Η θεραπεία για τη ΧΜΛ, η διακοπή της και η «λύτρωση» για ασθενείς για ταμεία

Σπάνιο νεοπλασματικό νόσημα του αίματος, η Χρόνια Μυελογενής Λευχαιμία (ΧΜΛ) αφορά στην ανεξέλεγκτη παραγωγή λευκών αιμοσφαιρίων, όταν στο γενετικό υλικό των κυττάρων του μυελού των ασθενών, υπάρχει ένα παθολογικό  χρωμόσωμα (Χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας). Το εν λόγω χρωμόσωμα οδηγεί στην παραγωγή  της παθολογικής πρωτεΐνης BCR-ABL, γνωστή και ως τυροσινική κινάση (TKI), η οποία είναι υπεύθυνη για τη διατάραξη του μηχανισμού παραγωγής των λευκών αιμοσφαιρίων.

Πριν το 2001, όταν και εισήχθησαν οι νεότερες θεραπείες, η διάγνωση με τη νόσο ήταν καταδίκη. Οι ασθενείς είχαν 6 με 7 χρονια ζωής, με άσχημη ποιότητα, όπως υπογράμμισε η Μ. Παγώνη, Αιματολόγος και Διευθύντρια της Αιματολογικής Κλινικής του Ευαγγελισμού. Με την εισαγωγή των φαρμάκων η πορεία των ασθενών με ΧΜΛ άλλαζε σημαντικά. Το 90% εξ αυτών εξασφάλισε πολύ καλή ποιότητα ζωής και μακρά επιβίωση, ενώ με την εισαγωγή έκτοτε και νεότερων αναστολέων η αντιμετώπιση της νόσου βελτιώθηκε περαιτέρω. Οι θεραπείες αυτές, μάλιστα μπορούν αν είναι τόσο επιτυχημένες ώστε να οδηγήσουν στη λειτουργική ίαση της νόσου μετά την οριστική της διακοπή, για τους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις.

Η ΧΜΛ δεν συνδέεται με την κληρονομικότητα και δεν παρουσιάζει αυξημένη επίπτωση στις οικογένειες των πασχόντων. Στην Ευρώπη εμφανίζονται 1,2 νέα περιστατικά ΧΜΛ ανά 100.000 κατοίκους και ανά έτος. Στην Ελλάδα έχουμε 650 ασθενείς καταγεγραμμένους στο Μητρώο της ΧΜΛ και υπολογίζεται πως συνολικά είναι 1200 με 1400 ασθενείς.

Ενδιαφέρουσα παράμετρος είναι πως οι θεραπείες δεν βοηθούν μόνο τους ασθενείς με ΧΜΛ να ζήσουν μια μακρά και καλή ζωή, αλλά γλυτώνουν και σημαντικούς πόρους από τα ταμεία της δημόσιας υγείας, από τους ασθενείς που καταφέρνουν να ζήσουν απαλλαγμένοι από τη νόσο!
Αυτό δείχνουν τα αποτελέσματα της ανεξάρτητης ευρωπαϊκής μελέτης EURO-SKI (EURO – Stop Kinase Inhibitors) και του προγράμματος παρακολούθησης ασθενών, όπως τονίστηκε σε συνέντευξη τύπου της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας (ΕΑΕ). Ειδικότερα, οι 25 ασθενείς από τους 42 με ΧΜΛ που μετείχαν στη μελέτη και διέκοψαν τη θεραπευτική αγωγή με imatinib, δεν λαμβάνουν πλέον καμία αγωγή από το 2013 μέχρι και σήμερα και παρουσιάζουν «λειτουργική ίαση της νόσου»! Οι υπόλοιποι ασθενείς (17), στους οποίους η ΧΜΛ επανεμφανίσθηκε μοριακά, όχι όμως κλινικά, άρχισαν ξανά τη θεραπεία τους και είναι όλοι σε άριστη κατάσταση, χωρίς κανένα κλινικό πρόβλημα.  Η ΕΑΕ κάλυψε με ίδιους πόρους όλες τις συχνές (ανά μήνα/2μηνο κλπ) και απαραίτητες  μοριακές εξετάσεις παρακολούθησης των επιπέδων BCR-ABL των ασθενών αυτών. Χάρη στην πρωτοβουλία της ΕΑΕ επιτεύχθηκε για τον ΕΟΠΥΥ η εντυπωσιακή εξοικονόμηση πόρων ύψους 2.531.000,00 ευρώ (!) από τη μη συνταγογράφηση φαρμάκων και την κάλυψη κόστους μοριακών εξετάσεων, κατά τη διάρκεια των 5 χρόνων του προγράμματος EURO-SKI.

