Καλά νέα για τους ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από μεγάλα B-κύτταρα

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έδωσε το πράσινο φως για την χορήγηση του lisocabtagene maraleucel, ως μια νέα κυτταρική θεραπεία CAR–T για ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από μεγάλα B-κύτταρα.

Όπως ανακοίνωσε η Bristol Myers Squibb, το lisocabtagene maraleucel κατέδειξε ποσοστό συνολικής ανταπόκρισης 73% και ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 54% στη μεγαλύτερη πιλοτική μελέτη για την τουλάχιστον τρίτης γραμμής θεραπεία του λεμφώματος από μεγάλα Β-κύτταρα, τη μελέτη TRANSCEND NHL 001. 

Επίσης, διαπιστώθηκε διατήρηση της ανταπόκρισης σε ασθενείς, οι οποίοι πέτυχαν πλήρη ανταπόκριση, χωρίς να επιτευχθεί διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης.

Επίσης, έχει τον χαρακτηρισμό Φαρμάκου προτεραιότητας PRIME (PRIority MEdicine) για υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα B-κύτταρα στην Ευρωπαϊκή Ένωση, ενώ η Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) βρίσκεται υπό εξέταση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.

Η θεραπεία

Η θεραπεία με Τ-κύτταρα που φέρουν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου στοχεύει στο CD19 με καθορισμένη σύνθεση και χρήση της περιοχής συνδιέγερσης 4-1BB. και αφορά ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από μεγάλα B-κύτταρα.

Οι ασθενείς  έχουν λάβει δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας, συμπεριλαμβανομένων του διάχυτου λεμφώματος από μεγάλα B-κύτταρα (DLBCL) χωρίς άλλο προσδιορισμό του υψηλής κακοήθειας λεμφώματος από B-κύτταρα, του πρωτοπαθούς λεμφώματος μεσοθωρακίου από μεγάλα Β-κύτταρα και του οζώδους ή λεμφοζιδιακού λεμφώματος βαθμού 3B.

Σύμφωνα με την σχετική ανακοίνωση το lisocabtagene maraleucel προσφέρει μια δυνητικά οριστική θεραπεία. Μία δόση του lisocabtagene maraleucel περιέχει 50 έως 110 x 10⁶ CAR-θετικά βιώσιμα T-κύτταρα (αποτελούμενη από 1:1 CAR-θετικά βιώσιμα CD8 και CD4 T κύτταρα). Η Bristol Myers Squibb σχεδιάζει να παρασκευάζει το lisocabtagene maraleucel για κάθε μεμονωμένο ασθενή. Το lisocabtagene maraleucel παρέχει χρόνο ολοκλήρωσης κύκλου θεραπείας 24 ημερών, καθώς και επιλογές νοσοκομειακής ή εξωνοσοκομειακής χορήγησης.

Το σημαντικό ρόλο στην κλινική πρακτική της εν λόγω θεραπείας που αναμένεται να  προσφέρει την ευκαιρία στους ασθενείς να πετύχουν διατήρηση της ανταπόκρισης με μια εξατομικευμένη θεραπευτική εμπειρία επεσήμανε ο Samit Hirawat, M.D., επικεφαλής ιατρός της Bristol Myers Squibb.

Μελέτη TRANSCEND NHL 001

Το lisocabtagene maraleucel προσέφερε διατηρούμενη ανταπόκριση σε ένα σημαντικό ποσοστό ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από μεγάλα B-κύτταρα, σύμφωνα με τον  Jeremy Abramson, M.D., M.M.Sc., διευθυντής του προγράμματος λεμφώματος στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης και κύριος ερευνητής της μελέτης TRANSCEND NHL 001. «Η μελέτη TRANSCEND έδειξε επίσης το εφικτό της εξωνοσοκομειακής διαχείρισης, η οποία είναι ουσιαστική για τους ασθενείς, τους ιατρούς και το σύστημα υγείας» υποστήριξε ο ίδιος.

Η νόσος

Το διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα B-κύτταρα (DLBCL) είναι μία ταχέως εξελισσόμενη, επιθετική νόσος και η πιο συχνή μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος, που αποτελεί ένα στα τρία διαγνωσθέντα περιστατικά. Το 73% των ασθενών δεν παρουσιάζουν ανταπόκριση ή εμφανίζουν υποτροπή ύστερα από τη δεύτερη γραμμή θεραπείας ή σε μεταγενέστερο στάδιο. Για τους ασθενείς που εμφανίζουν υποτροπή ή δεν εμφανίζουν ανταπόκριση στις πρώτες θεραπείες, οι συμβατικές θεραπευτικές επιλογές που προσφέρουν διατήρηση της ανταπόκρισης είναι περιορισμένες και το διάμεσο προσδόκιμο ζωής ανέρχεται σε 6 μήνες περίπου. Σύμφωνα με τη Meghan Gutierrez, διευθύνουσα σύμβουλος του Ιδρύματος Ερευνών Λεμφώματος, προσφέρεται μια νέα επιλογή στους ασθενείς και ένας ακόμα λόγος για να διατηρούν την ελπίδα τους για το μέλλον.