Καλά νέα για τα πρόωρα βρέφη με αμφιβληστροειδοπάθεια

«Πράσινο φως» έλαβε η Novartis για τη χορήγηση ρανιβιζουμάμπης σε πρόωρα βρέφη που πάσχουν από αμφιβληστροειδοπάθεια προωρότητας ( ROP), νόσο που προκαλεί προβλήματα όρασης και τύφλωση.

Συγκεκριμένα, η ρανιβιζουμάμπη έλαβε έγκριση από την  ΕΕ για αυτήν την ένδειξη, αποτελώντας την πρώτη και μοναδική φαρμακολογική θεραπεία για την ROP σε αυτά τα ευάλωτα βρέφη.

Σύμφωνα με την Novartis η ενέσιμη ρανιβιζουμάμπη είναι μια φαρμακολογική θεραπεία που στοχεύει απευθείας τον VEGF και μειώνει τα επίπεδά του, ενώ η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, η οποία είναι το πρότυπο φροντίδας για τη θεραπεία της ROP, καταστρέφει τον πάσχοντα ιστό που είναι υπεύθυνος για τα αυξημένα επίπεδα του αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα (VEGF).

Η έγκριση βασίζεται στη δοκιμή φάσης ΙΙΙ RAINBOW . Η δοκιμή αυτή αποτελεί σημείο αναφοράς και έδειξε ότι η ρανιβιζουμάμπη είναι μια δραστική, ασφαλής και καλά ανεκτή θεραπεία για βρέφη που πάσχουν από ROP.

Ειδικότερα, η Novartis ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων ( EMA) συνέστησε την έγκριση της ρανιβιζουμάμπης (10 mg/ml) για τη θεραπεία πρόωρων βρεφών με αμφιβληστροειδοπάθεια προωρότητας (ROP).

Η ROP είναι μια σπάνια οφθαλμική νόσος, αλλά αποτελεί βασική αιτία τύφλωσης σε παιδιά.

Επί της διαδικασίας, η  Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέτασε γνωμοδότηση της CHMP και εξέδωσε την τελική της απόφαση.

Η θεραπευτική λύση προέκυψε από την τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη κλινική μελέτη RAINBOW, στην οποία φάνηκε ότι η χορήγηση ρανιβιζουμάμπης σε βρέφη με ROP είναι δραστική, ασφαλής και καλά ανεκτή.

Όπως προαναφέρθηκε η  χειρουργική επέμβαση με λέιζερ,  ενέχει βλαπτικές συνέπειες στον οφθαλμικό ιστό, που είναι υπεύθυνος για την αύξηση του VEGF και πιθανότατα να σχετίζεται με σημαντικές επιπλοκές, όπως μυωπία  ακόμη και σε  υψηλά επίπεδα.

Αντίθετα, ο φαρμακολογικός στόχος της ρανιβιζουμάμπης είναι ο VEGF, σύμφωνα με την κατασκευάστρια εταιρεία. Η ρανιβιζουμάμπη μειώνει τα αυξημένα επίπεδά του, τα οποία αποτελούν την υποκείμενη αιτία της ROP.

Για την θεραπευτική λύση επεσήμανε  ο Διευθυντής του Τμήματος Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημιακού Ιατρικού Κέντρου Greifswald,  καθηγητής Andreas Stahl, «δεδομένου αυτού του ευάλωτου πληθυσμού ασθενών και των περιορισμών των υφιστάμενων θεραπειών, οι τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες κλινικές μελέτες είναι σημαντικές για να διασφαλιστεί η ασφαλής και αποτελεσματική χρήση των φαρμακολογικών θεραπειών σε πληθυσμούς παιδιατρικών ασθενών… Η ρανιβιζουμάμπη θα είναι μια πολύτιμη θεραπευτική  εναλλακτική της θεραπείας με λέιζερ».

Επαναστατική θεραπεία για την ROP των πρόωρων βρεφών χαρακτήρισε ο Προϊστάμενος του Τμήματος Ανάπτυξης Οφθαλμολογίας της Novartis, Dirk Sauer, σχολιάζοντας ότι «αναγνωρίζουμε πόσο σημαντικό είναι να γίνονται επενδύσεις σε κλινικά προγράμματα για τη διασφάλιση της χορήγησης άδειας κυκλοφορίας για ασφαλείς φαρμακολογικές θεραπείες σε ευάλωτους πληθυσμούς όπως στους παιδιατρικούς ασθενείς».

«Η θετική γνωμοδότηση της CHMP είναι απόδειξη της σταθερής αφοσίωσής μας στην καινοτομία, στην κάλυψη ανικανοποίητων αναγκών και στον επαναπροσδιορισμό της οφθαλμολογικής φροντίδας σε όλες τις ηλικιακές ομάδες» ανέφερε χαρακτηριστικά ο κ. Sauer.