H Actelion ερευνά νέα θεραπεία για την υποτροπιάζουσα ΣΚΠ

Η Actelion ανακοίνωσε πρόσφατα ότι θα προχωρήσει στη διερεύνηση της χρήσης θεραπείας συνδυασμού με πονεσιμόδη (ponesimod) και φουμαρικό διμεθύλιο σε ασθενείς με Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RMS). Η μελέτη POINT – η οποία θα διεξαχθεί στο πλαίσιο μιας συμφωνίας ‘’Ειδικής Αξιολόγησης Πρωτοκόλλου’’ (Special Protocol Assessment) με τον FDA (Οργανισμό  Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ)  – είναι η πρώτη που θα αξιολογήσει μια ολοκληρωμένη  χορηγούμενη από στόματος θεραπεία, με στόχο τον καλύτερο έλεγχο αυτής της προοδευτικής, εξουθενωτικής νευρολογικής διαταραχής.

Παρά τις πρόσφατες προόδους στη θεραπεία της Υποτροπιάζουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης (RMS), εξακολουθεί να υπάρχει σημαντική ιατρική ανάγκη βελτίωσης του μακροχρόνιου ελέγχου της ασθένειας, χωρίς να διακυβεύεται η ασφάλεια  του ασθενή. Παρότι η θεραπεία συνδυασμού αποτελεί ένα λογικό επόμενο βήμα, η χρήση της  φαίνεται να είναι περιορισμένη, ίσως λόγω των πιθανών κινδύνων που συνδέονται με τη μακρά διάρκεια δράσης των διαθέσιμων φαρμάκων. Η πονεσιμόδη, έχοντας μικρό χρόνο ημιζωής και ταχεία αναστρεψιμότητα, θα μπορούσε να προσφέρει στους επαγγελματίες υγείας μεγαλύτερη ευελιξία και καλύτερο έλεγχο στη θεραπεία του ασθενή. Η Actelion έχει στη διάθεσή της ενθαρρυντικά προκλινικά δεδομένα που δείχνουν ότι ο συνδυασμός πονεσιμόδης και φουμαρικού διμεθυλίου μπορεί να είναι ευεργετικός, χωρίς να τίθεται σε κίνδυνο η ασφάλεια του ασθενή.

O Jean-Paul Clozel, MD και CEO της Actelion σχολίασε: «Πάντοτε πίστευα ότι η θεραπεία συνδυασμού αποτελεί το μέλλον στην αντιμετώπιση της Υποτροπιάζουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Οι ιδιότητες της πονεσιμόδης, υποστηριζόμενες από τα προκλινικά δεδομένα και τα κλινικά αποτελέσματα που έχουμε στη διάθεσή μας, δείχνουν ότι η πονεσιμόδη είναι ιδανική για συνδυαστική χρήση. Είμαι πολύ ενθουσιασμένος που έχουμε καταλήξει σε συμφωνία με τις υγειονομικές αρχές σχετικά με αυτήν την καινοτόμο προσέγγιση και ανυπομονώ για τη δημιουργία, από πλευράς της Actelion, των δεδομένων που θα μπορούσαν να αλλάξουν τα πρότυπα της θεραπείας γι’ αυτήν την εξουθενωτική διαταραχή».

Ο Guy Braunstein, MD και επικεφαλής του τμήματος της Κλινικής Έρευνας της Actelion σε Παγκόσμιο επίπεδο, σχολίασε: «Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της Actelion για τη χρήση πονεσιμόδης στη θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης ήταν ήδη καινοτόμο όταν αποφασίσαμε να προχωρήσουμε στη φάση ΙΙΙ. Η OPTIMUM είναι η πρώτη μελέτη για την Πολλαπλή Σκλήρυνση που στοχεύει στην κατάδειξη ανωτερότητας συγκριτικά με τη διαθέσιμη από στόματος θεραπεία.  Περιλαμβάνει επίσης μια σειρά από εκτιμήσεις έκβασης προσανατολισμένες στον ασθενή. Με τη μελέτη POINT, την πρώτη κλινική δοκιμή για την ενεργό Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση που προσθέτει ένα από στόματος χορηγούμενο φάρμακο σε ένα άλλο, θα αξιολογήσουμε την κλινική χρησιμότητα της θεραπείας συνδυασμού με πονεσιμόδη, με στόχο να προσφέρουμε στους ασθενείς καλύτερο έλεγχο της νόσου».

H Actelion εγκαινίασε το πρόγραμμα φάσης ΙΙΙ για την Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση τον Απρίλιο του 2015 με την OPTIMUM, μια μελέτη ανωτερότητας με στόχο τη σύγκριση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της πονεσιμόδης σε σχέση με εκείνη της τεριφλουνομίδης. Η εισαγωγή  των ασθενών σε αυτή τη μελέτη αναμένεται να έχει  ολοκληρωθεί περί τα τέλη του 2016.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΜΕΛΕΤΗ POINT

H POINT (POnesImod aNd Tecfidera) είναι μια προoπτική, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, παράλληλων ομάδων, με προσθήκη φαρμάκου, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη ανωτερότητας της πονεσιμόδης, σε ασθενείς με Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση. Η μελέτη έχει σχεδιαστεί για να συγκρίνει την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ανοχή της επιπρόσθετης θεραπείας με πονεσιμόδη 20mg έναντι εικονικού φαρμάκου σε ενήλικες ασθενείς με ενεργό Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση που βρίσκονται ήδη σε θεραπεία με φουμαρικό διμεθύλιο.

Περίπου 600 ασθενείς που λαμβάνουν φουμαρικό διμεθύλιο δύο φορές ημερησίως για περίοδο τουλάχιστον 6 μηνών θα τυχαιοποιηθούν σε αναλογία 1:1, λαμβάνοντας πονεσιμόδη 20mg ή εικονικό φάρμακο. Η θεραπεία θα διαρκέσει έως ότου ο ασθενής που έχει ενταχθεί τελευταίος στη μελέτη έχει υποβληθεί σε θεραπεία για περίοδο 60 εβδομάδων, με αναμενόμενη μέση διάρκεια θεραπείας τα 2 έτη και μέγιστη τα 3 έτη. H εισαγωγή ασθενών στη μελέτη αναμένεται να ξεκινήσει πριν το τέλος του 2016.

Ο πρωταρχικός στόχος της μελέτης είναι να προσδιοριστεί εάν η επιπρόσθετη θεραπεία με πονεσιμόδη μειώνει τη συχνότητα υποτροπής συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο σε ασθενείς με ενεργό Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση που υποβάλλονται σε θεραπεία με φουμαρικό διμεθύλιο. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο είναι ο Ετήσιος Ρυθμός Υποτροπών (Annual Relapse Rate – ARR), που ορίζεται ως ο αριθμός των επιβεβαιωμένων υποτροπών ανά ασθενή και κατ’ έτος, από τη φάση της τυχαιοποίησης έως τη λήξη της μελέτης.

Οι δευτερεύοντες στόχοι επικεντρώνονται στην αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και ανοχής της επιπρόσθετης θεραπείας με πονεσιμόδη έναντι εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση που λαμβάνουν θεραπεία με φουμαρικό διμεθύλιο. Τα αντίστοιχα καταληκτικά σημεία αποτελεσματικότητας και ασφάλειας περιλαμβάνουν το χρόνο ως την Επιβεβαιωμένη Συνολική Αναπηρία (Confirmed Disability Accumulation – CDA) εκτιμώμενη σε 12 εβδομάδες και τις Ανεπιθύμητες Ενέργειες που οδήγησαν σε πρόωρη διακοπή της θεραπείας.