Η πρώτη θεραπεία για σπάνιο νεόπλασμα

Την έγχυση του φαρμάκου Elzonris (tagraxofusp-erzs) για τη θεραπεία ενός σπάνιου νεοπλάσματος (BPDCN) σε ενήλικες και σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω, ενέκριναν οι αμερικανικές ρυθμιστικές αρχές.

Στο φάρμακο αποδόθηκε ο προσδιορισμός Breakthrough Therapy και Priority Review. Παράλληλα, χαρακτηρίστηκε “ορφανό”, προσδιορισμός ο οποίος παρέχει κίνητρα για την υποβοήθηση και ενθάρρυνση της ανάπτυξης φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες.

Breakthrough Therapy: Μια διαδικασία που αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της αναθεώρησης των φαρμάκων, η οποία μπορεί να επιδείξει σημαντική βελτίωση σε σχέση με την διαθέσιμη θεραπεία.

Priority Therapy: Ένας ορισμός αναθεώρησης προτεραιότητας σημαίνει ότι ο στόχος του FDA είναι να αναλάβει δράση σε μια αίτηση μέσα σε 6 μήνες.

Το BPDCN είναι μια επιθετική και σπάνια ασθένεια του μυελού των οστών και του αίματος που μπορεί να επηρεάσει πολλά όργανα, συμπεριλαμβανομένων των λεμφαδένων και του δέρματος. Παρουσιάζεται συχνά ως λευχαιμία ή εξελίσσεται σε οξεία λευχαιμία. Η νόσος είναι συχνότερη στους άνδρες παρά στις γυναίκες και στους ασθενείς ηλικίας 60 ετών και άνω.

Το Elzonris είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται στις ΗΠΑ για τη συγκεκριμένη ασθένεια, η οποία μέχρι σήμερα αντιμετωπιζόταν με εντατική χημειοθεραπεία ακολουθούμενη από μεταμόσχευση μυελού των οστών. Πρόκειται, επίσης, για την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που στοχεύει στον ανοσοφαινότυπο CD123 που αποτελεί βασικό δείκτη κυτταρικής επιφάνειας για την αναγνώριση του BPDCN και έναν ταχέως αναδυόμενο στόχο θεραπευτικής αντιμετώπισης.

Οι δείκτες κυτταρικής επιφάνειας αποτελούν κρίσιμο διαγνωστικό παράγοντα για τον εντοπισμό καρκίνων, συμπεριλαμβανομένων των αιματολογικών κακοηθειών. Αν και αυτοί οι δείκτες μπορεί να επικαλύπτονται μεταξύ διαφορετικών μορφών καρκίνου, οι μοναδικοί συνδυασμοί μπορούν να εντοπίσουν έναν καρκίνο και να προσφέρουν δυνητικούς θεραπευτικούς στόχους. Μόλις αποκαλυφθούν, συμβάλλουν σε μια ακριβέστερη και ταχύτερη διάγνωση.

Πολλοί ασθενείς με BPDCN δεν είναι σε θέση να ανεχθούν αυτή την εντατική θεραπεία, σύμφωνα με τον Richard Pazdur, MD, διευθυντής του Κέντρου Αριστείας του Ογκολογικού Κέντρου της FDA και διευθυντής της Υπηρεσίας Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Κέντρο Φαρμακευτικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA. “Έτσι υπάρχει επείγουσα ανάγκη για εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές” εξηγεί.

Η αποτελεσματικότητα του Elzonris μελετήθηκε σε δύο ομάδες ασθενών σε κλινική δοκιμή με ένα βραχίονα. Η πρώτη δοκιμαστική ομάδα περιλάμβανε 13 ασθενείς με μη θεραπευμένο BPDCN. Επτά ασθενείς (54%) πέτυχαν πλήρη ύφεση (CR) ή CR με ανωμαλίες στο δέρμα που δεν ενείχαν δραστική νόσο (CRc). Η δεύτερη ομάδα περιελάμβανε 15 ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική BPDCN. Ένας ασθενής πέτυχε CR και ένας ασθενής πέτυχε CRc.

Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν από ασθενείς σε κλινικές δοκιμές ήταν το σύνδρομο διαρροής τριχοειδών υγρών (υγρό και πρωτεΐνες που διαρρέουν από μικροσκοπικά αιμοφόρα αγγεία στους περιβάλλοντες ιστούς), ναυτία, κόπωση, πρήξιμο των ποδιών και των χεριών (περιφερικό οίδημα), πυρετός, ρίγη και βάρος αυξάνουν. Οι περισσότερες συνήθεις εργαστηριακές ανωμαλίες ήταν μειώσεις στα λεμφοκύτταρα, την αλβουμίνη, τα αιμοπετάλια, την αιμοσφαιρίνη και το ασβέστιο και τις αυξήσεις των γλυκόζης και των ηπατικών ενζύμων (ALT και AST). Οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης συνιστάται να παρακολουθούν τα επίπεδα των ηπατικών ενζύμων και για ενδείξεις δυσανεξίας στην έγχυση. Οι γυναίκες που είναι έγκυες ή θηλάζουν δεν πρέπει να λαμβάνουν το Elzonris επειδή μπορεί να προκαλέσουν βλάβη σε ένα αναπτυσσόμενο έμβρυο ή στο νεογέννητο μωρό.

Η διάθεση του φαρμάκου στις ΗΠΑ αναμένεται μέσα στο α΄τετράμηνο του 2019 από τη Stemline Therapeutics.

Πηγή: worldpharmanews.gr