Η πρώτη θεραπεία για σπάνια μυασθένεια σε παιδιά

Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ το πρώτο φάρμακο με την ονομασία Ruzurgi για τη θεραπεία της μυασθένειας Lambert-Eaton (LEMS) σε ασθενείς ηλικίας 6 έως 17 ετών.

Μέχρι πρότινος η μόνη άλλη εγκεκριμένη θεραπεία για το σύνδρομο αφορούσε χρήση μόνο σε ενήλικες. Η έγκριση βασίστηκε σε σε ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, στην οποία πήραν μέρος 32 ενήλικες και προσδιορίστηκε το δοσολογικό σχήμα στα παιδιά.

Το LEMS είναι μια σπάνια αυτοάνοση διαταραχή που επηρεάζει τη σχέση μεταξύ των νεύρων και των μυών και προκαλεί αδυναμία και άλλα συμπτώματα στους ασθενείς που πάσχουν. Στα άτομα με LEMS, το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος προσβάλλει τη νευρομυϊκή σύνδεση – τη σύνδεση μεταξύ των νεύρων και των μυών – και διαταράσσει την ικανότητα των νευρικών κυττάρων να στέλνουν σήματα στα μυϊκά κύτταρα.

Η νόσος εξελίσσεται αργά και προσβάλλει περισσότερο τους μύες κοντά στον κορμό του σώματος (κυρίως της λεκάνης, των μηρών, των ώμων και του ανώτερου μέρους των άνω άκρων). Έτσι προκαλούνται προβλήματα βάδισης, στο ανέβασμα της σκάλας, στο ανασήκωμα από καθιστή σε όρθια θέση.

Στους ενήλικες πλήττει άτομα προχωρημένης ηλικίας και συχνότερα άντρες. Στο 50-70% των ασθενών διαπιστώνεται η ύπαρξη καρκίνου, κυρίως στους πνεύμονες, κακοήθη θυμώματα, λεμφοσαρκώματα, καρκινώματα σε στήθος, στομάχι, ουροδόχου κύστης, νεφρών, χοληδόχου κύστης.