Η πρώτη θεραπεία μετά από 2 δεκαετίες για σπάνια λευχαιμία

Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ η πρώτη θεραπεία μετά από 20 χρόνια για τη θεραπευτική αντιμετώπιση της λεγόμενης Τριχωτής Κυτταρικής Λευχαιμίας (HCL). Πρόκειται για το φάρμακο Lumoxiti, που έχει αναπτυχθεί από τις εταιρείες AstraZeneca και MedImmune.

Η Τριχωτή Κυτταρική Λευχαμία HCL ή λευχαιμία των τριχωτών κυττάρων ονομάζεται έτσι, επειδή τα κύτταρα λευχαιμίας φαίνονται «τριχωτά» κάτω από το μικροσκόπιο. Είναι μια σπάνια, χρόνια και αργά αναπτυσσόμενη λευχαιμία, στην οποία ο μυελός των οστών παράγει υπερβολικά λεμφοκύτταρα. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα να παράγονται λιγότερα υγιή λευκά και ερυθρά αιμοσφαίρια, καθώς και αιμοπετάλια.

Η ασθένεια μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές καταστάσεις όπως λοιμώξεις, αιμορραγία και αναιμία. Είναι πολύ σπάνια, αποτελώντας μόνο το 1-2% του συνόλου των λευχαιμιών (περίπου 1 στα 10.000 άτομα στον πληθυσμό) και πλήττει κυρίως τους ενήλικες άνδρες. Η μέση επιβίωση των ασθενών, που δεν υποβάλλονται σε θεραπεία, είναι περίπου 5 χρόνια.

Το νέο φάρμακο θα μπορεί να χορηγηθεί σε ασθενείς που έχουν υποτροπή της νόσου ή ανθεκτική μορφή και έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες συστηματικές θεραπείες. Από την άλλη, δεν μπορεί να χορηγηθεί σε ασθενείς με σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία.

Στις κλινικές δοκιμές, το 75% των ασθενών που έλαβαν το φάρμακο πέτυχε συνολική ανταπόκριση και το 30% είχε μια διαρκή πλήρη απάντηση.

«Ενώ πολλοί εμφανίζουν ανταπόκριση στις τρέχουσες θεραπείες, το 30-40% θα υποτροπιάσει 5 έως 10 χρόνια μετά την πρώτη θεραπεία τους. Με τις επακόλουθες θεραπείες, οι διάρκειες της ανταπόκρισης μειώνονται και συσσωρεύονται  τοξικότητες, με συνέπεια να απομένουν λίγες εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε ο Robert Kreitman, επικεφαλής των κλινικών δοκιμών του φαρμάκου, ο οποίο είναι διευθυντής του Εργαστηρίου Μοριακής Βιολογίας του National Cancer Institute των ΗΠΑ.