Νεότερα στοιχεία για την ανάπτυξη ενός υπό έρευνα σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen και επιπρόσθετα δεδομένα που ενισχύουν το ισχυρό κλινικό προφίλ του, ως προς τη βελτίωση της ζωής των ατόμων με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) σε βάθος χρόνου ανακοινώθηκαν στο Συνέδριο Cure SMA 2021.
Όπως ανακοίνωσε η Biogen μία νέα ανάλυση δεδομένων υποδηλώνει ότι μία υπό έρευνα υψηλότερη δόση του nusinersen μπορεί να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουργία.
Σχετικά με τα νεότερα δεδομένα ο Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen σημειώνει «η παρέμβαση με nusinersen μπορεί να έχει σημαντική επίδραση στην πορεία της SMA και παραμένουμε επικεντρωμένοι στο στόχο μας να προσφέρουμε βελτιωμένα θεραπευτικά αποτελέσματα στους ασθενείς με SMA. Εξακολουθούμε να κατανοούμε καλύτερα και να διερευνούμε τις δυνατότητες του nusinersen με τις νέες και εξελισσόμενες παγκόσμιες κλινικές μελέτες μας».
Σύμφωνα με τα ανακοινωθέντα, προκύπτουν «μακροχρόνια οφέλη του nusinersen με την αύξηση της ηλικίας των ασθενών. Επιπλέον, μια νέα ανάλυση ενισχύει περισσότερο το ενδεχόμενο μια υψηλότερη δόση του nusinersen να προσφέρει ακόμη μεγαλύτερη βελτίωση στην κινητική λειτουργία των ασθενών».
Μελέτη ENDEAR
Στις μελέτες Φάσης 2, CS3A και Φάσης 3, ENDEAR σε παιδιά με SMA βρεφικής έναρξης χρησιμοποιήθηκαν φαρμακοκινητικά (ΦΚ) / φαρμακοδυναμικά (ΦΔ) μοντέλα για να προβλεφθεί η πιθανή αποτελεσματικότητα ενός υπό διερεύνηση σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen. Συγκεκριμένα διαπιστώθηκε ότι «μία υψηλότερη δόση του nusinersen μπορεί να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική αύξηση στη βαθμολογία της κλίμακας CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders – Βρεφική Εξέταση Νευρομυϊκών Διαταραχών Νοσοκομείου Παίδων της Philadelphia) πέραν εκείνης που έχει ήδη παρατηρηθεί με την εγκεκριμένη δόση των 12 mg». Η υψηλότερη δόσης του nusinersen αξιλογήθηκε στην υπό εξέλιξη μελέτη DEVOTE.
Στη συγκεκριμένη μελέτη Φάσης 2/3 για την ασφάλεια, την ανοχή και τη δυνατότητα για ακόμη μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα του nusinersen, ο πληθυσμός χωρίστηκε σε τρείς ομάδες:
Μια επικαιροποιημένη ανάλυση που παρουσιάστηκε στο συνέδριο περιλαμβάνει δεδομένα που συλλέχθηκαν σε διάστημα έως και 10 μηνών. Η ένταξη ασθενών στο μέρος Β της μελέτης DEVOTE είναι υπό εξέλιξη και θα αξιολογήσει ένα σχήμα υψηλότερης δόσης (δύο δόσεις εφόδου των 50 mg με χρονική απόσταση 14 ημερών μεταξύ τους, ακολουθούμενες από δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες) σε σύγκριση με το εγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα του nusinersen.
Ειδικότερα διαπιστώθηκε ότι το 92% των ασθενών που άρχισαν θεραπεία με nusinersen ως προσυμπτωματικά βρέφη διατήρησαν την ικανότητα κατάποσης μετά από ένα διάμεσο διάστημα 3,8 ετών. Αυτό έρχεται σε αντίθεση με τη φυσική πορεία της SMA, όπου δυσκολία στην κατάποση αναμένεται να εμφανιστεί για τα άτομα με 2 ή 3 αντίγραφα SMN2, και η οποία μπορεί να οδηγήσει σε αυξημένο κίνδυνο πνευμονίας από εισρόφηση, πνιγμονής και αδυναμίας ανάπτυξης. Σε αυτή την ανάλυση, οι συμμετέχοντες στη μελέτη NURTURE αξιολογούνταν σε σταθερή βάση από τους φροντιστές τους και, κατά μέσο όρο, εμφάνισαν σπάνια ή και καθόλου δυσκολίες ως προς τις περισσότερες από τις παραμέτρους που σχετίζονται με τη γενική σίτιση και την κατανάλωση υγρών και στερεών τροφών.
Σημειώνεται πως όλοι οι συμμετέχοντες με τρία αντίγραφα SMN2 και το 73% (11 στους 15) των συμμετεχόντων με 2 αντίγραφα SMN2 αναφέρθηκαν από τους φροντιστές τους ως σιτιζόμενοι αποκλειστικά από το στόμα.
Επίσης, δεδομένα μετα-ανάλυσης από τις ανοιχτής επισήμανσης μελέτες επέκτασης CS2-CS12 και SHINE υποδεικνύουν ότι παιδιά και έφηβοι με SMA όψιμης έναρξης (n=14) επέδειξαν βελτίωση ως προς την απόσταση βάδισης, σε διάστημα πέντε ετών θεραπείας με nusinersen, καθώς και σταθεροποίηση ως προς την κόπωση.
Σε όλες τις αναλύσεις που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο, το προφίλ ασφάλειας του nusinersen συνάδει με τα προηγουμένως αναφερθέντα ευρήματα.
Το virus.com.gr σας φέρνει καθημερινά τις πιο έγκυρες ειδησεις από τον χώρο της πολιτικής υγείας και φαρμάκου
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
