Καλά νέα για τους ασθενείς με μυελοΐνωση

Το «πράσινο φως» έδωσε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το fedratinib με σκοπό την χορήγηση σε ενήλικες ασθενείς με νεοδιαγνωσθείσα και προθεραπευμένη μυελοΐνωση, όπως ανακοίνωσε η Bristol Myers Squibb. 

Πρόκειται για μία από του στόματος θεραπεία, χορηγούμενη άπαξ ημερησίως και  αποτελεί την πρώτη νέα θεραπευτική επιλογή που εγκρίνεται στην Ευρώπη για τη μυελοΐνωση εδώ και σχεδόν μία δεκαετία.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα των μελετών JAKARTA και JAKARTA2, σύμφωνα με τις οποίες το fedratinib  είχε κλινικώς σημαντική ανταπόκριση του σπλήνα και των συμπτωμάτων σε ασθενείς με μυελοΐνωση. Οι εν λόγω ασθενείς είτε έχουν αποτύχει σε θεραπεία με ruxolitinib, είτε παρουσιάζουν δυσανεξία στο ruxolitinib ή δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα JAK.

Θεραπευτικός στόχος

Συγκεκριμένα, η πλήρη άδεια κυκλοφορίας  θα αφορά τη θεραπεία της σχετιζόμενης με τη νόσο σπληνομεγαλίας (διογκωμένος σπλήνας) ή συμπτωμάτων σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση, μυελοΐνωση κατόπιν αληθούς πολυκυτταραιμίας ή μυελοΐνωση κατόπιν ιδιοπαθούς θρομβοκυττάρωσης, οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα των κινασών Janus (JAK) ή έχουν λάβει θεραπεία με ruxolitinib

Στόχος είναι η σημαντική μείωση του μεγέθους του σπλήνα και η άμβλυνση των συμπτωμάτων σε ασθενείς με μυελοΐνωση οι οποίοι είτε έχουν αποτύχει σε θεραπεία με ruxolitinib, είτε παρουσιάζουν δυσανεξία στο ruxolitinib ή δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα JAK. .

«Η μυελοΐνωση αποτελεί μια σοβαρή και συχνά εξουθενωτική διαταραχή του μυελού των οστών για την οποία υπήρχε μόνο μία εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή εδώ και σχεδόν μία δεκαετία» επεσήμαννε η Claire Harrison, M.D., FRCP, FRCPath, κύρια ερευνήτρια των μελετών JAKARTA και JAKARTA2 και καθηγήτρια Αιματολογίας στο νοσηλευτικό ίδρυμα Guy‘s and St. Thomas‘ του βρετανικού Εθνικού Συστήματος Υγείας στο Λονδίνο.

Όπως επεσήμανε η ίδια υπολογίζεται ότι σχεδόν ένας στους 100.000 ανθρώπους στην Ευρωπαϊκή Ένωση θα διαγιγνώσκεται με μυελοΐνωση κάθε χρόνο να χρειάζονται επειγόντως νέες θεραπείες».

Μελέτες JAKARTA και JAKARTA2

Στο πληθυσμό τους συμπεριέλαβαν ασθενείς από 14 χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Η πιλοτική μελέτη JAKARTA αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα δόσεων του fedratinib, χορηγούμενων από του στόματος άπαξ ημερησίως σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο, σε 289 ασθενείς με ενδιάμεσου-2 ή υψηλού κινδύνου πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση με σπληνομεγαλία.

Η μελέτη JAKARTA2  έδωσε έμφαση στην αποτελεσματικότητα δόσεων του fedratinib σε 97 ασθενείς με ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση με σπληνομεγαλία, οι οποίοι είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με ruxolitinib.

Σημειώνεται ότι στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του fedratinib, το οποίο περιλάμβανε 608 ασθενείς, παρατηρήθηκαν σοβαρά περιστατικά εγκεφαλοπάθειας, συμπεριλαμβανομένης της εγκεφαλοπάθειας Wernicke, στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με fedratinib. Σοβαρά περιστατικά αναφέρθηκαν στο 1,3% (8/608) των ασθενών που έλαβαν fedratinib στο πλαίσιο κλινικών μελετών και το 0,16% (1/608) των περιστατικών ήταν θανατηφόρα.