Καλά νέα για τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία

Η θεραπεία με luspatercept-aamt φέρεται να πρoσφέρει σημαντική μείωση του φορτίου μεταγγίσεων για ασθενείς με αναιμία σχετιζόμενη με β-θαλασσαιμία, σύμφωνα με το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine.

Με αναφορά στη δημοσίευση η  Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY) και η Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) ανακοίνωσαν αποτελέσματα από τη μελέτη BELIEVE, την πιλοτική μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept-aamt στη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).

Η εν λόγω μελέτη είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο πολυκεντρική μελέτη Φάσης 3 που συγκρίνει το luspatercept-aamt, σε συνδυασμό με βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC), έναντι εικονικού φαρμάκου και βέλτιστης υποστηρικτικής αγωγής (BSC) σε ενήλικους ασθενείς που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων λόγω β-θαλασσαιμίας.

Υπενθυμίζεται ότι στην χώρα μας, συμμετείχαν στη μελέτη BELIEVE τα εξής 5 ερευνητικά κέντρα:

• Κέντρο Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, Γ.Ν.Α “Λαϊκό”, Αθήνα
• Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Α’ Παιδιατρική Κλινική, ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία», Αθήνα
• Μονάδα Θαλασσαιμίας, Β΄ Παθολογική Κλινική, Γ.Ν.Θ “Ιπποκράτειο”, Θεσσαλονίκη
• Μονάδα Θαλασσαιμίας και Αιμοσφαιρινοπαθειών/Τμήμα Αιματολογίας, Τμήμα Γενικής Παθολογίας, Π.Γ.Ν. Πατρών, Ρίο
• Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Γ.Ν.Α «Γ. Γεννηματάς», Αθήνα

Αναφερόμενη στα καλά νέα η M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol-Myers Squibb Diane McDowell υπενθύμισε ότι «οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία πάσχουν από χρόνια αναιμία που συχνά απαιτεί διά βίου θεραπεία με μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες σχετίζονται με πολλές ιατρικές επιπλοκές».

Ειδικότερα διαπιστώθηκε ότι ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) από την έναρξη της μελέτης (με μείωση τουλάχιστον δύο μονάδων) κατά τις εβδομάδες 13-24, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο. Συνεπώς, πέτυχε το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης.

Επιτυχία σημείωσε και ως προς τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία. Συγκεκριμένα, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) κατά τις εβδομάδες 37-48 και μείωση κατά >50% κατά τις εβδομάδες 13-24 ή τις εβδομάδες 37-48.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) οποιουδήποτε βαθμού που εμφανίστηκαν σε ποσοστό μεγαλύτερο του 5% των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με την ομάδα θεραπείας με εικονικό φάρμακο ήταν:

• οστικό άλγος (19,7% έναντι 8,3%),
• αρθραλγία (19,3% έναντι 11,9%),
• ζάλη (11,2% έναντι 4,6%),
• υπέρταση (8,1% έναντι 2,8%) και
• υπερουριχαιμία (7,2% έναντι 0%).

Ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 οφειλόμενες στη θεραπεία αναφέρθηκαν σε μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο (29,1% έναντι 15,6%). Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 που αναφέρθηκαν με το luspatercept-aamt ήταν :

• αναιμία (3,1% έναντι 0%),
• αυξημένη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ (2,7% έναντι 0,9%) και
• υπερουριχαιμία (2,7% έναντι 0%) σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.

Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 15,2% των ασθενών που λάμβαναν luspatercept-aamt και στο 5,5% των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο.

Σημειώνεται ότι το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine επέλεξε δημοσίευσε δεδομένα από δύο πιλοτικές μελέτες του luspatercept-aamt, τον περασμένο Ιανουάριο τα αποτελεσμάτα της μελέτης MEDALIST σε έναν πληθυσμό ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, σύμφωνα με τον  Πρόεδρο και Chief Executive Officer της Acceleron, Habib Dable.

Ο ίδιος πρόσθεσε ότι «με τη σημερινή δημοσίευση δεδομένων από τη μελέτη BELIEVE σε ένα σύνολο ασθενών με β-θαλασσαιμία, είμαστε πεπεισμένοι ότι οι θεράποντες ιατροί και οι ασθενείς θα είναι καλύτερα ενημερωμένοι για μια νέα πιθανή θεραπεία κατά της σοβαρής αναιμίας που σχετίζεται με δύο παθήσεις με σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη».

Αξίζει να σημειωθεί ότι η μελέτη BELIEVE επιβεβαιώνει την έγκριση του luspatercept-aamt από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ (Νοέμβριος του 2019) για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Αξίζει να σημειωθεί ότι το luspatercept-aamt δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) σε ασθενείς που έχουν ανάγκη άμεσης διόρθωσης της αναιμίας.