Καλά νέα για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα ή β-θαλασσαιμία

Το «πράσινο φως» έλαβε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή το luspatercept για την θεραπεία της εξαρτώμενης από μεταγγίσεις αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικάσύνδρομα ή β-θαλασσαιμία, σημειώνοντας ένα σημαντικό βήμα προόδου στο πεδίο της έρευνας για τη θεραπευτική αντιμετώπιση των σπανίων παθήσεων.

Η έγκριση πρέκυψε από  πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, που αξιολόγησαν την ικανότητα του luspatercept να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με ΜΔΣ και β-θαλασσαιμία, καθώς το luspatercept ρυθμίζει την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων για να μειώσει ή να εξαλείψει δυνητικά την ανάγκη για τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Η Bristol Myers Squibb  (NYSE: BMY) και η Acceleron Pharma Inc.  (NASDAQ: XLRN)  ένωσαν τις δυνάμεις τους για τη συγκεκριμένη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με πολύ χαμηλό, χαμηλό και ενδιάμεσο κίνδυνο, με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες. Η θεραπεία αφορά όσους είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία που βασίζεται στην ερυθροποιητίνη καθώς ακόμη ενήλικοι ασθενείς με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία.

«Η εξάρτηση από μεταγγίσεις αίματος λόγω αναιμίας σε αιματολογικές κακοήθειες, όπως τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, μπορεί συχνά να σημαίνει τακτικές και μεγάλης διάρκειας επισκέψεις στο νοσοκομείο, οι οποίες ενδέχεται να θέσουν πρόσθετους κινδύνους για την υγεία και να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής των ασθενών», εξήγησε ο κύριος ερευνητής της μελέτης MEDALIST,M.D. Επικεφαλής της Κλινικής και Πολυκλινικής για την Αιματολογία και την Κυτταρική Θεραπεία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Leipzig Uwe Platzbecker, .

Σύμφωνα με τον ίδιο η νέα θεραπεία  έχει ήδη δείξει ότι «μειώνει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων που χρειάζονται οι ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα ενώ, σε κάποιες περιπτώσεις, τους βοήθησε να πετύχουν μη εξάρτηση από μεταγγίσεις».

Σε ότι αφορά τη β-θαλασσαιμία, η οποία είναι μια ορφανή νόσος, αυτή απαιτεί διά βίου μεταγγίσεις αίματος των πασχόντων, επιφέροντας ενδεχομένως σημαντικές επιπτώσεις  εξαιτίας της περιορισμένης προμήθειας αίματος στις κοινότητές τους, κατά τα λεγόμενα της κύριας ερευνήτρια της μελέτης BELIEVE, M.D.  Καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνου  ̶  Fondazione IRCCS Ca Granda,  Maria Domenica Cappellini.

Με δεδομένο ότι υπάρχουν ελάχιστες εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές,  η κ. Cappellini επισημαίνει ότι «η έγκριση του luspatercept από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή προσφέρει στους επιλέξιμους ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία μια νέα, άκρως απαραίτητη θεραπευτική επιλογή για την αντιμετώπιση της αναιμίας και, χάρη σε αυτή, τη δυνατότητα να μειωθεί η εξάρτησή τους από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων».

Στη μείωση του φορτίου των απαιτούμενων μεταγγίσεών του έδωσε έμφαση η ιατρός Αιματολόγος, Συντονίστρια Διευθύντρια του Κέντρου Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, του Γ.Ν. «Λαϊκό», Έρση Βοσκαρίδου, επισημαίνοντας ότι  «το luspatercept είναι ο πρώτος και μοναδικός παράγοντας ωρίμανσης της ερυθροκυτταρικής σειράς που έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και αντιπροσωπεύει μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους ασθενείς».

Άξιο αναφοράς είναι ότι ετησίως πραγματοποιούνται 25 εκατομμύρια μεταγγίσεις αίματος, κάποιες εκ των οποίων είναι αναγκαίες για τους ασθενείς με αναιμία λόγω αιματολογικών κακοηθειών όπως είναι τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα και η β-θαλασσαιμία, σύμφωνα με την M.D., αντιπρόεδρο του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb, Diane McDowell.

«Το luspatercept διαθέτει τη δυνατότητα να αντιμετωπίσει την αναποτελεσματική ερυθροποίηση που σχετίζεται με τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα και τη β-θαλασσαιμία, να μειώσει την εξάρτηση των ασθενών από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων και να επηρεάσει τις υποκείμενες συνέπειες του υψηλού φορτίου της αναιμίας για τους συγκεκριμένους ασθενείς. Μαζί με τους συνεργάτες μας στην Acceleron, αναγνωρίζουμε τη συνεχιζόμενη ιατρική ανάγκη στο σχετικό πεδίο με νόσους αναιμίας και δεσμευόμαστε να συνεργαστούμε με τις ευρωπαϊκές υγειονομικές αρχές, προκειμένου να καταστήσουμε το luspatercept διαθέσιμο στους συγκεκριμένους ασθενείς το συντομότερο δυνατό» ανέφερε χαρακτηριστικά η Diane McDowell.