Καλά νέα για τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο

Το «πράσινο φως» έλαβε η Vertex από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του ΕΜΑ για την πρώτη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogene autote) για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής νόσου και της εξαρτώμενης από μετάγγιση β-θαλασσαιμίας. Μετά τη θετική γνωμοδότηση αυτή αναμένεται στο πρώτο τρίμηνο του 2024 η απόφαση έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Εφόσον δοθεί έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, θα είναι επιλέξιμα για θεραπεία άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο ή εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία για τα οποία είναι κατάλληλη η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων και δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA).

Σημειώνεται πως η θετική γνωμοδότηση αφορά την υπό όρους έγκριση του CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD) και της εξαρτώμενης από μετάγγιση β-θαλασσαιμίας (TDT).

Μετά την έγκρισή του  το exa-cel θα είναι η μόνη γενετική θεραπεία για ασθενείς εντός Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ) ηλικίας 12 ετών και άνω με είτε σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο και επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία. Άξιο λόγου είναι πως για τους συγκεκριμένους ασθενείς δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA). Η απόφαση έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται τον Φεβρουάριο του 2024.

«Αυτή η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα ακόμη σημαντικό κανονιστικό ορόσημο που υπογραμμίζει το δυνητικά σημαντικό όφελος της νέας, γενετικής θεραπείας για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο και ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία», ανέφερε  η Ph.D., Executive Vice President and Chief Regulatory and Quality Officer, Vertex Pharmaceuticals Inc, Nia Tatsis.  «Υπάρχει επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπείες στη β-θαλασσαιμία και τη δρεπανοκυτταρική νόσο, καθώς τα άτομα με αυτές τις ασθένειες εξακολουθούν να έχουν μικρότερο προσδόκιμο ζωής από τον γενικό πληθυσμό και έχουν υποβαθμισμένη ποιότητα ζωής», δήλωσε ο κύριος ερευνητής στις μελέτες CLIMB-111 και CLIMB-121, Καθηγητής Παιδιατρικής στο Catholic University of the Sacred Heart στη Ρώμη και Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων Bambino Gesù. Δρ. Franco Locatelli.  «Ως ερευνητής, έχω παρατηρήσει τον μεγάλο αντίκτυπο που μπορεί να έχει το exa-cel στη ζωή των ασθενών και προσδοκώ την έγκρισή του στην Ευρωπαϊκή Ένωση» επεσήμανε ο Δρ. Franco Locatelli.