Η πρώτη θεραπεία για σπάνια εγκεφαλοπάθεια

Η βρετανική δικαιοσύνη έδωσε το πράσινο φως στους γιατρούς να δοκιμάσουν για πρώτη φορά παγκοσμίως μία πειραματική θεραπεία σε ασθενή, που πάσχει από μία σπάνια μορφή εγκεφαλοπάθειας, που μοιάζει με τη “νόσο των τρελών αγελάδων”.

Σήμερα, δεν υπάρχει καμία θεραπεία για αυτή τη σπάνια και θανατηφόρα εγκεφαλοπάθεια, η οποία φέρει την ονομασία Creutzfeldt-Jakob (CJD). Ο ασθενής πάσχει από τη σποραδική μορφή της νόσου, που δεν έχει καμία σχέση με τη διατροφή ή άλλους εξωγενείς παράγοντες.

Η σποραδική μορφή έχει συχνότητα 1 περιστατικό ανά εκατ. πληθυσμού και συμβαίνει όταν οι υγιείς πρωτεΐνες στο ανθρώπινο σώμα, που ονομάζονται prions, συσσωρεύονται στον εγκέφαλο – για άγνωστο λόγο.

Η νέα, πειραματική θεραπεία λοιπόν με την ονομασία PRN100, στοχεύει να αποτρέψει τα prions από το να προσκολληθούν σε υγιείς πρωτεΐνες, πράγμα που σημαίνει ότι δεν μπορούν να αναπτυχθούν και να προκαλέσουν καταστροφές σε όλο τον εγκέφαλο.

Η θεραπεία θα δοκιμαστεί για πρώτη φορά στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Λονδίνου μετά την απόφαση του Court of Protection, που έκρινε ότι ήταν νόμιμο και προς το συμφέρον του ασθενούς. Ο επικεφαλής των γιατρών, καθηγητής John Collinge, ο οποίος οδήγησε στην ανάπτυξη της θεραπείας, δήλωσε: «Καθώς αυτή είναι η πρώτη φορά που η θεραπεία αυτή θα χρησιμοποιηθεί σε ανθρώπους, δεν μπορούμε να προβλέψουμε ποιο θα είναι το αποτέλεσμα, αλλά οι εργαστηριακές εξετάσεις έχουν δείξει τη δυνατότητα αντιμετώπισης των prions».

Ένα βασικό ζήτημα, που πρέπει να λυθεί είναι ποια θα είναι η επαρκής ποσότητα του φαρμάκου, ώστε να είναι σε θέση να διασχίσει τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό και να φτάσει στον ιστό του εγκεφάλου. «Θα προχωρήσουμε με εξαιρετική προσοχή σε πολύ αυστηρά ελεγχόμενες συνθήκες. Μια ομάδα εμπειρογνωμόνων από μια σειρά επιστημονικών κλάδων θα κάνει συλλογικές αποφάσεις προς το καλύτερο συμφέρον του ασθενούς», τόνισε ο καθηγητής.