Παράλληλα, από έτους έχει αρχίσει και δεύτερο πρόγραμμα διακοπής θεραπείας για ορισμένους ασθενείς (44) με ΧΜΛ που λαμβάνουν nilotinib. Από αυτούς τους ασθενείς, τριάντα επτά (37) δεν χρειάζεται να λαμβάνουν πλέον nilotinib. Οι υπόλοιποι επτά (7) στους οποίους επανεμφανίσθηκε μοριακά η νόσος, άρχισαν εκ νέου αγωγή με nilotinib επιτυγχάνοντας τελικά βαθιά μοριακή ύφεση της νόσου και σήμερα είναι όλοι σε άριστη κατάσταση. Μέσω του δεύτερου προγράμματος διακοπής το οποίο ξεκίνησε το 2017, ο ΕΟΠΥΥ έχει εξοικονομήσει  509.420,00 ευρώ! Ήδη, δηλαδή  η εξοικονόμηση πόρων για τον ΕΟΠΥΥ έχει ξεπεράσει τα 3.040.000,00 ευρώ!

Το ζήτημα, βέβαια, είναι ο δια βίου έλεγχος των ασθενών που έχουν διακόψει τη θεραπεία, ώστε να αποφευχθεί υποτροπή. Αλλά και σε αυτή την περίπτωση, η εξοικονόμηση από τη διακοπή της θεραπείας είναι πολλαπλάσια του κόστους των εξετάσεων.

Συγκεκριμένα, όπως τόνισε ο πρόεδρος της ΕΑΕ, Π. Παναγιωτίδης, ένας ασθενείς που δεν λαμβάνει θεραπεία εξοικονομεί από τον ΕΟΠΥΥ 2500 χιλιάδες ευρώ το μήνα. Ο μοριακός έλεγχος δεν ξεπερνά τις 2 χιλιάδες ευρώ ετησίως. Μια εξέταση κοστολογείται στα 120 ευρώ το μήνα, όταν ακόμη και οι γενόσημες θεραπείες είναι γύρω στα 650 ευρώ μηνιαίως.

«Οι μοριακές εξετάσεις πρέπει να γίνονται και, για να αποφευχθεί τυχόν προκλητή ζήτηση, να υλοποιούνται σε συγκεκριμένα κέντρα αναφοράς», υπογράμμισε ο κ. Παναγιωτίδης. Η παρακολούθηση του θεραπευτικού αποτελέσματος γίνεται με τη μέτρηση των επιπέδων BCR-ABL στο αίμα των ασθενών, με προτυποποιημένη μεθοδολογία, σε τακτά χρονικά διαστήματα.

«Κύριο μέλημα της ΕΑΕ είναι να φροντίζει τους ασθενείς της, γι’ αυτό και το μεγαλύτερο μέρος των εσόδων της διατίθενται σε προγράμματα για τους ασθενείς, με στόχο την καλύτερη ποιότητα της ζωής τους. Σήμερα, μετά τα εντυπωσιακά αποτελέσματα του προγράμματος διακοπής της θεραπείας για τους ασθενείς με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία που πληρούν τα κριτήρια, επιβεβαιώνει ότι η συμμετοχή σε μελέτες και η ορθή ιατρική πρακτική, μπορεί να εξοικονομήσει σημαντικούς πόρους για το σύστημα Υγείας, κυρίως όμως είναι καταλυτική για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών. Στο πλαίσιο της στήριξης των ασθενών μας, είμαστε σε τακτική επικοινωνία με το υπουργείο Υγείας με στόχο να αναδείξουμε τη σημασία της αποζημίωσης των ειδικών μοριακών εξετάσεων που είναι απαραίτητες για τη διάγνωση, επιλογή θεραπείας και παρακολούθηση του θεραπευτικού αποτελέσματος, σε  ασθενείς με αιματολογικά νοσήματα», ανέφερε ο κ. Παναγιωτίδης.

Κλείνοντας ο κ. Παναγιωτίδης αναφερόμενος στην περαιτέρω συμβολή της ΕΑΕ στην εξοικονόμηση πόρων για την Πολιτεία, τόνισε ότι η ΕΑΕ συνεχίζει δυναμικά και με επιτυχία την τυποποίηση των 22.000 εθελοντών δοτών μυελού των οστών του Εθνικού Μητρώου για την οποία έχει διαθέσει 440.000,00 ευρώ, αποκλειστικά από τα αποθεματικά της. «Κάθε δότης μυελού των οστών» τόνισε ο κ. Παναγιωτίδης «μπορεί να χαρίσει ζωή σε έναν ασθενή με λευχαιμία, δίνοντας απλά σάλιο. Ήδη, έχει ολοκληρωθεί η HLA τυποποίηση 1.800 εθελοντών και εντός διετίας θα έχει ολοκληρωθεί η τυποποίηση των 22.000 εθελοντών. Τόσο οι εθελοντές δότες όσο και κυρίως οι ασθενείς αισθάνονται ευγνώμονες για την εξέλιξη και την προοπτική της τυποποίησης νέων δοτών μυελού των οστών».