόσου, ενώ έχει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας», τόνισε ο Ralf Gold, M.D., καθηγητής και διευθυντής του τμήματος νευρολογίας στο St. Josef-Hospital/Ruhr-University Bochum και ένας από τους κύριους ερευνητές μίας εκ των δύο μελετών.
Ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας εγκρίθηκε αρχικά στις ΗΠΑ, τον Μάρτιο του 2013 και μέσα στο πρώτο εξάμηνο αποτέλεσε τη νούμερο ένα στη χώρα συνταγογραφούμενη, από του στόματος θεραπεία για τις υποτροπιάζουσες μορφές της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Έχει εγκριθεί επίσης στον Καναδά και την Αυστραλία. Μέχρι τον Σεπτέμβριο του 2013, περίπου 35,000 ασθενείς λάμβαναν το νέο χάπι πρώτης γραμμής σε όλον τον κόσμο.

Τα αποτελέσματα των κλινικών ερευνών Φάσης ΙΙΙ
Στη μελέτη DEFINE, το νέο χάπι πρώτης γραμμής χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49% (p<0.0001), τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών (ARR) κατά 53% (p<0.0001), και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένο στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38% (p=0.0050), σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια.
Στη μελέτη CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας χορηγούμενος 2 φορές ημερησίως, μείωσε σημαντικά τον ARR κατά 44% (p<0.0001) και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34% (p=0.0020), συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο μετά από 2 χρόνια.
Και στις δύο μελέτες (CONFIRM και DEFINE) ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας μείωσε σημαντικά τις εστίες στον εγκέφαλο σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, όπως μετρήθηκε στις μαγνητικές τομογραφίες (MRI). Τα αποτελέσματα της οξικής γλατιραμέρης, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο ήταν σε συνέπεια με τα επίσημα δεδομένα του προϊόντος στην ΕΕ.
ΟΙ συχνότερα αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με το νέο χάπι ήταν η ερυθρίαση και γαστρεντερικά συμβάντα (δηλαδή διάρροια, ναυτία, κοιλιακό άλγος, άλγος άνω κοιλιακής χώρας). Ο αριθμός των διακοπών λόγω της ερυθρίασης (3%) και των γαστρεντερικών συμβάντων (4%) στις κλινικές μελέτες ήταν χαμηλός.
Ο μέσος αριθμός λεμφοκυττάρων μειώθηκε κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους θεραπείας και στη συνέχεια παρέμεινε σταθερός, χωρίς να παρουσιαστούν ευκαιριακές λοιμώξεις και κίνδυνος σοβαρών λοιμώξεων.