Καλά νέα για ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση

To «πράσινο φως» έλαβε η Novartis από την ΕΕ για την οφατουμουμάμπη, την πρώτη και μοναδική αυτοχορηγούμενη θεραπεία, η οποία εστιάζει στα Β-κύτταρα για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση.

Η έγκριση δόθηκε με βάση δύο μελέτες Φάσης ΙΙΙ, τις μελέτες ASCLEPIOS οι οποίες πέτυχαν τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, κατά τα οποία η οφατουμουμάμπη εμφάνισε μείωση των ετήσιων υποτροπών  περισσότερο από 50% σε σύγκριση με την τεριφλουνομίδη, μια θεραπεία πρώτης γραμμής για την πολλαπλή σκλήρυνση και πέτυχε μείωση περισσότερο από 30% του σχετικού κινδύνου για την τρίμηνη επιβεβαιωμένη εξέλιξη της αναπηρία.

Αναλυτικά, η οφατουμουμάμπη  πιστεύεται ότι είναι δυνατόν να σταματήσει τη νέα δραστηριότητα της νόσου σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS), όπως καταδεικνύεται σε μια post hoc ανάλυση, από την οποία  προκύπτει πως σε εννιά από τους 10 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με οφατουμουμάμπη υπήρξε απουσία οποιασδήποτε ένδειξης ενεργότητας της νόσου (NEDA-3) κατά το δεύτερο έτος της θεραπείας.

Εκτιμάται πως η  οφατουμουμάμπη καλύπτει την τρέχουσα ανεκπλήρωτη ανάγκη για μια τροποποιητική της νόσου θεραπεία (DMT) υψηλής αποτελεσματικότητας που συνδυάζει την ισχυρή αποτελεσματικότητα και το ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας με την ευελιξία της αυτοχορήγησης κατ’ οίκον μέσω της συσκευής αυτόματης ένεσης τύπου πένας.

«Με πάνω από 1 εκατομμύριο ανθρώπους στην Ευρώπη να ζουν με πολλαπλή σκλήρυνση, μια ανίατη μέχρι στιγμής νόσος, είναι ενθαρρυντικό να βλέπουμε ότι η έρευνα συνεχίζεται και αναπτύσσονται και άλλες θεραπείες.  Καλωσορίζουμε την έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, χάρη στην οποία δίνεται μια ακόμη θεραπευτική επιλογή για τα άτομα που ζουν με RMS», επεσήμανε ο Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Πλατφόρμας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση (EMSP), Pedro Carrascal.

«Η επιβράδυνση της επιδείνωσης της αναπηρίας είναι ένας από τους βασικούς στόχους στη διαχείριση της RMS και τα στοιχεία δείχνουν ότι η έγκαιρη έναρξη θεραπείας υψηλής αποτελεσματικότητας μπορεί να βελτιώσει τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα. Επιπλέον, καθώς η RMS εξελίσσεται, μπορεί να αυξηθούν σημαντικά οι συνολικές δαπάνες υγειονομικής περίθαλψης, ως αποτέλεσμα της αυξημένης αναπηρίας» δήλωσε ο  Global Head of Value & Access της Novartis Pharmaceuticals, Haseeb Ahmad.

Η οφατουμουμάμπη

Πρόκειται για μια στοχευμένη θεραπεία έναντι των Β-κυττάρων, με συγκεκριμένη δοσολογία, που προσφέρει την ευελιξία της αυτοχορήγησης σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS). Η θεραπεία του μονοκλωνικού αντισώματος (mAb) κατά του υποδεχέα CD20 των Β-κυττάρων αυτοχορηγείται με υποδόρια ένεση μία φορά τον μήνα.

Οι αρχικές δόσεις της οφατουμουμάμπης χορηγούνται τις Εβδομάδες 0, 1 και 2, ενώ η πρώτη ένεση πραγματοποιείται με την καθοδήγηση ενός επαγγελματία υγείας.

Σημειώνεται πως η άπαξ μηνιαία χορήγηση της οφατουμουμάμπης διαφέρει από αυτή άλλων αντι-CD20 θεραπειών, καθώς επιτρέπει ταχύτερη αναπλήρωση του αριθμού των Β-κυττάρων, προσφέροντας μεγαλύτερη ευελιξία στην διαχείριση της πολλαπλής σκλήρυνσης.