Η Chiesi Global Rare Diseases: Επικύρωση της υποβολής παραλλαγής για την pegunigalsidase alfa

Ο EMA επικύρωσε την υποβολή τροποποίησης για την πεγκουνιγαλσιδάση άλφα ώστε να επισημανθεί ένα λιγότερο συχνό δοσολογικό σχήμα σε δόση 2 mg/kg σωματικού βάρους που χορηγείται κάθε τέσσερις εβδομάδες σε ενήλικες ασθενείς με νόσο Fabry. Η επί του παρόντος εγκεκριμένη δόση της πεγκουνιγαλσιδάσης άλφα είναι 1 mg/kg χορηγούμενη κάθε δύο εβδομάδες.

Την αίτηση κατέθεσαν η Chiesi Global Rare Diseases, μια επιχειρηματική μονάδα του ομίλου Chiesi που δημιουργήθηκε για να παρέχει καινοτόμες θεραπείες και λύσεις για τους ανθρώπους που ζουν με σπάνιες ασθένειες και η Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη, παραγωγή και εμπορία ανασυνδυασμένων θεραπευτικών πρωτεϊνών που παράγονται από το ιδιόκτητο σύστημα έκφρασης πρωτεϊνών με βάση φυτικά κύτταρα ProCellEx®, σύμφωνα  την www.prnewswire.com. Η αίτηση τροποποίησης υποστηρίζεται από ένα αναθεωρημένο μοντέλο Population-PK και νέες αναλύσεις έκθεσης-απόκρισης και από τα κλινικά δεδομένα για την πεγκουνιγαλσιδάση άλφα 2 mg/kg E4W από την ολοκληρωμένη μελέτη φάσης 3 PB-102-F50 (BRIGHT) και την εν εξελίξει μελέτη επέκτασής της CLI-06657AA1-03 (πρώην γνωστή ως PB-102-F51), οι οποίες διερεύνησαν το δοσολογικό σχήμα 2 mg/kg κάθε τέσσερις εβδομάδες σε ενήλικες ασθενείς με νόσο Fabry που έλαβαν προηγουμένως θεραπεία με αγκαλσιδάση άλφα ή -β που χορηγούνταν κάθε δύο εβδομάδες. Τα αποτελέσματα της ολοκληρωμένης μελέτης PB-102-F50 δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στο Journal of Inherited Metabolic Disease.

«Η επικύρωση αυτής της αίτησης παραλλαγής αποτελεί σημαντικό ορόσημο στις προσπάθειές μας να μειώσουμε το βάρος της θεραπείας για ορισμένους ενήλικες ασθενείς που ζουν με τη νόσο Fabry και οι οποίοι εξακολουθούν να αντιμετωπίζουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες»,  εξήγησε ο εκτελεστικός αντιπρόεδρος της Chiesi Global Rare Diseases, Giacomo Chiesi. «Δεσμευόμαστε να παρέχουμε καινοτόμες θεραπείες και λύσεις για τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο Fabry, τις οικογένειές τους και τους φροντιστές τους» επεσήμανε ο κ. Chiesi,.

«Με βάση τα αποτελέσματα της μελέτης, πιστεύουμε ότι η πεγκουνιγαλσιδάση άλφα 2 mg/kg χορηγούμενη κάθε τέσσερις εβδομάδες μπορεί να αποτελέσει μια ευεργετική, εναλλακτική επιλογή δοσολογίας για ορισμένους ενήλικες που ζουν με τη νόσο Fabry», ανέφερε ο πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Protalix, Dror Bashan. «Μαζί με την Chiesi, παραμένουμε προσηλωμένοι στην ικανοποίηση των αναγκών των ατόμων με νόσο Fabry και στη διάθεση πρόσθετων θεραπευτικών επιλογών στην αγορά. Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε στενά με τον οργανισμό κατά τους επόμενους μήνες».